Kortykosteroid we wrodzonym przeroście nadnerczy (COCA)

Wrodzony przerost nadnerczy (CAH) wynika z niedoboru kluczowego enzymu w biosyntezie kortyzolu, głównie 21-hydroksylazy, czego efektem jest jego klasyczna postać zespołu utraty soli u noworodków i/lub zespołu wirylizacji u dziewcząt. Leczenie zaburzenia w wieku dorosłym polega na podawaniu związków steroidowych w celu z jednej strony uzupełnienia deficytu glikokortykosteroidów i mineralokortykosteroidów, az drugiej skutecznego zahamowania przerostu kory nadnerczy i szlaku androgenów nadnerczowych u dziewcząt. Warunki leczenia glikokortykosteroidami nie są jednoznacznie skodyfikowane i opierają się na kilku związkach steroidowych i różnych protokołach. Zalety w zakresie supresji kory nadnerczy i wady – w tym kostne i metaboliczne – różnych metod leczenia nie zostały jednoznacznie ustalone w piśmiennictwie. Głównym celem pracy jest porównanie wpływu glikokortykosteroidów hamujących czynność kory nadnerczy u osób dorosłych z HCS w postaci klasycznej na parametry hormonalne, podawane w równoważnych dawkach i zgodnie ze zwykłymi procedurami. Drugim celem jest porównanie u tych samych pacjentów wpływu różnych leków i terapii na kilka parametrów metabolicznych kości. Badanie obejmie 40 dorosłych pacjentów z HCS w jego klasycznej postaci i będzie obejmowało 3 sekwencje leczenia po osiem tygodni każda, podczas których będą oni podawani sekwencyjnie w losowej kolejności losowo i zgodnie ze znanymi równoważnościami hydrokortyzonu, prednizonu (CORTANCYL) i deksametazon (DECTANCYL).

Randomizacja zostanie podzielona na warstwy w oparciu o poprzednie LMPCh w badaniu, które mogą być różne dla różnych pacjentów, wiedząc, że hydrokortyzon i deksametazon stosowane są głównie w leczeniu wrodzonego przerostu nadnerczy. Kryteriami oceny będą: i) kryteria supresji hormonów nadnerczy: poziomy testosteronu, androstendionu, 17 OHP, ACTH w osoczu oraz dobowe zmiany 17 OH progesteronu w ślinie ii) kryteria metabolicznego wpływu glikokortykosteroidów: poziomy glukozy w osoczu, lipidów we krwi oraz wskaźnika wrażliwości na insulinę HOMA-R obliczanego z glukozy i insuliny, iii) kryteriów wpływu na kości glikokortykosteroidów: osocza na resorpcję kości CTX i fosfatazy zasadowej kości P1NP na kościotworzenie iv) kryteriów jakości życia ocenianych Kwestionariuszem PGWB (Ogólne samopoczucie psychiczne). Czas trwania studiów wyniesie 24 miesiące.