Corticosteroïde bij congenitale bijnierhyperplasie (COCA)

Congenitale bijnierhyperplasie (CAH) is het gevolg van een tekort aan een sleutelenzym in de biosynthese van cortisol, voornamelijk 21-hydroxylase, resulterend in zijn klassieke vorm een ​​neonataal zoutverliessyndroom en/of een virilisatiesyndroom bij meisjes. De behandeling van de aandoening op volwassen leeftijd omvat het toedienen van steroïde verbindingen met als doel enerzijds het tekort aan gluco- en mineralocorticoïden te vervangen en anderzijds de bijnierhyperplasie en de bijnier-androgeenroute bij meisjes effectief te beteugelen. De voorwaarden voor behandeling met glucocorticoïden zijn niet duidelijk gecodificeerd en zijn gebaseerd op verschillende steroïde verbindingen en verschillende protocollen. De voordelen op het gebied van bijniersuppressie en nadelen - waaronder bot en metabolisch - verschillende behandelingen zijn niet duidelijk vastgesteld in de literatuur. Het hoofddoel van deze studie is om bij volwassenen met HCS in zijn klassieke vorm de impact op de hormonale parameters bijniersuppressie glucocorticoïde te vergelijken van 3 soorten behandelingen toegediend in een equivalente dosis en volgens de gebruikelijke procedures. Het secundaire doel is om bij dezelfde patiënten de impact van verschillende geneesmiddelen en behandelingen op verschillende metabolische botparameters te vergelijken. De studie zal 40 volwassen patiënten omvatten die een HCS in zijn klassieke vorm dragen en zal 3 behandelingsreeksen van elk acht weken omvatten, gedurende welke ze achtereenvolgens in willekeurige volgorde zullen worden toegediend volgens de bekende equivalenties hydrocortison, prednison (CORTANCYL) en dexamethason (DECTANCYL).

Randomisatie zal worden gestratificeerd op basis van eerdere DMARD's in het onderzoek die voor verschillende patiënten kunnen verschillen, wetende dat hydrocortison en dexamethason in Frankrijk voornamelijk worden gebruikt voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie. De beoordelingscriteria zijn: i) de criteria van onderdrukking van het bijnierhormoon: plasmaspiegels van testosteron, androsteendion, 17 OHP, ACTH en dagelijkse variaties van het 17 OH progesteron-speeksel ii) de criteria van de metabolische impact van glucocorticoïden: plasmaglucosespiegels, bloedlipiden en insulinegevoeligheidsindex HOMA-R berekend uit glucose en insuline, iii) de criteria voor botimpact van glucocorticoïden: plasma voor CTX-botresorptie en botalkalinefosfatase P1NP voor botvorming iv) de criteria voor levenskwaliteit geëvalueerd door de PGWB-vragenlijst (Psychologisch algemeen welzijn). De duur van de studieperiode is 24 maanden.