Corticosteroid bei angeborener Nebennierenhyperplasie (COCA)

Die angeborene adrenale Hyperplasie (CAH) resultiert aus einem Mangel eines Schlüsselenzyms in der Biosynthese von Cortisol, hauptsächlich 21-Hydroxylase, was in seiner klassischen Form zu einem neonatalen Salzverlustsyndrom und / oder einem Virilisierungssyndrom bei Mädchen führt. Die Behandlung der Erkrankung im Erwachsenenalter beinhaltet die Gabe von Steroidpräparaten mit dem Ziel, einerseits das Gluko- und Mineralokortikoiddefizit zu ersetzen und die adrenale Hyperplasie und den adrenalen Androgenweg bei Mädchen wirksam einzudämmen. Die Begriffe der Glukokortikoidbehandlung sind nicht eindeutig kodifiziert und basieren auf mehreren Steroidverbindungen und verschiedenen Protokollen. Die Vorteile hinsichtlich der Nebennierensuppression und Nachteile – einschließlich Knochen- und Stoffwechsel – unterschiedlicher Behandlungen sind in der Literatur nicht eindeutig belegt. Das Hauptziel dieser Studie ist es, bei Erwachsenen mit HCS in seiner klassischen Form die Auswirkungen von Glucocorticoid auf die hormonellen Parameter der Nebennierensuppression von 3 Behandlungsarten zu vergleichen, die in äquivalenter Dosis und gemäß den üblichen Verfahren verabreicht werden. Das sekundäre Ziel ist es, bei denselben Patienten die Auswirkungen verschiedener Medikamente und Behandlungen auf mehrere metabolische Knochenparameter zu vergleichen. Die Studie umfasst 40 erwachsene Patienten, die ein HCS in seiner klassischen Form tragen, und umfasst 3 Behandlungssequenzen von jeweils acht Wochen, in denen sie nacheinander in zufälliger Reihenfolge nach dem Zufallsprinzip und gemäß den bekannten Äquivalenzen Hydrocortison, Prednison (CORTANCYL) und verabreicht werden Dexamethason (DECTANCYL).

Die Randomisierung wird basierend auf früheren DMARDs in der Untersuchung stratifiziert, die für verschiedene Patienten unterschiedlich sein können, wobei bekannt ist, dass France Hydrocortison und Dexamethason hauptsächlich zur Behandlung der angeborenen Nebennierenhyperplasie verwendet werden. Die Beurteilungskriterien sind: i) die Kriterien der adrenalen Hormonsuppression: Plasmaspiegel von Testosteron, Androstendion, 17 OHP, ACTH und Tagesschwankungen des 17 OH Progesterons im Speichel ii) die Kriterien der metabolischen Wirkung von Glukokortikoiden: Plasmaglukosespiegel. Blutfette und Insulinsensitivitätsindex HOMA-R, berechnet aus Glukose und Insulin, iii) die Kriterien der Knochenwirkung von Glukokortikoiden: Plasma für die CTX-Knochenresorption und knochenalkalische Phosphatase P1NP für die Knochenbildung, iv) die durch den PGWB-Fragebogen bewerteten Kriterien der Lebensqualität (Psychisches allgemeines Wohlbefinden). Die Studiendauer beträgt 24 Monate.