自闭症谱系障碍、发育障碍的临床试验-临床试验注册中心-ICH GCP

研究概览

地位

主动，不招人

条件

详细说明

本研究的目的是使用一组生物标志物代谢物来识别血浆和/或尿液中的代谢特征，这些代谢物可将自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童与发育迟缓 (DD) 和/或典型发育 (TD) 儿童区分开来，开发一种算法，最大限度地提高生物标志物谱的灵敏度和特异性，并将整个算法作为诊断工具进行评估。

第二个目标是定义能够对 ASD 亚型进行分类的代谢物，这可能会增加对该病症代谢基础的理解，并为个性化治疗提供信息。

本研究的目标人群包括使用行为标准诊断患有 ASD 或 DD 的 18 个月至 48 个月大的儿童，以及使用行为标准确定为没有 ASD 或 DD 迹象的 TD 儿童。该研究最初的目标规模是 1500 名受试者，平均分配给三组。所有三组的目标男女比例均为 4:1。在研究期间，确定了能够识别 ASD 受试者的生物标志物可以使用总共 1100 名受试者获得，分为 58% ASD、25%TD 和 17% DD。如果研究中确定的诊断生物标志物在生物标志物发现阶段在女性中表现不佳，则可能会扩大研究范围以招募更多女性，以检验女性特异性诊断测试的可能性。

受试者将有资格进入研究并将被邀请参加。在第一个研究日，受试者的父母将签署一份知情同意书，并询问有关母亲怀孕和父母双方病史的问题。将获得研究对象的完整病史、体格检查和诊断 ASD、DD 或 TD 所需的信息。如果可能，将在访问期间收集尿液样本。在访问期间或首次访问后的 14 天内，将在诊所抽取最多四管血液（总共 <25 毫升）。在从受试者身上抽取血液的访问之前需要过夜禁食。一部分受试者将被要求在 30-60 天后返回诊所，以获得重复的代谢概况。

该研究将分为生物标志物发现/方法开发阶段，然后是将用于临床测试的分析方法和算法的验证阶段。

受试者将被随机分配并在发现/训练集和验证集之间平均分配。训练集将用于发现生物标志物和开发用于诊断测试的分析方法。验证样本集将用于评估最终临床方法和算法的性能。

还将征得所有受试者的同意，以便在最后一名受试者入组后长达 5 年的后续联系，以确定原始行为诊断随时间推移的准确性。将根据行为评分和医生评估的诊断强度以及在个体中观察到的生物标志物概况来确定要进行随访的受试者。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

1102

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Arizona
  - Scottsdale、Arizona、美国、85254
    - Melmed Center
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72202
    - Arkansas Children's Hospital
- California
  - Sacramento、California、美国、95817
    - UC David MIND Institute
- Massachusetts
  - Lexington、Massachusetts、美国、02142
    - Lurie Center for Autism
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37232
    - Vanderbilt University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年至 4年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

受试者将通过标准行为技术被识别为自闭症谱系障碍 (ASD) 或发育迟缓 (DD) 受试者；通常发育 (TD) 受试者将从自闭症研究中心所在的社区招募。 ADOS-2（研究可靠）、Mullen 早期学习量表 (MSEL) 以及基于 DSM-V 清单的评估将对参与研究的每个疑似发育迟缓或自闭症的受试者进行评估。通常，参与研究的发育中儿童将获得 MSEL 和社交交流问卷 (SCQ) 评估，以证明他们既不是 ASD 也不是 DD 对象。

描述

纳入标准：

年龄大于或等于 18 个月且小于或等于 48 个月
符合自闭症谱系障碍、发育迟缓或典型发育儿童的定义，年龄范围为 18-48 个月，由临床医生或适当测试的认证从业者确定并且在该领域知识渊博；和
已获得父母（或其他法定监护人）的知情同意参加。

排除标准：

慢性病的诊断可能会干扰 ASD 或 DD 的诊断（例如：已知的脆性 X 病史、Rett 综合征、唐氏综合征、结节性硬化症、21 三体综合征、先天性代谢错误或其他包括某些症状的遗传疾病自闭症）
胎儿酒精综合症，或其他严重的神经系统疾病
其他严重的代谢紊乱、精神疾病或涉及肝脏、肾脏、肺、心血管或内分泌系统的疾病
一个兄弟姐妹已经入学的家庭中的第二个孩子。
以前参加过 CAMP-01 研究的孩子

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

团体/队列数

3

队列和干预

团体/队列
自闭症谱系障碍使用基于行为的方法确定患有自闭症谱系障碍的受试者。
发育迟缓使用行为方法确定为具有不属于自闭症谱系障碍的发育迟缓的受试者。
典型发育儿童使用行为方法确定没有发育迟缓或自闭症谱系障碍并且没有其他严重的医学或心理状况的受试者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
血浆中指示自闭症谱系障碍的代谢物。大体时间：样品采集后 60 个月内	研究参与者被随机分为两个独立的组：生物标志物发现/方法开发（训练集）和验证集。一旦使用训练集开发了分析方法和算法，验证集将用于评估训练集中识别的生物标志物的性能。这些生物标志物和算法将用于临床诊断测试。使用这种方法和 CLIA 验证的测定法，两个诊断小组现在能够在 CAMP 研究中正确识别 53% 的 ASD 人群的代谢特征，当针对受试者样本的验证集进行测试时，特异性为 91%。	样品采集后 60 个月内

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
血浆中对自闭症谱系障碍亚型具有特异性的代谢物大体时间：样品采集后 60 个月内	使用主要目标中描述的训练集或验证受试者集，该研究将寻求识别其他生物标志物，以便可以正确识别 >75% 的 ASD 人群，同时具有 >90% 的相同高特异性。此外，该研究将尝试将新的生物标志物与与 ASD 相关的重要代谢途径联系起来，以深入了解该疾病的潜在病理生理学。	样品采集后 60 个月内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Stemina Biomarker Discovery, Inc.

合作者

National Institute of Mental Health (NIMH)

Nancy Lurie Marks Family Foundation

调查人员

首席研究员：Robert E Burrier, Ph.D.、Stemina Biomarker Discovery

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年8月1日

初级完成 (预期的)

2023年1月1日

研究完成 (预期的)

2023年8月1日

研究注册日期

首次提交

2015年9月2日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月10日

首次发布 (估计)

2015年9月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年6月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年6月25日

最后验证

2020年6月1日

儿童自闭症代谢组计划 (CAMP-01)

儿童自闭症代谢组项目 (CAMP)：基于 Stemina 代谢生物标志物的测试诊断儿童早期自闭症谱系障碍的开发和临床评估