Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Projekt metabolomu autyzmu dziecięcego (CAMP-01)

25 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Dziecięcy projekt metabolomu autyzmu (CAMP): opracowanie i ocena kliniczna testu opartego na biomarkerach metabolicznych Stemina do diagnozowania zaburzeń ze spektrum autyzmu we wczesnym dzieciństwie

Opracowanie i ocena kliniczna testu opartego na biomarkerach metabolicznych Stemina do diagnozowania zaburzeń ze spektrum autyzmu we wczesnym dzieciństwie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest identyfikacja sygnatur metabolitów w osoczu krwi i/lub moczu przy użyciu panelu metabolitów biomarkerów, które odróżniają dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) od dzieci z opóźnionym rozwojem (DD) i/lub typowym rozwojem (TD), opracowanie algorytmu maksymalizującego czułość i specyficzność profilu biomarkerów oraz ocena całego algorytmu jako narzędzia diagnostycznego.

Celem drugorzędnym jest zdefiniowanie metabolitów zdolnych do klasyfikowania podtypów ASD, które mogą zwiększyć zrozumienie metabolicznych podstaw tego stanu, a także dostarczyć informacji na temat spersonalizowanej terapii.

Populacja docelowa tego badania obejmuje dzieci w wieku od 18 do 48 miesięcy, u których zdiagnozowano ASD lub DD na podstawie kryteriów behawioralnych, oraz dzieci z TD, u których nie stwierdzono objawów ASD lub DD na podstawie kryteriów behawioralnych. Pierwotnie docelowa wielkość badania wynosiła 1500 osób podzielonych równo między trzy grupy. Docelowy stosunek mężczyzn do kobiet wynosi 4:1 we wszystkich trzech grupach. Podczas badania ustalono, że biomarkery zdolne do identyfikacji osób z ASD można uzyskać przy użyciu łącznie 1100 osób podzielonych na 58% ASD, 25% TD i 17% DD. Jeśli biomarkery diagnostyczne zidentyfikowane w badaniu nie będą działać dobrze u kobiet w fazie odkrywania biomarkerów, badanie można rozszerzyć, aby zatrudnić więcej kobiet w celu zbadania możliwości testu diagnostycznego specyficznego dla kobiet.

Uczestnicy zostaną zakwalifikowani do udziału w badaniu i zostaną zaproszeni do udziału. W pierwszym dniu badania rodzice badanych podpiszą formularz świadomej zgody i zostaną zapytani o ciążę matki oraz historię medyczną obojga rodziców. Pełna historia medyczna, badanie fizykalne i informacje potrzebne do postawienia diagnozy ASD, DD lub TD zostaną uzyskane od badanego. W miarę możliwości podczas wizyty zostanie pobrana próbka moczu. W klinice podczas wizyty lub w ciągu 14 dni po tej pierwszej wizycie zostaną pobrane do czterech probówek krwi (łącznie <25 ml). Przed wizytą, podczas której zostanie pobrana krew, wymagana jest nocna głodówka. Podzbiór pacjentów zostanie poproszony o powrót do kliniki 30-60 dni później w celu uzyskania powtarzalnego profilu metabolicznego.

Badanie zostanie podzielone na fazę odkrywania biomarkerów/opracowania metody, po której nastąpi faza walidacji metod analitycznych i algorytmu, które zostaną wykorzystane w teście klinicznym.

Osoby badane zostaną losowo przydzielone i równo podzielone między zbiór odkrywania/uczenia i zbiór walidacji. Zbiór treningowy posłuży do odkrycia biomarkerów i opracowania metod analitycznych przeznaczonych do testu diagnostycznego. Zestaw próbek do walidacji zostanie wykorzystany do oceny wydajności ostatecznych metod i algorytmów klinicznych.

Od wszystkich uczestników wymagana będzie również zgoda na kontakt kontrolny do 5 lat po wpisaniu ostatniego uczestnika w celu określenia dokładności pierwotnej diagnozy behawioralnej w czasie. Pacjenci wybrani do obserwacji zostaną zidentyfikowani na podstawie siły diagnozy na podstawie wyników behawioralnych i ocen lekarskich, a także profili biomarkerów obserwowanych u poszczególnych osób.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1102

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85254
        • Melmed Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC David MIND Institute
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02142
        • Lurie Center for Autism
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby badane zostaną zidentyfikowane jako osoby z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) lub osoby opóźnione w rozwoju (DD) za pomocą standardowych technik behawioralnych; Typowo rozwijające się (TD) osoby będą rekrutowane ze społeczności, w których znajdują się ośrodki badań nad autyzmem. ADOS-2 (wiarygodne w badaniach), Skale Mullena dotyczące wczesnego uczenia się (MSEL), a także ocena oparta na liście kontrolnej DSM-V zostaną podane każdemu uczestnikowi włączonemu do badania, u którego podejrzewa się opóźnienie rozwojowe lub autyzm. Typowo rozwijające się dzieci biorące udział w badaniu otrzymają ocenę MSEL i kwestionariusza komunikacji społecznej (SCQ) w celu udokumentowania, że ​​nie są ani osobami z ASD, ani DD.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek większy lub równy 18 miesiącom i mniejszy lub równy 48 miesiącom
  • Spełnia definicję zaburzenia ze spektrum autyzmu, opóźnionego w rozwoju lub typowo rozwijającego się dziecka w wieku 18-48 miesięcy, zgodnie z ustaleniami klinicysty lub certyfikowanego praktyka odpowiednich testów i posiadającego wiedzę w tej dziedzinie; I
  • Posiada świadomą zgodę rodzica (lub innego opiekuna prawnego) na udział.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie choroby przewlekłej, która mogłaby kolidować z diagnozą ASD lub DD (np.: znana historia łamliwego chromosomu X, zespół Retta, zespół Downa, stwardnienie guzowate, trisomia 21, wrodzone wady metabolizmu lub inne zaburzenie genetyczne, które obejmuje pewne objawy autyzmu)
  • Płodowy zespół alkoholowy lub inne poważne zaburzenie neurologiczne
  • Inne poważne zaburzenie metaboliczne, zaburzenie psychiczne lub schorzenie związane z wątrobą, nerkami, układem oddechowym, sercowo-naczyniowym lub hormonalnym
  • Drugie dziecko w rodzinie, w której zapisane jest już rodzeństwo.
  • Dziecko, które wcześniej brało udział w badaniu CAMP-01

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Zaburzenia ze spektrum autyzmu
Osoby zidentyfikowane jako cierpiące na zaburzenia ze spektrum autyzmu przy użyciu metod behawioralnych.
Opóźnienie rozwoju
Osoby zidentyfikowane jako mające opóźnienie rozwojowe, które nie jest zaburzeniem ze spektrum autyzmu przy użyciu metod behawioralnych.
Typowo rozwijające się dzieci
Osoby zidentyfikowane jako nie mające opóźnienia rozwojowego ani zaburzeń ze spektrum autyzmu przy użyciu metod behawioralnych, jak również nie mające innych poważnych schorzeń medycznych lub psychologicznych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Metabolity w osoczu wskazujące na zaburzenia ze spektrum autyzmu.
Ramy czasowe: W ciągu 60 miesięcy od pobrania próbki
Uczestnicy badania zostali losowo przydzieleni do dwóch niezależnych grup: odkrycie/opracowanie metody biomarkera (zestaw treningowy) oraz zestaw do walidacji. Zbiór walidacyjny służy do oceny wydajności biomarkerów zidentyfikowanych w zbiorze treningowym po opracowaniu metod analitycznych i algorytmów przy użyciu zestawu szkoleniowego. Te biomarkery i algorytmy będą wykorzystywane w klinicznych testach diagnostycznych. Korzystając z tego podejścia i testów zatwierdzonych przez CLIA, dwa panele diagnostyczne są teraz w stanie poprawnie zidentyfikować sygnatury metaboliczne u 53% populacji z ASD w badaniu CAMP ze specyficznością 91% w porównaniu z zestawem walidacyjnym próbek pacjentów.
W ciągu 60 miesięcy od pobrania próbki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Metabolity w osoczu, które są specyficzne dla podtypów zaburzeń ze spektrum autyzmu
Ramy czasowe: W ciągu 60 miesięcy od pobrania próbki
Wykorzystując zestaw szkoleniowy lub zestaw przedmiotów do walidacji opisany w głównym celu, badanie będzie miało na celu zidentyfikowanie dodatkowych biomarkerów, tak aby >75% populacji ASD można było poprawnie zidentyfikować z tą samą wysoką specyficznością >90%. Ponadto w badaniu podjęta zostanie próba powiązania nowych biomarkerów z ważnymi szlakami metabolicznymi związanymi z ASD, aby uzyskać wgląd w patofizjologie leżące u podstaw tego zaburzenia.
W ciągu 60 miesięcy od pobrania próbki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Współpracownicy

National Institute of Mental Health (NIMH)
Nancy Lurie Marks Family Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert E Burrier, Ph.D., Stemina Biomarker Discovery

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAMP-01
  • R44MH107124-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj