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Eine randomisierte kontrollierte Studie mit Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) für Anfälle im Tuberkulose-Komplex (GWPCARE6)

22. September 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) als Zusatztherapie bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex, bei denen unzureichend kontrollierte Anfälle auftreten

Diese Studie besteht aus 2 Teilen: einer doppelblinden Phase und einer offenen Verlängerungsphase. In dieser Aufzeichnung wird nur die verblindete Phase beschrieben. Die Teilnehmer erhalten 1 von 2 Dosen GWP42003-P oder ein passendes Placebo. Die primäre klinische Hypothese ist, dass es einen Unterschied zwischen GWP42003-P und Placebo in ihrer Wirkung auf die Anfallshäufigkeit geben wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

224

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Austin Health
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Niederlande
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Centro Médico Teknon
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanien
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • NIHR Clinical Research Facility

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine gut dokumentierte klinische Vorgeschichte von Epilepsie.
  • Der Teilnehmer hat eine klinische Diagnose des Tuberösen Sklerose-Komplexes (TSC) gemäß den Kriterien, die von der 2012 International TSC Consensus Conference vereinbart wurden.
  • Alle Medikamente oder Interventionen gegen Epilepsie (einschließlich ketogener Diät und aller Neurostimulationsgeräte gegen Epilepsie) müssen vor dem Screening einen Monat lang stabil gewesen sein, und der Teilnehmer ist bereit, während der gesamten Studie ein stabiles Regime beizubehalten.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Pseudo-Anfällen.
  • Der Teilnehmer hat andere klinisch signifikante instabile Erkrankungen als Epilepsie.
  • Der Teilnehmer hatte in den 4 Wochen vor dem Screening oder der Randomisierung eine andere Krankheit als Epilepsie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Anfallshäufigkeit beeinflussen könnte.
  • Der Teilnehmer wurde in den 4 Wochen vor dem Screening oder der Randomisierung einer Vollnarkose unterzogen.
  • Der Teilnehmer wurde in den 6 Monaten vor dem Screening wegen Epilepsie operiert.
  • Der Teilnehmer wird für eine Epilepsieoperation oder ein Verfahren mit Vollnarkose in Betracht gezogen.
  • Der Teilnehmer hat vor dem Screening weniger als 1 Jahr Felbamat eingenommen.
  • Der Teilnehmer nimmt einen oralen mTOR-Inhibitor ein.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe des Prüfpräparats (IMP), wie z. B. Sesamöl.
  • Der Teilnehmer hat im letzten Monat oder beim Screening im C-SSRS eine Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5.
  • Der Teilnehmer verwendet derzeit oder in der Vergangenheit Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf Cannabinoidbasis innerhalb der 3 Monate vor dem Screening und ist nicht bereit, für die Dauer der Studie darauf zu verzichten.
  • Der Teilnehmer hat ein Tumorwachstum, das nach Meinung des Prüfarztes den primären Endpunkt beeinflussen könnte.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening- oder Randomisierungsbesuch eine signifikant eingeschränkte Leberfunktion
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening-Besuch einen IMP erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 25 mg/kg/Tag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P Lösung zum Einnehmen zweimal täglich (morgens und abends).
Arzneimittel: GWP42003-P
Gelbe ölige Lösung, die Cannabidiol enthält, das in den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol gelöst ist, mit zugesetztem Süßstoff (Sucralose) und Erdbeeraroma.
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD
Experimental: 50 mg/kg/Tag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P Lösung zum Einnehmen zweimal täglich (morgens und abends).
Arzneimittel: GWP42003-P
Gelbe ölige Lösung, die Cannabidiol enthält, das in den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol gelöst ist, mit zugesetztem Süßstoff (Sucralose) und Erdbeeraroma.
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Lösung zum Einnehmen passend zu 100 mg/ml GWP42003-P.
Arzneimittel: Placebo
Gelbe ölige Lösung mit den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol mit Zusatz von Süßungsmittel (Sucralose) und Erdbeeraroma.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Anzahl der Tuberösen-Sklerose-Komplex (TSC)-assoziierten Anfälle im Vergleich zum Ausgangswert während des Behandlungszeitraums (Erhaltung und Titration)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 16
TSC-assoziierte Anfälle umfassten: fokale motorische Anfälle ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung (Typ 1 fokaler Motor); fokale Anfälle mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung (Typ 2 fokal); fokale Anfälle, die sich zu bilateralen generalisierten Krampfanfällen entwickeln (fokaler Typ 3); und tonisch-klonische, tonische, klonische oder atonische Anfälle, die zählbar sind. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als (Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert) dividiert durch den Ausgangswert x 100 berechnet.
Grundlinie; bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums als Ansprecher auf die Behandlung betrachtet wurden (Erhaltung und Titration)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 16
Therapie-Responder sind definiert als Teilnehmer mit einer ≥ 50 %igen Reduktion der TSC-assoziierten Anfallshäufigkeit. TSC-assoziierte Anfälle umfassten: fokale motorische Anfälle ohne Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung (Typ 1 fokaler Motor); fokale Anfälle mit Beeinträchtigung des Bewusstseins oder der Wahrnehmung (Typ 2 fokal); fokale Anfälle, die sich zu bilateralen generalisierten Krampfanfällen entwickeln (fokaler Typ 3); und tonisch-klonische, tonische, klonische oder atonische Anfälle, die zählbar sind. Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums aus der Studie ausgeschieden sind, gelten als Non-Responder.
Grundlinie; bis Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Scores für den globalen Eindruck der Veränderung (CGIC) der Pflegekraft oder des globalen Eindrucks der Veränderung (PGIC) des Teilnehmers beim letzten Besuch des Teilnehmers
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 16
Die kombinierte Zusammenfassung für Betreuer und Teilnehmer verwendet entweder die Betreuer- oder Teilnehmerversion, wenn nur eine Version ausgefüllt wurde, oder die Betreuerversion, wenn sowohl Betreuer- als auch Teilnehmerversionen ausgefüllt wurden. Der CGIC umfasste die folgende Frage, die auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten war (1, sehr viel verbessert; 2, viel verbessert; 3, etwas verbessert; 4, keine Änderung; 5, etwas schlechter; 6, viel schlechter; 7, Sehr viel schlimmer): „Seit Beginn der Behandlung Ihres Kindes beurteilen Sie bitte den Zustand des Gesamtzustands Ihres Kindes (vergleichen Sie seinen Zustand jetzt mit dem Zustand vor der Behandlung).“ Die SGIC umfasste die folgende Frage, die auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten war (1, sehr viel verbessert; 2, viel verbessert; 3, etwas verbessert; 4, keine Änderung; 5, etwas schlechter; 6, viel schlechter; 7, Sehr viel schlimmer): „Beurteilen Sie bitte Ihren Gesamtzustand seit Beginn der Behandlung (vergleichen Sie Ihren Zustand jetzt mit Ihrem Zustand vor der Behandlung).“
Grundlinie; bis Woche 16
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Gesamtzahl der Anfälle während des Behandlungszeitraums (Erhaltung und Titration)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 16
Die Gesamtanfälle umfassten alle Anfallstypen zusammen. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als (Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert) dividiert durch den Ausgangswert x 100 berechnet.
Grundlinie; bis Woche 16
Anzahl der Teilnehmer mit einem schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE)
Zeitfenster: bis ungefähr Woche 22
Ein TEAE wurde als ein AE mit einem Beginndatum am oder nach der ersten IMP-Dosis während der verblindeten Phase bis einschließlich zum Datum der ersten Dosis der offenen Verlängerungsphase (OLE-Phase) (OLE-Tag 1) definiert.
bis ungefähr Woche 22

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Januar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. September 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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