Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten autismin aineenvaihduntaprojekti (CAMP-01)

torstai 25. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Lasten autismin aineenvaihduntaprojekti (CAMP): Stemina Metabolic Biomarkker -pohjaisen testin kehittäminen ja kliininen arviointi autismispektrihäiriön diagnosoimiseksi varhaislapsuudessa

Stemina Metabolic Biomarkker -pohjaisen testin kehittäminen ja kliininen arviointi autismispektrihäiriön diagnosoimiseksi varhaislapsuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa aineenvaihdunnan allekirjoituksia veriplasmassa ja/tai virtsassa käyttämällä biomarkkerin metaboliittien paneelia, joka erottaa lapset, joilla on autismispektrihäiriö (ASD) lapsista, joilla on viivästynyt kehitys (DD) ja/tai tyypillinen kehitys (TD), kehittää algoritmi, joka maksimoi biomarkkeriprofiilin herkkyyden ja spesifisyyden, ja arvioida kokonaisalgoritmia diagnostisena työkaluna.

Toissijaisena tavoitteena on määritellä metaboliitteja, jotka pystyvät luokittelemaan ASD:n alatyyppejä, jotka voivat lisätä ymmärrystä tilan metabolisesta perustasta sekä tiedottaa yksilöllisestä hoidosta.

Tämän tutkimuksen kohteena oleva väestö sisältää 18 kuukauden - 48 kuukauden ikäiset lapset, joilla on diagnosoitu ASD tai DD käyttäytymiskriteerien perusteella, ja TD-lapset, joilla ei ole käyttäytymiskriteerien perusteella merkkejä ASD:stä tai DD:stä. Tutkimuksen alkuperäinen tavoitekoko oli 1500 tutkittavaa jaettuna tasan kolmen ryhmän kesken. Tavoite uros:nainen suhde on 4:1 kaikissa kolmessa ryhmässä. Tutkimuksen aikana todettiin, että biomarkkereita, jotka pystyivät tunnistamaan ASD-kohteita, voitiin saada käyttämällä yhteensä 1100 koehenkilöä jaettuna 58 % ASD:lle, 25 % TD:lle ja 17 % DD:lle. Jos tutkimuksessa tunnistetut diagnostiset biomarkkerit eivät toimi hyvin naisilla biomarkkerien etsintävaiheen aikana, tutkimusta voidaan laajentaa rekrytoimaan lisää naisia ​​tutkimaan naaraskohtaisen diagnostisen testin mahdollisuutta.

Koehenkilöt kelpuutetaan tutkimukseen ja heidät kutsutaan osallistumaan. Ensimmäisenä opiskelupäivänä koehenkilöiden vanhemmat allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen ja heiltä kysytään äidin raskaudesta ja molempien vanhempien sairaushistoriasta. Tutkimusaiheesta hankitaan täydellinen sairaushistoria, fyysinen tutkimus ja tiedot, joita tarvitaan ASD-, DD- tai TD-diagnoosin saamiseksi. Jos mahdollista, virtsanäyte otetaan käynnin aikana. Enintään neljä putkea verta (yhteensä alle 25 ml) otetaan klinikalta käynnin aikana tai 14 päivän kuluessa ensimmäisestä käynnistä. Yön yli paasto vaaditaan ennen käyntiä, jossa potilaalta otetaan verta. Osaa koehenkilöistä pyydetään palaamaan klinikalle 30-60 päivää myöhemmin saadakseen kopio-aineenvaihduntaprofiilin.

Tutkimus jaetaan biomarkkerien etsintä/menetelmän kehitysvaiheeseen, jota seuraa kliinisessä testissä käytettävien analyyttisten menetelmien ja algoritmien validointivaihe.

Kohteet satunnaistetaan ja jaetaan tasan löytö-/koulutussarjan ja validointisarjan kesken. Koulutussarjaa käytetään biomarkkerien löytämiseen ja diagnostiseen testiin tarkoitettujen analyysimenetelmien kehittämiseen. Validointinäytesarjaa käytetään lopullisten kliinisten menetelmien ja algoritmien suorituskyvyn arvioimiseen.

Kaikilta koehenkilöiltä pyydetään myös suostumus seurantakontaktiin enintään 5 vuoden ajan viimeksi ilmoittautuneen koehenkilön ilmoittautumisesta, jotta voidaan määrittää alkuperäisen käyttäytymisdiagnoosin tarkkuus ajan mittaan. Seuraamiseen valitut kohteet tunnistetaan diagnoosin vahvuuden perusteella käyttäytymispisteiden ja lääkärin arvioiden sekä yksilöillä havaittujen biomarkkeriprofiilien perusteella.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1102

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85254
        • Melmed Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC David MIND Institute
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02142
        • Lurie Center for Autism
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Koehenkilöt tunnistetaan autismikirjon häiriöksi (ASD) tai kehityksellisesti viivästyneiksi (DD) kohteiksi tavanomaisilla käyttäytymistekniikoilla; Tyypillisesti kehittyviä (TD) koehenkilöitä rekrytoidaan yhteisöistä, joissa autismin tutkimuskeskukset sijaitsevat. ADOS-2 (research luotettava), Mullen Scales of Early Learning (MSEL) sekä DSM-V-tarkistuslistaan ​​perustuva arviointi annetaan jokaiselle tutkimukseen osallistuvalle henkilölle, jolla epäillään olevan kehitysviive tai autismi. Tyypillisesti kehittyville tutkimukseen osallistuville lapsille annetaan MSEL- ja Social Communications Questionnaire (SCQ) -arviointi sen osoittamiseksi, että he eivät ole ASD- tai DD-kohteita.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä on vähintään 18 kuukautta ja vähemmän tai yhtä suuri kuin 48 kuukautta
  • Täyttää autismikirjon häiriön määritelmän, kehityksessä viivästynyt tai tyypillisesti kehittyvä lapsi iässä 18-48 kuukautta, jonka on määrittänyt asianmukaisten testien suorittanut ja alan tunteva lääkäri; ja
  • Hänellä on vanhempien (tai muun laillisen huoltajan) tietoinen suostumus osallistumiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Diagnoosi kroonisesta sairaudesta, joka voi häiritä ASD:n tai DD:n diagnoosia (esim.: tunnettu Fragile X, Rett-oireyhtymä, Downin oireyhtymä, tuberkuloosiskleroosi, trisomia 21, synnynnäiset aineenvaihduntavirheet tai muu geneettinen häiriö, joka sisältää joitain oireita autismista)
  • Sikiön alkoholioireyhtymä tai muu vakava neurologinen häiriö
  • Muu vakava aineenvaihduntahäiriö, psykiatrinen häiriö tai sairaus, johon liittyy maksaa, munuaisia, keuhkoja, sydän- ja verisuonijärjestelmää tai hormonitoimintaa
  • Toinen lapsi perheessä, johon sisarus on jo kirjoitettu.
  • Lapsi, joka on aiemmin osallistunut CAMP-01-tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Autismispektrihäiriö
Koehenkilöt, joilla todettiin autismikirjon häiriö käyttäytymiseen perustuvilla menetelmillä.
Kehityksellinen viive
Koehenkilöt, joiden havaittiin olevan kehitysviive, joka ei ole autismikirjon häiriö, käyttämällä käyttäytymismenetelmiä.
Tyypillisesti kehittyvät lapset
Koehenkilöt, joilla ei ole käyttäytymismenetelmien perusteella todettu kehitysviivettä tai autismikirjon häiriötä eikä muita vakavaa lääketieteellistä tai psykologista tilaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman metaboliitit viittaavat autismikirjon häiriöön.
Aikaikkuna: 60 kuukauden sisällä näytteenoton jälkeen
Tutkimukseen osallistujat satunnaistettiin kahteen itsenäiseen ryhmään: biomarkkerien löytö/menetelmäkehitys (koulutussarja) ja validointisarja. Validointisarjaa käytetään koulutussarjassa tunnistettujen biomarkkerien suorituskyvyn arvioimiseen, kun analyyttiset menetelmät ja algoritmit on kehitetty harjoitussarjaa käyttämällä. Näitä biomarkkereita ja algoritmeja käytetään kliinisissä diagnostisissa testeissä. Käyttämällä tätä lähestymistapaa ja CLIA-validoituja määrityksiä kaksi diagnostista paneelia pystyvät nyt tunnistamaan oikein metaboliset allekirjoitukset 53 %:ssa ASD-populaatiosta CAMP-tutkimuksessa 91 %:n spesifisyydellä, kun niitä testataan koehenkilönäytteiden validointisarjaa vastaan.
60 kuukauden sisällä näytteenoton jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman aineenvaihduntatuotteet, jotka ovat spesifisiä autismikirjon häiriön alatyypeille
Aikaikkuna: 60 kuukauden sisällä näytteenoton jälkeen
Käyttämällä ensisijaisessa tavoitteessa kuvattua koulutussarjaa tai validointikohdejoukkoa tutkimuksessa pyritään tunnistamaan lisää biomarkkereita siten, että > 75 % ASD-populaatiosta voidaan tunnistaa oikein samalla korkealla spesifisyydellä > 90 %. Lisäksi tutkimuksessa yritetään yhdistää uudet biomarkkerit ASD:hen liittyviin tärkeisiin aineenvaihduntareitteihin saadakseen käsityksen häiriön taustalla olevista patofysiologioista.
60 kuukauden sisällä näytteenoton jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Yhteistyökumppanit

National Institute of Mental Health (NIMH)
Nancy Lurie Marks Family Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert E Burrier, Ph.D., Stemina Biomarker Discovery

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAMP-01
  • R44MH107124-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa