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Um estudo controlado randomizado de canabidiol (GWP42003-P, CBD) para convulsões no complexo de esclerose tuberosa (GWPCARE6)

22 de setembro de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do canabidiol (GWP42003-P, CBD) como terapia complementar em pacientes com complexo de esclerose tuberosa que apresentam convulsões inadequadamente controladas

Este estudo consiste em 2 partes: uma fase duplo-cega e uma fase de extensão aberta. Apenas a fase cega será descrita neste registro. Os participantes receberão 1 de 2 doses de GWP42003-P ou placebo correspondente. A hipótese clínica primária é que haverá uma diferença entre o GWP42003-P e o placebo em seu efeito na frequência de convulsões.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

224

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália
        • Austin Health
      • Herston, Austrália
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Austrália
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Austrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Espanha
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Espanha
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Espanha
        • Clínica Universidad de Navarra
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Estados Unidos, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Holanda
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polônia
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polônia
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polônia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polônia
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Reino Unido
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • NIHR Clinical Research Facility

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante tem uma história clínica bem documentada de epilepsia.
  • O participante tem um diagnóstico clínico de Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC) de acordo com os critérios acordados pela Conferência Internacional de Consenso de TSC de 2012.
  • Todos os medicamentos ou intervenções para epilepsia (incluindo dieta cetogênica e quaisquer dispositivos de neuroestimulação para epilepsia) devem estar estáveis ​​por 1 mês antes da triagem e o participante está disposto a manter um regime estável durante todo o estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem um histórico de pseudo-convulsões.
  • O participante tem condições médicas instáveis ​​clinicamente significativas além da epilepsia.
  • O participante teve uma doença nas 4 semanas anteriores à triagem ou randomização, além da epilepsia, que na opinião do investigador pode afetar a frequência das crises.
  • O participante foi submetido a anestesia geral nas 4 semanas anteriores à triagem ou randomização.
  • O participante foi submetido a cirurgia para epilepsia nos 6 meses anteriores à triagem.
  • O participante está sendo considerado para cirurgia de epilepsia ou qualquer procedimento envolvendo anestesia geral.
  • O participante tomou felbamato por menos de 1 ano antes da triagem.
  • O participante está tomando um inibidor oral de mTOR.
  • O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do Medicamento Experimental (PIM), como óleo de gergelim.
  • O participante tem qualquer histórico de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida do tipo 4 ou 5 no C-SSRS no último mês ou na triagem.
  • O participante está usando ou usou no passado cannabis recreativa ou medicinal, ou medicamentos à base de canabinóides, nos 3 meses anteriores à triagem e não está disposto a se abster durante o estudo.
  • O participante tem crescimento tumoral que, na opinião do investigador, pode afetar o desfecho primário.
  • O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita de triagem ou randomização
  • O participante recebeu um IMP nas 12 semanas anteriores à visita de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 25 mg/kg/dia GWP42003-P
Solução oral de GWP42003-P 100 mg/mL duas vezes ao dia (manhã e noite).
Medicamento: GWP42003-P
Solução oleosa amarela contendo canabidiol dissolvido nos excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de edulcorante (sucralose) e aromatizante de morango.
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CDB
Experimental: 50 mg/kg/dia GWP42003-P
Solução oral de GWP42003-P 100 mg/mL duas vezes ao dia (manhã e noite).
Medicamento: GWP42003-P
Solução oleosa amarela contendo canabidiol dissolvido nos excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de edulcorante (sucralose) e aromatizante de morango.
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CDB
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo solução oral correspondente a 100 mg/mL GWP42003-P.
Medicamento: Placebo
Solução oleosa amarela contendo os excipientes óleo de gergelim e etanol anidro com adição de edulcorante (sucralose) e aromatizante de morango.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual desde a linha de base no número de convulsões associadas ao complexo da esclerose tuberosa (TSC) durante o período de tratamento (manutenção e titulação)
Prazo: Linha de base; até a semana 16
As convulsões associadas ao TSC incluíram: convulsões motoras focais sem comprometimento da consciência ou consciência (motor focal tipo 1); convulsões focais com comprometimento da consciência ou percepção (focal tipo 2); crises focais evoluindo para crises convulsivas generalizadas bilaterais (focais tipo 3); e convulsões tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas que são contáveis. A alteração percentual da linha de base foi calculada como (valor pós-linha de base menos o valor da linha de base) dividido pelo valor da linha de base x 100.
Linha de base; até a semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes considerados respondedores ao tratamento durante o período de tratamento (manutenção e titulação)
Prazo: Linha de base; até a semana 16
Os respondedores ao tratamento são definidos como os participantes com uma redução ≥ 50% na frequência de convulsões associadas ao TSC. As convulsões associadas ao TSC incluíram: convulsões motoras focais sem comprometimento da consciência ou consciência (motor focal tipo 1); convulsões focais com comprometimento da consciência ou percepção (focal tipo 2); crises focais evoluindo para crises convulsivas generalizadas bilaterais (focais tipo 3); e convulsões tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas que são contáveis. Os participantes que desistiram do estudo durante o período de tratamento são considerados não respondedores.
Linha de base; até a semana 16
Mudança da linha de base na pontuação de impressão global de mudança do cuidador (CGIC) ou impressão global de mudança do participante (PGIC) na última visita do participante
Prazo: Linha de base; até a semana 16
O resumo combinado do cuidador e do participante usa a versão do cuidador ou do participante se apenas uma versão foi concluída, ou a versão do cuidador se ambas as versões do cuidador e do participante foram concluídas. O CGIC continha a seguinte questão, a ser avaliada em uma escala de 7 pontos (1, Muito Melhor; 2, Muito Melhor; 3, Ligeiramente Melhorado; 4, Sem Mudança; 5, Ligeiramente Pior; 6, Muito Pior; 7, Muito Pior): "Desde que seu filho começou o tratamento, por favor, avalie a condição geral de seu filho (comparando a condição atual com a condição anterior ao tratamento)." O SGIC continha a seguinte questão, a ser avaliada em uma escala de 7 pontos (1, Muito Melhor; 2, Muito Melhor; 3, Ligeiramente Melhorado; 4, Sem Mudança; 5, Ligeiramente Pior; 6, Muito Pior; 7, Muito Pior): "Desde que você iniciou o tratamento, por favor, avalie o estado de sua condição geral (comparando sua condição agora com sua condição antes do tratamento)."
Linha de base; até a semana 16
Alteração percentual desde a linha de base no total de convulsões durante o período de tratamento (manutenção e titulação)
Prazo: Linha de base; até a semana 16
O total de convulsões incluiu todos os tipos de convulsões combinados. A alteração percentual da linha de base foi calculada como (valor pós-linha de base menos o valor da linha de base) dividido pelo valor da linha de base x 100.
Linha de base; até a semana 16
Número de participantes com qualquer evento adverso grave emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: até aproximadamente a Semana 22
Um TEAE foi definido como um EA com data de início igual ou posterior à primeira dose de IMP durante a Fase Cega até e incluindo a data da primeira dose da Fase de Extensão Aberta (OLE) (OLE Dia 1).
até aproximadamente a Semana 22

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de abril de 2016

Conclusão Primária (Real)

22 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

26 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

9 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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