Kortikosteroid vid medfödd binjurehyperplasi (COCA)

Medfödd binjurehyperplasi (CAH) är ett resultat av en brist på ett nyckelenzym i biosyntesen av kortisol, främst 21-hydroxylas, vilket resulterar i dess klassiska form ett neonatalt saltförlustsyndrom och/eller ett viriliseringssyndrom hos flickor. Behandlingen av sjukdomen i vuxen ålder innebär administrering av steroida föreningar i syfte att ersätta gluko- och mineralkortikoidbrist å ena sidan, och effektivt stävja binjurehyperplasi och binjure androgenvägen hos flickor. Villkoren för glukokortikoidbehandling är inte tydligt kodifierade och baseras på flera steroida föreningar och olika protokoll. Fördelarna när det gäller binjuresuppression och nackdelar - inklusive ben och metabola - olika behandlingar har inte klarlagts i litteraturen. Huvudsyftet med denna studie är att bland vuxna med HCS i dess klassiska form jämföra effekten på hormonella parametrar binjurebarksuppression glukokortikoid av 3 typer av behandling administrerade i motsvarande dos och enligt de vanliga procedurerna. Det sekundära målet är att hos samma patienter jämföra effekten av olika läkemedel och behandlingar på flera metaboliska benparametrar. Studien kommer att omfatta 40 vuxna patienter som bär en HCS i dess klassiska form och kommer att omfatta 3 behandlingssekvenser på åtta veckor vardera, under vilka de kommer att administreras sekventiellt i slumpmässig ordning slumpmässigt och enligt de kända ekvivalenserna hydrokortison, prednison (CORTANCYL) och dexametason (DECTANCYL).

Randomisering kommer att stratifieras baserat på tidigare DMARDs i utredningen som kan vara olika för olika patienter, med vetskapen om att France hydrokortison och dexametason främst används för behandling av medfödd binjurehyperplasi. Bedömningskriterierna kommer att vara: i) kriterierna för binjurehormonsuppression: plasmanivåer av testosteron, androstenedion, 17 OHP, ACTH och dygnsvariationer av 17 OH progesteron saliv ii) kriterierna för den metaboliska effekten av glukokortikoider: plasmaglukosnivåer, blodlipider, och insulinkänslighetsindex HOMA-R beräknat från glukos och insulin, iii) kriterierna för benpåverkan av glukokortikoider: plasma för CTX-benresorption och benalkaliskt fosfatas P1NP för benbildning iv) livskvalitetskriterierna utvärderade av PGWB Questionnaire (Psykologiskt allmänt välbefinnande). Studietiden kommer att vara 24 månader.