先天性肾上腺皮质增生症中的皮质类固醇 (COCA)
糖皮质激素治疗典型先天性肾上腺增生症的比较研究
先天性肾上腺增生症 (CAH) 是由于皮质醇生物合成中的关键酶（主要是 21-羟化酶）缺乏所致，导致其典型形式为新生儿失盐综合征和/或女孩男性化综合征。 成年期该病症的治疗包括给予类固醇化合物，目的一方面是替代糖皮质激素和盐皮质激素的缺乏，另一方面有效抑制女孩的肾上腺增生和肾上腺雄激素通路。 糖皮质激素治疗的术语没有明确编纂，而是基于几种甾体化合物和各种方案。 在肾上腺抑制方面的优势和劣势 - 包括骨骼和代谢 - 文献中尚未明确确定不同的治疗方法。 本研究的主要目的是在经典型 HCS 成人中比较 3 种类型的治疗对激素参数肾上腺抑制糖皮质激素的影响，这些治疗以等效剂量和按照常规程序进行。 次要目标是在同一患者中比较不同药物和治疗对几种代谢骨参数的影响。 该研究将包括 40 名患有经典形式 HCS 的成年患者，并将包括 3 个治疗序列，每个治疗序列为 8 周，在此期间，他们将按照已知的等价物氢化可的松、泼尼松 (CORTANCYL) 和地塞米松（DECTANCYL）。
随机分组将根据调查中以前的DMARDs进行分层，对于不同的患者可能会有所不同，要知道法国氢化可的松和地塞米松主要用于治疗先天性肾上腺增生症。 判断标准将是：i) 肾上腺激素抑制的标准：睾酮、雄烯二酮、17 OHP、ACTH 的血浆水平和 17 OH 黄体酮唾液的昼夜变化 ii) 糖皮质激素代谢影响的标准：血浆葡萄糖水平，血脂和胰岛素敏感性指数 HOMA-R 由葡萄糖和胰岛素计算，iii) 糖皮质激素对骨影响的标准：血浆用于 CTX 骨吸收和骨碱性磷酸酶 P1NP 用于骨形成 iv) PGWB 问卷评估的生活质量标准（心理总体幸福感）。 学习期限为24个月。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Caen、法国、14000
- 招聘中
- Service Endocrinologie et Maladies Métaboliques
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接触：
- Yves REZNIK, MD, PhD
- 电话号码：02.31.06.45.86
- 邮箱：reznik-y@chu-caen.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 18 岁以上的青春期女性有生殖器活动（绝经前）
- 患有典型形式的先天性肾上腺增生症，伴有盐分流失或纯男性化
- 具有典型形式的先天性肾上腺增生症（盐消耗综合征和/或新生儿男性化）症状且 17 OH 孕酮升高并诊断为酶阻断 21 羟化酶的患者。
- 目前正在接受以下治疗的患者： 1 或 2 种口服复方糖皮质激素作为替代和抑制疗法 + 必要时使用 1 种盐皮质激素并有效控制替代疗法 + 可能使用雌孕激素药丸。
排除标准：
- 肝病、肾病、骨病、糖尿病、严重血脂异常、妊娠
- 绝经后妇女，年龄超过 55 岁
- 伴随疗法：用于其他适应症的超生理剂量糖皮质激素、双膦酸盐、维生素 D、口服抗糖尿病药或胰岛素、降脂药（例如炎症性疾病、哮喘、全身性疾病......）。
- 受试者参与本研究的另一项生物医学研究方案
- 无法提交地理、社会或心理医学监测研究。
- 在研究期间计划或实施的高热量饮食。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础_科学
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：一：氢化可的松
每位患者使用相当于生理剂量的氢化可的松 策略：连续八周给予糖皮质激素
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实验性的：B：地塞米松（DECTANCYL）
地塞米松相当于每位患者的生理剂量 策略：在八周的序列中给予糖皮质激素
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实验性的：C : 泼尼松 (CORTANCYL)
每位患者相当于生理剂量的泼尼松 策略：连续八周给予糖皮质激素
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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荷尔蒙参数
大体时间：基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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6 点唾液 17 OHP 周期和 8 点血浆 ACTH、睾酮和雄烯二酮
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基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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骨转换参数：
大体时间：基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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CTX 和骨碱性磷酸酶 P1NP
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基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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代谢参数：
大体时间：基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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血糖和胰岛素、胆固醇、甘油三酯、HDL-胆固醇、LDL-胆固醇
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基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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生活质量
大体时间：基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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心理总体幸福感问卷
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基线变化，第 8 周，第 16 周，第 24 周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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