Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowana, kontrolowana próba kannabidiolu (GWP42003-P, CBD) na napady padaczkowe w zespole stwardnienia guzowatego (GWPCARE6)

22 września 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (GWP42003-P, CBD) jako terapii dodatkowej u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym, u których występują niewłaściwie kontrolowane napady padaczkowe

To badanie składa się z 2 części: fazy z podwójnie ślepą próbą i otwartej fazy przedłużenia. W tym zapisie zostanie opisana tylko faza ślepej próby. Uczestnicy otrzymają 1 z 2 dawek GWP42003-P lub odpowiedniego placebo. Podstawowa hipoteza kliniczna jest taka, że ​​będzie różnica między GWP42003-P a placebo pod względem wpływu na częstość napadów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

224

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Austin Health
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Centro Médico Teknon
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Hiszpania
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Hiszpania
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Holandia
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polska
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polska
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polska
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polska
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polska
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • NIHR Clinical Research Facility

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma dobrze udokumentowaną historię kliniczną padaczki.
  • Uczestnik ma kliniczne rozpoznanie stwardnienia guzowatego (TSC) zgodnie z kryteriami uzgodnionymi przez Międzynarodową Konferencję Konsensusu TSC w 2012 roku.
  • Wszystkie leki lub interwencje stosowane w przypadku padaczki (w tym dieta ketogeniczna i wszelkie urządzenia do neurostymulacji padaczki) muszą być stabilne przez 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym, a uczestnik jest skłonny do utrzymania stabilnego schematu leczenia przez cały okres badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma historię rzekomych napadów padaczkowych.
  • Uczestnik ma klinicznie istotne niestabilne schorzenia inne niż padaczka.
  • Uczestnik choruje w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub randomizacją, inną niż padaczka, co w opinii badacza może wpływać na częstość napadów.
  • Uczestnik został poddany znieczuleniu ogólnemu w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub randomizacją.
  • Uczestnik przeszedł operację z powodu padaczki w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik jest brany pod uwagę w przypadku operacji padaczki lub innego zabiegu wymagającego znieczulenia ogólnego.
  • Uczestnik przyjmował felbamat krócej niż 1 rok przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik przyjmuje doustny inhibitor mTOR.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu leczniczego (IMP), taką jak olej sezamowy.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek historię zachowań samobójczych lub myśli samobójcze typu 4 lub 5 na C-SSRS w ciągu ostatniego miesiąca lub podczas badania przesiewowego.
  • Uczestnik obecnie używa lub używał marihuany rekreacyjnej lub leczniczej lub leków na bazie kannabinoidów w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i nie chce powstrzymać się od udziału w badaniu.
  • U uczestnika występuje rozrost guza, który w opinii badacza może mieć wpływ na pierwszorzędowy punkt końcowy.
  • Uczestnik ma znacząco upośledzoną czynność wątroby podczas wizyty przesiewowej lub randomizacji
  • Uczestnik otrzymał IMP w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 25 mg/kg/dzień GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P roztwór doustny przyjmowany dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: GWP42003-P
Żółty oleisty roztwór zawierający kannabidiol rozpuszczony w substancjach pomocniczych olej sezamowy i bezwodny etanol z dodatkiem substancji słodzącej (sukraloza) i aromatu truskawkowego.
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD
Eksperymentalny: 50 mg/kg/dzień GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P roztwór doustny przyjmowany dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
Lek: GWP42003-P
Żółty oleisty roztwór zawierający kannabidiol rozpuszczony w substancjach pomocniczych olej sezamowy i bezwodny etanol z dodatkiem substancji słodzącej (sukraloza) i aromatu truskawkowego.
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD
Komparator placebo: Placebo
Roztwór doustny placebo odpowiadający 100 mg/ml GWP42003-P.
Lek: Placebo
Żółty oleisty roztwór zawierający substancje pomocnicze olej sezamowy i bezwodny etanol z dodatkiem substancji słodzącej (sukraloza) i aromatu truskawkowego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana liczby napadów związanych ze stwardnieniem guzowatym (TSC) w okresie leczenia w stosunku do wartości początkowej (kontynuacja leczenia i zwiększanie dawki)
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 16 tygodnia
Napady związane z TSC obejmowały: ogniskowe napady ruchowe bez upośledzenia świadomości lub świadomości (ogniskowy typ 1); napady ogniskowe z zaburzeniami świadomości lub świadomości (ogniskowe typu 2); napady ogniskowe przechodzące w obustronne uogólnione napady drgawkowe (ogniskowe typu 3); oraz policzalne napady toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne lub atoniczne. Procentową zmianę w stosunku do linii bazowej obliczono jako (wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej) podzieloną przez wartość linii bazowej x 100.
Linia bazowa; do 16 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników uznanych za reagujących na leczenie w okresie leczenia (kontynuacja leczenia i dostosowywanie dawki)
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 16 tygodnia
Osoby reagujące na leczenie definiuje się jako tych uczestników, u których częstość napadów związanych z TSC zmniejszyła się o ≥ 50%. Napady związane z TSC obejmowały: ogniskowe napady ruchowe bez upośledzenia świadomości lub świadomości (ogniskowy typ 1); napady ogniskowe z zaburzeniami świadomości lub świadomości (ogniskowe typu 2); napady ogniskowe przechodzące w obustronne uogólnione napady drgawkowe (ogniskowe typu 3); oraz policzalne napady toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne lub atoniczne. Uczestnicy, którzy wycofali się z badania w okresie leczenia, są uważani za niereagujących.
Linia bazowa; do 16 tygodnia
Zmiana od linii bazowej w Globalnym wrażeniu zmiany (CGIC) opiekuna lub Globalnym wrażeniu zmiany (PGIC) uczestnika podczas ostatniej wizyty uczestnika
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 16 tygodnia
Połączone podsumowanie opiekuna i uczestnika wykorzystuje wersję opiekuna lub uczestnika, jeśli ukończono tylko jedną wersję, albo wersję opiekuna, jeśli ukończono zarówno wersję opiekuna, jak i uczestnika. CGIC składało się z następujących pytań, które można było ocenić w 7-stopniowej skali (1, bardzo dużo poprawione; 2, znacznie poprawione; 3, nieco poprawione; 4, brak zmian; 5, nieco gorzej; 6, znacznie gorzej; 7, Bardzo dużo gorzej): „Ponieważ Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólny Twojego dziecka (porównanie jego stanu teraz ze stanem przed leczeniem).” Kwestionariusz SGIC składał się z następujących pytań, które można było ocenić w 7-stopniowej skali (1 – bardzo duża poprawa; 2 – duża poprawa; 3 – niewielka poprawa; 4 – brak zmian; 5 – nieco gorzej; 6 – znacznie gorzej; 7, Bardzo dużo gorzej): „Ponieważ rozpocząłeś leczenie, proszę oceń swój ogólny stan (porównaj swój obecny stan ze stanem przed leczeniem).”
Linia bazowa; do 16 tygodnia
Procentowa zmiana całkowitej liczby napadów padaczkowych w okresie leczenia (kontynuacja i zwiększanie dawki) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; do 16 tygodnia
Całkowita liczba napadów obejmowała wszystkie rodzaje napadów łącznie. Procentową zmianę w stosunku do linii bazowej obliczono jako (wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej) podzieloną przez wartość linii bazowej x 100.
Linia bazowa; do 16 tygodnia
Liczba uczestników z jakimkolwiek ciężkim zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: do około 22 tygodnia
TEAE zdefiniowano jako AE z datą rozpoczęcia w dniu lub po pierwszej dawce IMP podczas fazy zaślepionej do daty pierwszej dawki otwartej fazy przedłużenia (OLE) włącznie (OLE dzień 1).
do około 22 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na GWP42003-P

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj