Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A kannabidiol (GWP42003-P, CBD) randomizált, ellenőrzött vizsgálata a tuberkulózisos szklerózis komplex rohamaira (GWPCARE6)

2022. szeptember 22. frissítette: Jazz Pharmaceuticals

Kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a kannabidiol (GWP42003-P, CBD) mint kiegészítő terápia hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára nem megfelelően kontrollált görcsrohamokat tapasztaló tuberkulózisos szklerózis komplexben szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat 2 részből áll: egy kettős vak fázisból és egy nyílt elnevezésű kiterjesztési fázisból. Ebben a feljegyzésben csak a vak fázist írjuk le. A résztvevők 2 adagból 1-et kapnak GWP42003-P-ből vagy a megfelelő placebóból. Az elsődleges klinikai hipotézis az, hogy különbség lesz a GWP42003-P és a placebo között a rohamok gyakoriságára gyakorolt ​​hatásában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

224

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Heidelberg, Ausztrália
        • Austin Health
      • Herston, Ausztrália
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Ausztrália
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Ausztrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Cardiff, Egyesült Királyság
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Egyesült Királyság
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Egyesült Királyság
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Egyesült Királyság
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Hollandia
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Lengyelország
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Lengyelország
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Lengyelország
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Lengyelország
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Lengyelország
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Spanyolország
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanyolország
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Spanyolország
        • Clinica Universidad de Navarra

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A résztvevőnek jól dokumentált epilepsziás kórtörténete van.
  • A résztvevő a Tuberous Sclerosis Complex (TSC) klinikai diagnózisával rendelkezik a 2012-es Nemzetközi TSC Konszenzus Konferencia által elfogadott kritériumok szerint.
  • Minden epilepszia elleni gyógyszernek vagy beavatkozásnak (beleértve a ketogén diétát és az epilepszia neurostimulációs eszközeit is) stabilnak kell lennie 1 hónapig a szűrés előtt, és a résztvevőnek hajlandónak kell lennie a stabil kezelési rend fenntartására a vizsgálat során.

Főbb kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek pszeudo-rohamai vannak.
  • A résztvevőnek klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapota van, kivéve az epilepsziát.
  • A résztvevőnek a szűrést vagy randomizálást megelőző 4 hétben olyan betegsége van, amely nem epilepszia, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a rohamok gyakoriságát.
  • A résztvevő a szűrést vagy a randomizálást megelőző 4 hétben általános érzéstelenítésen esett át.
  • A résztvevő a szűrést megelőző 6 hónapban epilepszia miatt műtéten esett át.
  • A résztvevőt epilepsziás műtétre vagy bármilyen általános érzéstelenítéssel járó eljárásra fontolgatják.
  • A résztvevő a szűrés előtt kevesebb mint 1 évig felbamátot szedett.
  • A résztvevő orális mTOR-gátlót szed.
  • A résztvevő bármilyen ismert vagy feltételezett túlérzékenységet mutat a kannabinoidokkal vagy a vizsgálati gyógyszerkészítmény (IMP) bármely segédanyagával, például a szezámolajjal szemben.
  • A résztvevőnek az elmúlt hónapban vagy a szűrés során előfordult öngyilkossági magatartása vagy 4-es vagy 5-ös típusú öngyilkossági gondolata a C-SSRS-en.
  • A résztvevő jelenleg vagy a múltban használt rekreációs vagy gyógyászati ​​kannabiszt vagy kannabinoid alapú gyógyszereket a szűrést megelőző 3 hónapban, és nem hajlandó tartózkodni a vizsgálat idejére.
  • A résztvevő tumornövekedéssel rendelkezik, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja az elsődleges végpontot.
  • A szűrővizsgálaton vagy a randomizációs viziten a résztvevő májműködése jelentősen károsodott
  • A résztvevő a szűrési látogatást megelőző 12 héten belül IMP-t kapott.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 25 mg/kg/nap GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P belsőleges oldat naponta kétszer (reggel és este).
Drog: GWP42003-P
Sárga olajos oldat, amely a segédanyagokban szezámolajban és vízmentes etanolban oldott kannabidiolt tartalmaz édesítőszerrel (szukralóz) és eper aromával.
Más nevek:
  • Cannabidiol
  • CBD
Kísérleti: 50 mg/kg/nap GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P belsőleges oldat naponta kétszer (reggel és este).
Drog: GWP42003-P
Sárga olajos oldat, amely a segédanyagokban szezámolajban és vízmentes etanolban oldott kannabidiolt tartalmaz édesítőszerrel (szukralóz) és eper aromával.
Más nevek:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo Comparator: Placebo
100 mg/ml GWP42003-P-nek megfelelő placebo belsőleges oldat.
Drog: Placebo
Sárga olajos oldat, amely segédanyagokat tartalmaz szezámolajjal és vízmentes etanollal, hozzáadott édesítőszerrel (szukralóz) és eper aromával.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a Tuberous Sclerosis Complex (TSC) rohamok számában a kezelési időszak alatt (karbantartás és titrálás)
Időkeret: Alapvonal; egészen a 16. hétig
A TSC-vel összefüggő rohamok a következők voltak: fokális motoros rohamok a tudat vagy a tudatosság károsodása nélkül (1. típusú fokális motor); fokális rohamok tudat- vagy tudatosságkárosodással (2. típusú fokális); fokális görcsrohamok, amelyek kétoldali generalizált görcsrohamokká fejlődnek (3. típusú fokális); és tónusos-klónusos, tónusos, klónikus vagy atóniás rohamok, amelyek megszámlálhatók. Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy (az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték) osztva az alapérték x 100-zal.
Alapvonal; egészen a 16. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésre reagálónak tekintett résztvevők száma a kezelési időszak alatt (karbantartás és titrálás)
Időkeret: Alapvonal; egészen a 16. hétig
A kezelésre reagáló személyek azok a résztvevők, akiknél ≥ 50%-kal csökkent a TSC-vel összefüggő rohamok gyakorisága. A TSC-vel összefüggő rohamok a következők voltak: fokális motoros rohamok a tudat vagy a tudatosság károsodása nélkül (1. típusú fokális motor); fokális rohamok tudat- vagy tudatosságkárosodással (2. típusú fokális); fokális görcsrohamok, amelyek kétoldali generalizált görcsrohamokká fejlődnek (3. típusú fokális); és tónusos-klónusos, tónusos, klónikus vagy atóniás rohamok, amelyek megszámlálhatók. Azok a résztvevők, akik a kezelési időszak alatt visszavonultak a vizsgálatból, nem reagálónak minősülnek.
Alapvonal; egészen a 16. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a gondozói változás globális benyomása (CGIC) vagy a résztvevő globális változásbenyomása (PGIC) pontszámában a résztvevő utolsó látogatásakor
Időkeret: Alapvonal; egészen a 16. hétig
A kombinált gondozói és résztvevői összefoglaló vagy a gondozói vagy résztvevői verziót használja, ha csak egy verzió készült el, vagy a gondozói verziót, ha a gondozói és a résztvevői verzió is elkészült. A CGIC a következő kérdést tartalmazta, amelyet egy 7 fokú skálán kellett értékelni (1, nagyon sokat javult; 2, sokat javult; 3, kissé javult; 4, nincs változás; 5, kissé rosszabb; 6, sokkal rosszabb; 7, Nagyon sokkal rosszabb: "Mióta gyermeke elkezdte a kezelést, kérjük, mérje fel gyermeke általános állapotát (összehasonlítva a jelenlegi állapotát a kezelés előtti állapotával)." Az SGIC a következő kérdést tartalmazta, amelyet egy 7 fokú skálán kellett értékelni (1, nagyon sokat javult; 2, sokat javult; 3, kissé javult; 4, nincs változás; 5, kissé rosszabb; 6, sokkal rosszabb; 7, Nagyon rosszabb: "Mióta elkezdte a kezelést, kérjük, mérje fel általános állapotának állapotát (hasonlítsa össze jelenlegi állapotát a kezelés előtti állapotával)."
Alapvonal; egészen a 16. hétig
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes rohamban a kezelési időszak alatt (karbantartás és titrálás)
Időkeret: Alapvonal; egészen a 16. hétig
Az összes roham magában foglalja az összes rohamtípust együtt. Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy (az alapvonal utáni érték mínusz az alapvonal érték) osztva az alapérték x 100-zal.
Alapvonal; egészen a 16. hétig
Súlyos kezeléssel előidézett mellékeseményben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: körülbelül a 22. hétig
A TEAE-t olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amelynek kezdő dátuma az első IMP-dózis beadása után vagy a vak fázis során a nyílt elterjesztési (OLE) fázis első adagjának dátumáig (OLE 1. nap) bezárólag.
körülbelül a 22. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. április 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. január 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. február 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 7.

Első közzététel (Becslés)

2015. szeptember 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel