Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gyermek Autizmus Metabolome Projekt (CAMP-01)

2020. június 25. frissítette: Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Gyermek Autism Metabolome Project (CAMP): A Stemina Metabolic Biomarker alapú teszt kidolgozása és klinikai értékelése az autizmus spektrumzavar korai gyermekkori diagnosztizálására

Az autizmus spektrumzavar korai gyermekkori diagnosztizálására szolgáló Stemina Metabolic Biomarker-alapú teszt kidolgozása és klinikai értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a célja a vérplazmában és/vagy a vizeletben lévő metabolitikus jelek azonosítása biomarker metabolitok segítségével, amelyek megkülönböztetik az autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekeket a késleltetett fejlődésű (DD) és/vagy tipikus fejlődésű (TD) gyermekektől. olyan algoritmus kidolgozása, amely maximalizálja a biomarker profil érzékenységét és specifitását, és diagnosztikai eszközként értékeli az átfogó algoritmust.

Másodlagos cél az ASD altípusainak osztályozására alkalmas metabolitok meghatározása, amelyek javíthatják az állapot metabolikus alapjainak megértését, valamint tájékoztatást nyújthatnak a személyre szabott terápiáról.

A vizsgálat célcsoportjába olyan 18 hónapos és 48 hónapos kor közötti gyermekek tartoznak, akiknél ASD-vel vagy DD-vel diagnosztizáltak viselkedési kritériumok alapján, valamint olyan TD-gyerekeket, akiknél a viselkedési kritériumok alapján nincs ASD vagy DD jele. A tanulmány eredeti célmérete 1500 alany volt, egyenlően elosztva a három csoport között. A megcélzott férfi:nő arány 4:1 mindhárom csoportban. A vizsgálat során megállapították, hogy az ASD alanyok azonosítására alkalmas biomarkereket összesen 1100 alany felhasználásával lehet megszerezni, osztva 58% ASD-vel, 25% TD-vel és 17% DD-vel. Ha a vizsgálatban azonosított diagnosztikai biomarkerek nem teljesítenek jól a nőstényeknél a biomarker-felfedezési szakaszban, a vizsgálat kiterjeszthető több nőstény felvételével, hogy megvizsgálják egy nőstény-specifikus diagnosztikai teszt lehetőségét.

Az alanyok jogosultak lesznek a vizsgálatba való belépésre, és meghívást kapnak a részvételre. Az első vizsgálati napon az alanyok szülei beleegyező nyilatkozatot írnak alá, és kérdéseket tesznek fel az anya terhességével és mindkét szülő kórtörténetével kapcsolatban. A teljes kórtörténetet, fizikális vizsgálatot és az ASD, DD vagy TD diagnózisához szükséges információkat beszerezzük a vizsgált alanyról. Lehetőség szerint vizeletmintát veszünk a látogatás során. Legfeljebb négy cső (összesen <25 ml) vért vesznek le a klinikán a vizit során vagy az első látogatást követő 14 napon belül. Egy éjszakai koplalás szükséges a látogatás előtt, ahol vért vesznek az alanytól. Az alanyok egy részét felkérik, hogy 30-60 nappal később térjen vissza a klinikára, hogy megismételt metabolikus profilt kapjon.

A vizsgálat egy biomarker-felfedezési/módszerfejlesztési szakaszra oszlik, amelyet a klinikai tesztben használt analitikai módszerek és algoritmusok validálási szakasza követ.

Az alanyok véletlenszerű besorolásra kerülnek, és egyenlő arányban osztódnak fel a felfedező/képzési készlet és az érvényesítő készlet között. Az oktatókészlet a biomarkerek felfedezésére és a diagnosztikai teszthez szánt analitikai módszerek fejlesztésére szolgál. A validációs mintakészletet a végső klinikai módszerek és algoritmusok teljesítményének értékelésére fogják használni.

Valamennyi alany beleegyezését is ki kell kérni az utoljára beiratkozott alany felvételét követő 5 éven belüli nyomon követési kapcsolatfelvételhez, hogy meghatározzák az eredeti viselkedésdiagnózis időbeli pontosságát. A nyomon követésre kiválasztott alanyokat a viselkedési pontszámok és az orvosi értékelések, valamint az egyéneknél megfigyelt biomarker profilok alapján azonosítják a diagnózis erőssége alapján.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

1102

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85254
        • Melmed Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC David MIND Institute
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Egyesült Államok, 02142
        • Lurie Center for Autism
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az alanyokat autizmus spektrumzavar (ASD) vagy fejlődési késleltetett (DD) alanyként azonosítják a szokásos viselkedési technikák segítségével; A tipikusan fejlődő (TD) alanyokat azokból a közösségekből toborozzák, ahol az autizmuskutató központok találhatók. Az ADOS-2 (a kutatás megbízható), a Mullen Scales of Early Learning (MSEL), valamint a DSM-V ellenőrzőlistán alapuló értékelést minden olyan alanynak beadják, akiknél a vizsgálatba bevontak, ha feltételezhető, hogy fejlődési késéssel vagy autizmussal rendelkeznek. A vizsgálatba bevont, tipikusan fejlődő gyermekek MSEL és Social Communications Questionnaire (SCQ) értékelést kapnak annak dokumentálására, hogy sem nem ASD, sem nem DD alanyok.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 hónapos vagy annál nagyobb életkor, de legfeljebb 48 hónap
  • Megfelel a 18-48 hónapos korú autizmus spektrumzavar, késleltetett vagy tipikusan fejlődő gyermek definíciójának, amelyet a megfelelő vizsgálatok elvégzésével igazolt orvos vagy a szakterületen jártas szakember határoz meg; és
  • Szülői (vagy más törvényes gyám) tájékoztatáson alapuló beleegyezése van a részvételhez.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan krónikus állapot diagnosztizálása, amely megzavarhatja az ASD vagy DD diagnózisát (pl.: Fragile X, Rett-szindróma, Down-szindróma, gumós szklerózis, 21-es triszómia, veleszületett anyagcsere-hibák vagy más genetikai rendellenesség, amely bizonyos tüneteket is magában foglal. autizmus)
  • Magzati alkoholszindróma vagy más súlyos neurológiai rendellenesség
  • Egyéb súlyos anyagcserezavar, pszichiátriai rendellenesség vagy a májat, vesét, tüdőt, szív- és érrendszert vagy endokrin rendszert érintő egészségügyi állapot
  • Második gyermek egy olyan családban, amelyben már beírattak egy testvért.
  • Egy gyermek, aki korábban részt vett a CAMP-01 vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Autizmus spektrum zavar
Az alanyok, akiket autizmus spektrum zavarban szenvedőként azonosítottak viselkedésalapú módszerek segítségével.
Fejlesztési késedelem
Az alanyok, akiket viselkedési módszerek segítségével olyan fejlődési késéssel azonosítottak, amely nem autizmus spektrum zavar.
Jellemzően fejlődő gyermekek
Azok az alanyok, akikről viselkedési módszereket alkalmazva nem észleltek fejlődési késleltetést vagy autizmus spektrum zavart, valamint nincs más súlyos egészségügyi vagy pszichológiai állapotuk.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazma metabolitjai az autizmus spektrum zavarára utalnak.
Időkeret: A mintavételtől számított 60 hónapon belül
A vizsgálatban résztvevőket véletlenszerűen két független csoportba osztották: egy biomarker felfedező/módszer-fejlesztési csoportba (tréningkészlet) és egy validációs csoportba. Az érvényesítési készletet a betanítókészletben azonosított biomarkerek teljesítményének értékelésére használják, miután az analitikai módszereket és algoritmusokat a betanítókészlet segítségével kifejlesztették. Ezeket a biomarkereket és algoritmusokat a klinikai diagnosztikai tesztekben fogják használni. Ezzel a megközelítéssel és a CLIA validált tesztekkel két diagnosztikai panel képes helyesen azonosítani a metabolikus aláírásokat a CAMP-vizsgálatban az ASD-populáció 53%-ában, 91%-os specificitással, ha az alanyok mintáival összehasonlítva tesztelik.
A mintavételtől számított 60 hónapon belül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazmában lévő metabolitok, amelyek specifikusak az autizmus spektrum zavar altípusaira
Időkeret: A mintavételtől számított 60 hónapon belül
Az elsődleges célban leírt képzési készlet vagy validálási alanykészlet felhasználásával a vizsgálat további biomarkerek azonosítására törekszik, hogy az ASD populáció >75%-a helyesen azonosítható legyen ugyanolyan magas, >90%-os specificitással. Ezenkívül a tanulmány megpróbálja összekapcsolni az új biomarkereket az ASD-vel kapcsolatos fontos metabolikus útvonalakkal, hogy betekintést nyújtson a rendellenesség mögöttes patofiziológiájába.
A mintavételtől számított 60 hónapon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Együttműködők

National Institute of Mental Health (NIMH)
Nancy Lurie Marks Family Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Robert E Burrier, Ph.D., Stemina Biomarker Discovery

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 10.

Első közzététel (Becslés)

2015. szeptember 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. június 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 25.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAMP-01
  • R44MH107124-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel