Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná kontrolovaná studie kanabidiolu (GWP42003-P, CBD) pro záchvaty v komplexu tuberózní sklerózy (GWPCARE6)

22. září 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (GWP42003-P, CBD) jako doplňkové terapie u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy, kteří zažívají nedostatečně kontrolované záchvaty

Tato studie se skládá ze 2 částí: dvojitě zaslepené fáze a otevřené prodloužené fáze. V tomto záznamu bude popsána pouze zaslepená fáze. Účastníci dostanou 1 ze 2 dávek GWP42003-P nebo odpovídající placebo. Primární klinickou hypotézou je, že mezi GWP42003-P a placebem bude rozdíl v jejich účinku na frekvenci záchvatů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

224

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie
        • Austin Health
      • Herston, Austrálie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Holandsko
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polsko
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polsko
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polsko
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polsko
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Spojené království
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Spojené království
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Spojené státy, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Centro Médico Teknon
      • Barcelona, Španělsko
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Španělsko
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Španělsko
        • Clinica Universidad de Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník má dobře zdokumentovanou klinickou anamnézu epilepsie.
  • Účastník má klinickou diagnózu komplexu tuberózní sklerózy (TSC) podle kritérií dohodnutých na Mezinárodní konsensuální konferenci TSC v roce 2012.
  • Všechny léky nebo intervence na epilepsii (včetně ketogenní diety a jakýchkoli neurostimulačních zařízení pro epilepsii) musí být stabilní po dobu 1 měsíce před screeningem a účastník je ochoten udržovat stabilní režim po celou dobu studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník má v minulosti pseudozáchvaty.
  • Účastník má klinicky významný nestabilní zdravotní stav jiný než epilepsie.
  • Účastník měl během 4 týdnů před screeningem nebo randomizací jiné onemocnění než epilepsii, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ovlivnit frekvenci záchvatů.
  • Účastník podstoupil celkovou anestezii během 4 týdnů před screeningem nebo randomizací.
  • Účastník podstoupil operaci epilepsie během 6 měsíců před screeningem.
  • Účastník je zvažován pro operaci epilepsie nebo jakýkoli zákrok zahrnující celkovou anestezii.
  • Účastník užíval felbamát méně než 1 rok před screeningem.
  • Účastník užívá perorální inhibitor mTOR.
  • Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo na kteroukoli pomocnou látku zkoumaného léčivého přípravku (IMP), jako je sezamový olej.
  • Účastník měl v minulosti sebevražedné chování nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na C-SSRS v posledním měsíci nebo při screeningu.
  • Účastník v současné době užívá nebo v minulosti užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi kanabinoidů během 3 měsíců před screeningem a není ochoten po dobu trvání studie abstinovat.
  • Účastník má nádorový růst, který by podle názoru zkoušejícího mohl ovlivnit primární cílový parametr.
  • Účastník má významně zhoršenou funkci jater při screeningu nebo randomizační návštěvě
  • Účastník obdržel IMP během 12 týdnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 25 mg/kg/den GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P perorální roztok užívaný dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: GWP42003-P
Žlutý olejový roztok obsahující kanabidiol rozpuštěný v pomocných látkách sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD
Experimentální: 50 mg/kg/den GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P perorální roztok užívaný dvakrát denně (ráno a večer).
Lék: GWP42003-P
Žlutý olejový roztok obsahující kanabidiol rozpuštěný v pomocných látkách sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD
Komparátor placeba: Placebo
Placebo perorální roztok odpovídající 100 mg/ml GWP42003-P.
Lék: Placebo
Žlutý olejový roztok obsahující pomocné látky sezamový olej a bezvodý ethanol s přidaným sladidlem (sukralóza) a jahodovým aroma.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna od výchozí hodnoty v počtu záchvatů spojených s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) během léčebného období (udržování a titrace)
Časové okno: Základní linie; do 16. týdne
Záchvaty spojené s TSC zahrnovaly: fokální motorické záchvaty bez poškození vědomí nebo uvědomění (fokální motorický typ 1); fokální záchvaty s poruchou vědomí nebo uvědomění (fokální typ 2); fokální záchvaty vyvíjející se do bilaterálních generalizovaných konvulzivních záchvatů (fokální typ 3); a tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty, které jsou počitatelné. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako (hodnota po základním stavu mínus základní hodnota) dělená základní hodnotou x 100.
Základní linie; do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků považovaných za osoby reagující na léčbu během období léčby (udržování a titrace)
Časové okno: Základní linie; do 16. týdne
Reagující na léčbu jsou definováni jako účastníci s ≥ 50% snížením frekvence záchvatů spojených s TSC. Záchvaty spojené s TSC zahrnovaly: fokální motorické záchvaty bez poškození vědomí nebo uvědomění (fokální motorický typ 1); fokální záchvaty s poruchou vědomí nebo uvědomění (fokální typ 2); fokální záchvaty vyvíjející se do bilaterálních generalizovaných konvulzivních záchvatů (fokální typ 3); a tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty, které jsou počitatelné. Účastníci, kteří odstoupili ze studie během období léčby, jsou považováni za nereagující.
Základní linie; do 16. týdne
Změna od základní hodnoty ve skóre globálního dojmu změny (CGIC) pečovatele nebo globálního dojmu změny (PGIC) účastníka při poslední návštěvě účastníka
Časové okno: Základní linie; do 16. týdne
Kombinovaný souhrn pro pečovatele a účastníka používá buď verzi pro pečovatele nebo účastníka, pokud byla dokončena pouze jedna verze, nebo verzi pro pečovatele, pokud byla dokončena verze pro pečovatele i účastníka. CGIC se skládala z následující otázky, která měla být hodnocena na 7bodové škále (1, velmi vylepšeno; 2, výrazně vylepšeno; 3, mírně vylepšeno; 4, žádná změna; 5, mírně horší; 6, mnohem horší; 7, Velmi mnohem horší: "Vzhledem k tomu, že vaše dítě zahájilo léčbu, zhodnoťte prosím stav celkového stavu vašeho dítěte (porovnejte jeho současný stav se stavem před léčbou)." SGIC se skládala z následující otázky, která měla být hodnocena na 7bodové škále (1, velmi zlepšilo; 2, výrazně zlepšilo; 3, mírně zlepšilo; 4, beze změny; 5, mírně hůře; 6, mnohem hůře; 7, Velmi mnohem horší: "Od té doby, co jste zahájili léčbu, zhodnoťte prosím stav svého celkového stavu (srovnejte svůj současný stav se stavem před léčbou)."
Základní linie; do 16. týdne
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v celkovém počtu záchvatů během léčebného období (udržování a titrace)
Časové okno: Základní linie; do 16. týdne
Celkový počet záchvatů zahrnoval všechny typy záchvatů dohromady. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako (hodnota po základním stavu mínus základní hodnota) dělená základní hodnotou x 100.
Základní linie; do 16. týdne
Počet účastníků s jakýmkoli závažným nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE)
Časové okno: přibližně do 22. týdne
TEAE byla definována jako AE s počátečním datem při nebo po první dávce IMP během zaslepené fáze až do data první dávky otevřené prodlužovací (OLE) fáze (OLE den 1) včetně.
přibližně do 22. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. dubna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

22. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

26. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit