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Uno studio controllato randomizzato sul cannabidiolo (GWP42003-P, CBD) per le convulsioni nel complesso della sclerosi tuberosa (GWPCARE6)

22 settembre 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per indagare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (GWP42003-P, CBD) come terapia aggiuntiva nei pazienti con complesso di sclerosi tuberosa che presentano crisi epilettiche non adeguatamente controllate

Questo studio si compone di 2 parti: una fase in doppio cieco e una fase di estensione in aperto. In questa registrazione verrà descritta solo la fase in cieco. I partecipanti riceveranno 1 dose su 2 di GWP42003-P o placebo corrispondente. L'ipotesi clinica primaria è che ci sarà una differenza tra GWP42003-P e placebo nel loro effetto sulla frequenza delle crisi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

224

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Austin Health
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Olanda
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polonia
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polonia
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polonia
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Regno Unito
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Centro Médico Teknon
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spagna
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Spagna
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Stati Uniti, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Il partecipante ha una storia clinica ben documentata di epilessia.
  • Il partecipante ha una diagnosi clinica di Tuberous Sclerosis Complex (TSC) secondo i criteri concordati dalla International TSC Consensus Conference 2012.
  • Tutti i farmaci o gli interventi per l'epilessia (inclusa la dieta chetogenica e qualsiasi dispositivo di neurostimolazione per l'epilessia) devono essere stati stabili per 1 mese prima dello screening e il partecipante è disposto a mantenere un regime stabile durante lo studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante ha una storia di pseudo-convulsioni.
  • - Il partecipante ha condizioni mediche instabili clinicamente significative diverse dall'epilessia.
  • - Il partecipante ha una malattia nelle 4 settimane precedenti lo screening o la randomizzazione, diversa dall'epilessia, che secondo il parere dello sperimentatore potrebbe influenzare la frequenza delle crisi.
  • - Il partecipante è stato sottoposto ad anestesia generale nelle 4 settimane precedenti lo screening o la randomizzazione.
  • - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico per l'epilessia nei 6 mesi precedenti lo screening.
  • Il partecipante viene preso in considerazione per la chirurgia dell'epilessia o qualsiasi procedura che comporti l'anestesia generale.
  • Il partecipante ha assunto felbamato per meno di 1 anno prima dello screening.
  • Il partecipante sta assumendo un inibitore orale di mTOR.
  • - Il partecipante presenta ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti del medicinale sperimentale (IMP), come l'olio di sesamo.
  • - Il partecipante ha una storia di comportamento suicidario o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sul C-SSRS nell'ultimo mese o allo screening.
  • - Il partecipante sta attualmente utilizzando o ha utilizzato in passato cannabis ricreativa o medicinale, o farmaci a base di cannabinoidi, nei 3 mesi precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata dello studio.
  • - Il partecipante ha una crescita tumorale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influenzare l'endpoint primario.
  • - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di screening o di randomizzazione
  • - Il partecipante ha ricevuto un IMP nelle 12 settimane precedenti la visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 25 mg/kg/giorno GWP42003-P
Soluzione orale GWP42003-P da 100 mg/mL da assumere due volte al giorno (mattina e sera).
Droga: GWP42003-P
Soluzione oleosa gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD
Sperimentale: 50 mg/kg/giorno GWP42003-P
Soluzione orale GWP42003-P da 100 mg/mL da assumere due volte al giorno (mattina e sera).
Droga: GWP42003-P
Soluzione oleosa gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione orale placebo corrispondente a 100 mg/mL GWP42003-P.
Droga: Placebo
Soluzione oleosa gialla contenente gli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del numero di crisi associate al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) durante il periodo di trattamento (mantenimento e titolazione)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 16
Le crisi associate a TSC includevano: crisi motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (motoria focale di tipo 1); crisi focali con compromissione della coscienza o della consapevolezza (tipo 2 focale); crisi focali che evolvono in crisi convulsive generalizzate bilaterali (focali di tipo 3); e convulsioni tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche numerabili. La variazione percentuale rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come (valore post-riferimento meno valore di riferimento) diviso per il valore di riferimento x 100.
Linea di base; fino alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti considerati responder al trattamento durante il periodo di trattamento (mantenimento e titolazione)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 16
I responder al trattamento sono definiti come quei partecipanti con una riduzione ≥ 50% della frequenza delle crisi associate a TSC. Le crisi associate a TSC includevano: crisi motorie focali senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (motoria focale di tipo 1); crisi focali con compromissione della coscienza o della consapevolezza (tipo 2 focale); crisi focali che evolvono in crisi convulsive generalizzate bilaterali (focali di tipo 3); e convulsioni tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche numerabili. I partecipanti che si sono ritirati dalla sperimentazione durante il periodo di trattamento sono considerati non responsivi.
Linea di base; fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nel punteggio Global Impression of Change (CGIC) del caregiver o Partecipant Global Impression of Change (PGIC) durante l'ultima visita del partecipante
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 16
Il riepilogo combinato dell'assistente e del partecipante utilizza la versione dell'assistente o del partecipante se è stata completata solo una versione, oppure la versione dell'assistente se sono state completate entrambe le versioni dell'assistente e del partecipante. Il CGIC comprendeva la seguente domanda, da valutare su una scala a 7 punti (1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, Molto molto peggio): "Da quando tuo figlio ha iniziato il trattamento, per favore valuta lo stato delle condizioni generali di tuo figlio (confrontando le sue condizioni ora con le sue condizioni prima del trattamento)." Il SGIC comprendeva la seguente domanda, da valutare su una scala a 7 punti (1, molto migliorato; 2, molto migliorato; 3, leggermente migliorato; 4, nessun cambiamento; 5, leggermente peggiorato; 6, molto peggiorato; 7, Molto molto peggio): "Da quando hai iniziato il trattamento, per favore valuta lo stato della tua condizione generale (confrontando la tua condizione ora con la tua condizione prima del trattamento)."
Linea di base; fino alla settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale delle crisi totali durante il periodo di trattamento (mantenimento e titolazione)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 16
I sequestri totali includevano tutti i tipi di sequestro combinati. La variazione percentuale rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come (valore post-riferimento meno valore di riferimento) diviso per il valore di riferimento x 100.
Linea di base; fino alla settimana 16
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso grave emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino alla settimana 22 circa
Un TEAE è stato definito come un evento avverso con una data di inizio pari o successiva alla prima dose di IMP durante la fase in cieco fino alla data della prima dose inclusa della fase di estensione in aperto (OLE) (OLE giorno 1).
fino alla settimana 22 circa

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

22 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

9 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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