COrticosteroide en la hiperplasia suprarrenal congénita (COCA)

La hiperplasia suprarrenal congénita (HAC) resulta de una deficiencia de una enzima clave en la biosíntesis de cortisol, principalmente 21-hidroxilasa, lo que resulta en su forma clásica un síndrome de pérdida de sal neonatal y/o un síndrome de virilización en niñas. El tratamiento del trastorno en la edad adulta consiste en la administración de compuestos esteroideos con el fin de suplir el déficit de glucocorticoides y mineralocorticoides, por un lado, y frenar de forma eficaz la hiperplasia suprarrenal y la vía androgénica suprarrenal en las niñas . Los términos del tratamiento con glucocorticoides no están claramente codificados y se basan en varios compuestos esteroideos y varios protocolos. Las ventajas en términos de supresión suprarrenal y las desventajas -incluyendo óseas y metabólicas- de los diferentes tratamientos no han sido claramente establecidas en la literatura. El objetivo principal de este estudio es comparar entre adultos con HCS en su forma clásica el impacto sobre los parámetros hormonales de la supresión suprarrenal de glucocorticoides de 3 tipos de tratamiento administrados a dosis equivalentes y de acuerdo con los procedimientos habituales. El objetivo secundario es comparar en los mismos pacientes el impacto de diferentes fármacos y tratamientos sobre varios parámetros metabólicos óseos. El estudio incluirá a 40 pacientes adultos portadores de un HCS en su forma clásica e incluirá 3 secuencias de tratamiento de ocho semanas cada una, durante las cuales se administrarán secuencialmente en orden aleatorio al azar y según las equivalencias conocidas hidrocortisona, prednisona (CORTANCYL) y dexametasona (DECTANCYL).

La aleatorización se estratificará en función de los FARME anteriores en la investigación que pueden ser diferentes para diferentes pacientes, sabiendo que la hidrocortisona y la dexametasona de Francia se utilizan principalmente para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita. Los criterios de evaluación serán: i) los criterios de supresión de hormonas suprarrenales: niveles plasmáticos de testosterona, androstenediona, 17 OHP, ACTH y variaciones diurnas de la 17 OH progesterona salival ii) los criterios del impacto metabólico de los glucocorticoides: niveles plasmáticos de glucosa, lípidos en sangre y el índice de sensibilidad a la insulina HOMA-R calculado a partir de la glucosa y la insulina, iii) los criterios de impacto óseo de los glucocorticoides: plasma para la reabsorción ósea CTX y fosfatasa alcalina ósea P1NP para la formación ósea iv) los criterios de calidad de vida evaluados por el Cuestionario PGWB (Bienestar Psicológico General). La duración del período de estudio será de 24 meses.