Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Barnas autismemetabolomprosjekt (CAMP-01)

25. juni 2020 oppdatert av: Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Children's Autism Metabolome Project (CAMP): Utvikling og klinisk evaluering av Stemina Metabolic Biomarker-Based Test for Diagnose Autism Spectrum Disorder in Early Childhood

Utvikling og klinisk evaluering av Stemina Metabolic Biomarker-basert test for å diagnostisere autismespektrumforstyrrelse i tidlig barndom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å identifisere metabolittiske signaturer i blodplasma og/eller urin ved å bruke et panel av biomarkørmetabolitter som skiller barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) fra barn med forsinket utvikling (DD) og/eller typisk utvikling (TD), å utvikle en algoritme som maksimerer sensitiviteten og spesifisiteten til biomarkørprofilen, og å evaluere den overordnede algoritmen som et diagnostisk verktøy.

Et sekundært mål er å definere metabolitter som er i stand til å klassifisere undertyper av ASD som kan øke forståelsen av det metabolske grunnlaget for tilstanden, samt informere om personlig terapi.

Populasjonen som er målrettet for denne studien inkluderer barn i alderen 18 måneder til 48 måneder, diagnostisert med ASD eller DD ved å bruke atferdskriterier, og TD-barn, identifisert som ikke har noen indikasjoner på ASD eller DD ved å bruke atferdskriterier. Den opprinnelige målstørrelsen for studien var 1500 forsøkspersoner fordelt likt mellom de tre gruppene. Det målrettede forholdet mellom mann og kvinne er 4:1 i alle tre gruppene. I løpet av studien ble det bestemt at biomarkører som er i stand til å identifisere ASD-personer kunne oppnås ved å bruke totalt 1100 individer fordelt på 58 % ASD, 25 % TD og 17 % DD. Hvis de diagnostiske biomarkørene identifisert i studien ikke gir gode resultater hos kvinner under oppdagelsesfasen av biomarkører, kan studien utvides til å rekruttere flere kvinner for å undersøke muligheten for en kvinnespesifikk diagnostisk test.

Forsøkspersonene vil bli kvalifisert for å delta i studien og vil bli invitert til å delta. På den første studiedagen vil forsøkspersonens foreldre signere et informert samtykkeskjema og vil bli stilt spørsmål om mors graviditet og om begge foreldrenes sykehistorie. En fullstendig sykehistorie, en fysisk undersøkelse og nødvendig informasjon for å få en diagnose ASD, DD eller TD vil bli innhentet om studieemnet. Om mulig vil det bli tatt urinprøve under besøket. Opptil fire rør med blod (<25 ml totalt) vil bli tappet på klinikken under besøket eller innen 14 dager etter dette første besøket. En faste over natten er nødvendig før besøket hvor blod vil bli tatt fra forsøkspersonen. En undergruppe av forsøkspersonene vil bli bedt om å returnere til klinikken 30-60 dager senere for å få en gjentatt metabolsk profil.

Studien vil bli delt inn i en biomarkørfunn/metodeutviklingsfase etterfulgt av en valideringsfase av analysemetodene og algoritmen som skal brukes i den kliniske testen.

Fagene vil bli randomisert og delt likt mellom et funn/treningssett og et valideringssett. Opplæringssettet vil bli brukt til oppdagelse av biomarkører og utvikling av analysemetoder beregnet på den diagnostiske testen. Valideringsprøvesettet vil bli brukt til å evaluere ytelsen til de endelige kliniske metodene og algoritmene.

Det vil også bli innhentet samtykke fra alle forsøkspersoner for oppfølgingskontakt inntil 5 år etter påmelding av den sist påmeldte forsøkspersonen for å fastslå nøyaktigheten av den opprinnelige atferdsdiagnosen over tid. Emner som velges for oppfølging vil bli identifisert basert på styrken til diagnosen fra adferdsskårene og legevurderinger samt biomarkørprofilene observert hos individer.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

1102

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85254
        • Melmed Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC David MIND Institute
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02142
        • Lurie Center for Autism
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Emner vil bli identifisert som autismespektrumforstyrrelse (ASD) eller utviklingsforsinket (DD) emner ved standard atferdsteknikker; Vanligvis utviklende (TD) fag vil bli rekruttert fra samfunnene der autismeforskningssentrene er lokalisert. ADOS-2 (research reliable), Mullen Scales of Early Learning (MSEL), samt en evaluering basert på DSM-V-sjekklisten vil bli administrert til hvert individ som er registrert i studien mistenkt for å ha en utviklingsforsinkelse eller autisme. Vanligvis utviklende barn som er registrert i studien vil bli gitt en MSEL- og en Social Communications Questionnaire (SCQ)-evaluering for å dokumentere at de verken er ASD- eller DD-subjekter.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder over eller lik 18 måneder og mindre enn eller lik 48 måneder
  • Oppfyller definisjonen av en autismespekterforstyrrelse, utviklingsmessig forsinket eller typisk utviklende barn i alderen 18-48 måneder, som bestemt av en kliniker eller sertifisert utøver av de riktige testene og som er kunnskapsrik på feltet; og
  • Har foreldres (eller annen juridisk verge) informert samtykke til å delta.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose med en kronisk tilstand som kan forstyrre en diagnose av ASD eller DD, (f.eks.: en kjent historie med Fragil X, Rett syndrom, Downs syndrom, tuberøs sklerose, trisomi 21, medfødte metabolismefeil eller annen genetisk lidelse som inkluderer noen symptomer av autisme)
  • Føtalt alkoholsyndrom eller annen alvorlig nevrologisk lidelse
  • Annen alvorlig metabolsk lidelse, psykiatrisk lidelse eller medisinsk tilstand som involverer lever, nyre, lunge, kardiovaskulære eller endokrine systemer
  • Et andre barn i en familie der et søsken allerede er registrert.
  • Et barn som tidligere har deltatt i CAMP-01-studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Autismespektrumforstyrrelse
Personer identifisert som å ha autismespektrumforstyrrelse ved bruk av atferdsbaserte metoder.
Utviklingsforskinkelse
Personer identifisert som å ha en utviklingsforsinkelse som ikke er autismespektrumforstyrrelse ved bruk av atferdsmetoder.
Typisk utviklende barn
Personer identifisert som ikke å ha en utviklingsforsinkelse eller autismespekterforstyrrelse ved bruk av atferdsmetoder samt ikke å ha en annen alvorlig medisinsk eller psykologisk tilstand.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Metabolitter i plasma som indikerer autismespekterforstyrrelse.
Tidsramme: Innen 60 måneder etter prøvesamling
Studiedeltakerne ble randomisert i to uavhengige grupper: en biomarkørfunn/metodeutvikling (treningssett) og et valideringssett. Valideringssettet brukes til å vurdere ytelsen til biomarkørene identifisert i treningssettet når de analytiske metodene og algoritmene er utviklet ved bruk av treningssettet. Disse biomarkørene og algoritmene vil bli brukt i de kliniske diagnostiske testene. Ved å bruke denne tilnærmingen og CLIA-validerte analyser, er to diagnostiske paneler nå i stand til å identifisere metabolske signaturer korrekt i 53 % av ASD-populasjonen i CAMP-studien med en spesifisitet på 91 % når de testes mot valideringssettet med forsøksprøver.
Innen 60 måneder etter prøvesamling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Metabolitter i plasma som er spesifikke for undertyper av autismespekterforstyrrelser
Tidsramme: Innen 60 måneder etter prøvesamling
Ved å bruke treningssettet eller valideringsfagsettet beskrevet i hovedmålet, vil studien søke å identifisere ytterligere biomarkører slik at >75 % av ASD-populasjonen kan identifiseres korrekt med samme høye spesifisitet på >90 %. I tillegg vil studien forsøke å knytte de nye biomarkørene til viktige metabolske veier assosiert med ASD for å gi innsikt i de underliggende patofysiologiene til lidelsen.
Innen 60 måneder etter prøvesamling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stemina Biomarker Discovery, Inc.

Samarbeidspartnere

National Institute of Mental Health (NIMH)
Nancy Lurie Marks Family Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert E Burrier, Ph.D., Stemina Biomarker Discovery

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. januar 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

14. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAMP-01
  • R44MH107124-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere