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Un essai contrôlé randomisé sur le cannabidiol (GWP42003-P, CBD) pour les convulsions dans le complexe de la sclérose tubéreuse (GWPCARE6)

22 septembre 2022 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour enquêter sur l'efficacité et l'innocuité du cannabidiol (GWP42003-P, CBD) en tant que thérapie complémentaire chez les patients atteints du complexe de la sclérose tubéreuse qui subissent des crises insuffisamment contrôlées

Cet essai comprend 2 parties : une phase en double aveugle et une phase d'extension en ouvert. Seule la phase en aveugle sera décrite dans cet enregistrement. Les participants recevront 1 des 2 doses de GWP42003-P ou un placebo correspondant. L'hypothèse clinique principale est qu'il y aura une différence entre le GWP42003-P et le placebo dans leur effet sur la fréquence des crises.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

224

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Heidelberg, Australie
        • Austin Health
      • Herston, Australie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australie
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australie
        • Sydney Children's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Espagne
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Espagne
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Espagne
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Pays-Bas
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Pologne
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Pologne
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Pologne
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Pologne
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Royaume-Uni
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • NIHR Clinical Research Facility
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, États-Unis, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le participant a des antécédents cliniques d'épilepsie bien documentés.
  • Le participant a un diagnostic clinique de complexe de sclérose tubéreuse (TSC) selon les critères convenus par la Conférence internationale de consensus sur le TSC de 2012.
  • Tous les médicaments ou interventions pour l'épilepsie (y compris le régime cétogène et tout dispositif de neurostimulation pour l'épilepsie) doivent avoir été stables pendant 1 mois avant le dépistage et le participant est disposé à maintenir un régime stable tout au long de l'essai.

Critères d'exclusion clés :

  • Le participant a des antécédents de pseudo-crises.
  • Le participant a des conditions médicales instables cliniquement significatives autres que l'épilepsie.
  • Le participant a une maladie dans les 4 semaines précédant le dépistage ou la randomisation, autre que l'épilepsie, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter la fréquence des crises.
  • Le participant a subi une anesthésie générale dans les 4 semaines précédant le dépistage ou la randomisation.
  • Le participant a subi une intervention chirurgicale pour l'épilepsie dans les 6 mois précédant le dépistage.
  • Le participant est considéré pour une chirurgie de l'épilepsie ou toute procédure impliquant une anesthésie générale.
  • Le participant prenait du felbamate depuis moins d'un an avant le dépistage.
  • Le participant prend un inhibiteur oral de mTOR.
  • Le participant a une hypersensibilité connue ou suspectée aux cannabinoïdes ou à l'un des excipients du médicament expérimental (IMP), comme l'huile de sésame.
  • Le participant a des antécédents de comportement suicidaire ou toute idée suicidaire de type 4 ou 5 sur le C-SSRS au cours du dernier mois ou lors du dépistage.
  • Le participant utilise actuellement ou a déjà utilisé du cannabis récréatif ou médical, ou des médicaments à base de cannabinoïdes, dans les 3 mois précédant le dépistage et ne veut pas s'abstenir pendant la durée de l'étude.
  • Le participant a une croissance tumorale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait affecter le critère d'évaluation principal.
  • Le participant a une fonction hépatique significativement altérée lors de la visite de dépistage ou de randomisation
  • Le participant a reçu un IMP dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 25 mg/kg/jour GWP42003-P
Solution buvable GWP42003-P à 100 mg/mL prise deux fois par jour (matin et soir).
Médicament: GWP42003-P
Solution huileuse jaune contenant du cannabidiol dissous dans les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • CDB
Expérimental: 50 mg/kg/jour GWP42003-P
Solution buvable GWP42003-P à 100 mg/mL prise deux fois par jour (matin et soir).
Médicament: GWP42003-P
Solution huileuse jaune contenant du cannabidiol dissous dans les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • CDB
Comparateur placebo: Placebo
Solution buvable placebo correspondant à 100 mg/mL GWP42003-P.
Médicament: Placebo
Solution huileuse jaune contenant les excipients huile de sésame et éthanol anhydre additionnés d'édulcorant (sucralose) et d'arôme fraise.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage par rapport au départ du nombre de crises associées au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) pendant la période de traitement (entretien et titration)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Les crises associées à la STB comprenaient : des crises motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience (motrice focale de type 1) ; crises focales avec altération de la conscience ou de la conscience (focales de type 2) ; crises focales évoluant vers des crises convulsives généralisées bilatérales (focales de type 3) ; et les crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques qui sont dénombrables. Le pourcentage de changement par rapport à la référence a été calculé comme la (valeur post-référence moins la valeur de référence) divisée par la valeur de référence x 100.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants considérés comme répondeurs au traitement pendant la période de traitement (entretien et titration)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Les répondeurs au traitement sont définis comme les participants présentant une réduction ≥ 50 % de la fréquence des crises associées à la STB. Les crises associées à la STB comprenaient : des crises motrices focales sans altération de la conscience ou de la conscience (motrice focale de type 1) ; crises focales avec altération de la conscience ou de la conscience (focales de type 2) ; crises focales évoluant vers des crises convulsives généralisées bilatérales (focales de type 3) ; et les crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques qui sont dénombrables. Les participants qui se sont retirés de l'essai pendant la période de traitement sont considérés comme des non-répondeurs.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base du score d'impression globale de changement du soignant (CGIC) ou d'impression globale de changement du participant (PGIC) lors de la dernière visite du participant
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Le résumé combiné soignant et participant utilise soit la version soignant ou participant si une seule version a été remplie, soit la version soignant si les deux versions soignant et participant ont été remplies. Le CGIC comprenait la question suivante, à évaluer sur une échelle de 7 points (1, Très bien amélioré ; 2, Très amélioré ; 3, Légèrement amélioré ; 4, Pas de changement ; 5, Légèrement pire ; 6, Bien pire; 7, Très bien pire) : "Depuis que votre enfant a commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de son état général (en comparant son état actuel à son état avant le traitement)." Le SGIC comprenait la question suivante, à évaluer sur une échelle de 7 points (1, Très bien amélioré ; 2, Très amélioré ; 3, Légèrement amélioré ; 4, Pas de changement ; 5, Légèrement pire ; 6, Bien pire; 7, Très bien pire) : "Depuis que vous avez commencé le traitement, veuillez évaluer l'état de votre état général (en comparant votre état actuel à votre état avant le traitement)."
Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du nombre total de crises pendant la période de traitement (entretien et titrage)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Le total des saisies comprenait tous les types de crises combinés. Le pourcentage de changement par rapport à la référence a été calculé comme la (valeur post-référence moins la valeur de référence) divisée par la valeur de référence x 100.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 16
Nombre de participants présentant un événement indésirable grave lié au traitement (TEAE)
Délai: jusqu'à environ la semaine 22
Un TEAE a été défini comme un EI avec une date de début à ou après la première dose d'IMP pendant la phase en aveugle jusqu'à et y compris la date de la première dose de la phase d'extension en ouvert (OLE) (OLE jour 1).
jusqu'à environ la semaine 22

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 avril 2016

Achèvement primaire (Réel)

22 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

26 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 septembre 2015

Première publication (Estimation)

9 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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