Кортикостероид при врожденной гиперплазии надпочечников (COCA)

Врожденная гиперплазия коры надпочечников (ВГН) возникает в результате дефицита ключевого фермента биосинтеза кортизола, в основном 21-гидроксилазы, что приводит к ее классической форме - неонатальному синдрому потери солей и/или синдрому вирилизации у девочек. Лечение расстройства во взрослом возрасте включает введение стероидных соединений с целью восполнения дефицита глюко- и минералокортикоидов, с одной стороны, и эффективного сдерживания гиперплазии надпочечников и адреналового пути андрогенов у девочек. Условия лечения глюкокортикоидами четко не кодифицированы и основаны на нескольких стероидных соединениях и различных протоколах. Преимущества с точки зрения угнетения функции надпочечников и недостатки, включая костные и метаболические, различных методов лечения четко не установлены в литературе. Основной целью данного исследования является сравнение среди взрослых с ГКС в его классической форме влияния на гормональные показатели надпочечниковой супрессии глюкокортикоидами 3-х видов лечения, назначаемых в эквивалентных дозах и по обычным методикам. Вторичная цель состоит в том, чтобы сравнить у одних и тех же пациентов влияние различных препаратов и методов лечения на несколько метаболических параметров кости. Исследование будет включать 40 взрослых пациентов с ГКС в его классической форме и будет включать 3 последовательности лечения по восемь недель каждая, в течение которых им будут вводить последовательно в произвольном порядке и в соответствии с известными эквивалентностями гидрокортизон, преднизолон (КОРТАНЦИЛ) и дексаметазон (ДЕКТАНЦИЛ).

Рандомизация будет стратифицирована на основе предыдущих DMARD в исследовании, которые могут быть разными для разных пациентов, зная, что гидрокортизон и дексаметазон во Франции используются в основном для лечения врожденной гиперплазии надпочечников. Критериями оценки будут: i) критерии подавления гормонов надпочечников: уровни тестостерона в плазме, андростендиона, 17 ОНР, АКТГ и суточные колебания 17 ОН прогестерона в слюне ii) критерии метаболического воздействия глюкокортикоидов: уровни глюкозы в плазме, липиды крови и индекс чувствительности к инсулину HOMA-R, рассчитанный по глюкозе и инсулину, iii) критерии влияния глюкокортикоидов на кости: плазма для резорбции кости CTX и костная щелочная фосфатаза P1NP для формирования костей iv) критерии качества жизни, оцениваемые по опроснику PGWB (общее психологическое благополучие). Продолжительность периода обучения составит 24 месяца.