卡比多巴治疗血压变异性过大 (CarbiFD)
2022年1月13日 更新者：NYU Langone Health
卡比多巴治疗家族性自主神经功能障碍：II 期研究，新药研究 (IND) 117435，日期：01/07/13
总体研究目标是确定卡比多巴 (Lodosyn®) 是否安全且耐受性良好，并评估它是否可以抑制儿茶酚胺诱发的阵发性高血压，并使家族性自主神经功能异常（FD，也称为遗传性III 型感觉和自主神经病变或 Riley-Day 综合征）。
资金来源——FDA OOPD。
研究概览
详细说明
研究人员建议进行一项采用交叉设计的双盲随机试验，以比较高剂量（600 毫克/天）和低剂量（300 毫克/天）卡比多巴阻滞剂与安慰剂。 患者将被随机分配到高剂量/低剂量/安慰剂序列、低剂量/安慰剂/高剂量序列或安慰剂/高剂量/低剂量序列。 参与者将在每个治疗期停留 28 天。
目的 1：评估卡比多巴在 FD 患者中的安全性和耐受性，特别强调直立性血压下降。
目标 2：作为概念验证，检查卡比多巴的血流动力学效应并确定其对去甲肾上腺素产生、血压变异性和阵发性高血压的影响。
目标 3：在剂量发现研究中，比较低（300 毫克/天）和高（600 毫克/天）剂量卡比多巴阻断剂与安慰剂对血压变异性和阵发性高血压的影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- NYU Medical Center
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 60年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 10 岁或以上患有家族性自主神经功能障碍 (FD) 的男性或女性患者
不稳定的血压，定义为：
- 收缩压标准差 >15 mmHg
- 或变异系数>15%
- 或有记录的发作性高血压峰值 (>140mmHg)
- FD确诊（基因检测）
- 提供书面知情同意书（或上升）以参与试验
- 能够遵守学习程序的要求。
排除标准：
- 服用单胺氧化酶 (MAO) 抑制剂的患者
- 患者服用：甲氧氯普胺、多潘立酮、利培酮或其他多巴胺阻滞剂
- 服用三环类抗抑郁药的患者
- 服用抗精神病药物（氟哌啶醇和氯丙嗪）的患者
- 已知对该药物的任何成分过敏的患者。
- 心房颤动、心绞痛或明显心电图异常的患者
- 有显着肺、心、肝、肾（肌酐>2.0 mg/ml）的患者
- 临床检查有明显异常的患者，研究者认为可能会危及他们参与本试验的健康。
- 怀孕或哺乳期的妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂
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一种含有惰性物质的安慰剂，胶囊形式不含活性药物成分。
其他名称：
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实验性的：低剂量卡比多巴
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300 毫克/天
其他名称：
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有源比较器：大剂量卡比多巴
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600 毫克/天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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报告与研究药物相关的不良事件的参与者人数
大体时间：长达 90 天
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不良事件定义为：患者基线状况的变化，包括并发疾病，与卡比多巴治疗无关。
这将主要通过每周一次的电话来监控。
此外，患者在办公室时会被问及不良事件。
患者还将在日记中填写特定提示以记录任何不良事件。
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长达 90 天
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体重发生显着变化导致退出研究的参与者人数。
大体时间：长达 90 天
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以千克为单位测量的体重
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长达 90 天
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心电图间期模式异常的参与者人数
大体时间：长达 90 天
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特征性心电图模式间期的临床显着变化
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长达 90 天
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平均收缩压变异性（日间）
大体时间：直到第 14 周
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FD 患者接受动态血压监测，同时详细记录他们的活动（睡眠/进餐时间/药物/姿势/症状）。
血压加班的变异性将通过清醒时间的标准差来衡量
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直到第 14 周
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最高收缩压
大体时间：治疗期第 1 天
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24 小时动态监测捕获的最大血压
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治疗期第 1 天
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收缩压
大体时间：直到第 14 周
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坐姿测量的 SBP
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直到第 14 周
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心率
大体时间：直到第 14 周
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坐姿心率
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直到第 14 周
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在 CBC 或代谢面板上显示具有临床意义的实验室值的参与者人数
大体时间：长达 90 天
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具有临床意义的实验室值包括全血细胞计数 (CMC) 和与卡比多巴治疗相关的代谢组
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长达 90 天
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在尿液安全参数中显示具有临床意义的值的参与者人数
大体时间：长达 90 天
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与卡比多巴治疗相关的尿液分析、尿液安全参数的临床显着值
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长达 90 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主动站立试验期间低血压的严重程度
大体时间：直到第 14 周
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站立 3 分钟内捕获的最低血压
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直到第 14 周
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在服用活性研究药物期间报告 OH 症状恶化或因 OH 恶化而退出的参与者人数
大体时间：长达 90 天
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长达 90 天
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患者日记中记录的恶化症状的频率
大体时间：长达 90 天
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量身定制的调查问卷，用于检查治疗期间的症状和所需药物的使用情况。
每天都会有一个指定的页面。
由于恶心/呕吐和高血压在 FD 中同时发生，我们将使用由罗兹指数 44 种恶心/干呕症状的简化版本组成的日记，省略涉及呕吐/呕吐的项目，因为大多数参与者都接受了抗反流手术以防止呕吐（胃底折叠术），按 5 分制评分（附录 2）。
日记还将包括每天记下任何不良事件的空间。
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长达 90 天
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24 小时尿去甲肾上腺素排泄
大体时间：直到第 14 周
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去甲肾上腺素浓度是根据 24 小时尿液样本在避光瓶中测定的，其中含有防腐剂。
患者将被指示冷藏他们的样本，并在他们访问的早晨将其放在冷藏袋中。
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直到第 14 周
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收缩压变异系数（日间）
大体时间：直到第 14 周
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基于标准偏差的血压变异性测量也考虑了潜在的血压水平。
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直到第 14 周
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从睡眠中醒来时收缩压的晨峰（24 小时）
大体时间：直到第 14 周
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晨峰将计算为包括睡眠期间最低血压的一小时内的平均收缩压与从睡眠中醒来后 2 小时内检测到的最大值之间的差值
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直到第 14 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Horacio C Kaufmann, MD、NYU School of Medicine
- 首席研究员：Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD、NYU School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kaufmann H, Malamut R, Norcliffe-Kaufmann L, Rosa K, Freeman R. The Orthostatic Hypotension Questionnaire (OHQ): validation of a novel symptom assessment scale. Clin Auton Res. 2012 Apr;22(2):79-90. doi: 10.1007/s10286-011-0146-2. Epub 2011 Nov 2.
- Norcliffe-Kaufmann L, Martinez J, Axelrod F, Kaufmann H. Hyperdopaminergic crises in familial dysautonomia: a randomized trial of carbidopa. Neurology. 2013 Apr 23;80(17):1611-7. doi: 10.1212/WNL.0b013e31828f18f0. Epub 2013 Apr 3.
- Norcliffe-Kaufmann LJ, Axelrod FB, Kaufmann H. Cyclic vomiting associated with excessive dopamine in Riley-day syndrome. J Clin Gastroenterol. 2013 Feb;47(2):136-8. doi: 10.1097/MCG.0b013e3182582cbf.
- Norcliffe-Kaufmann L, Axelrod FB, Kaufmann H. Developmental abnormalities, blood pressure variability and renal disease in Riley Day syndrome. J Hum Hypertens. 2013 Jan;27(1):51-5. doi: 10.1038/jhh.2011.107. Epub 2011 Dec 1.
- Norcliffe-Kaufmann L, Axelrod F, Kaufmann H. Afferent baroreflex failure in familial dysautonomia. Neurology. 2010 Nov 23;75(21):1904-11. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181feb283.
- Palma JA, Norcliffe-Kaufmann L, Fuente-Mora C, Percival L, Mendoza-Santiesteban C, Kaufmann H. Current treatments in familial dysautonomia. Expert Opin Pharmacother. 2014 Dec;15(18):2653-71. doi: 10.1517/14656566.2014.970530. Epub 2014 Oct 17.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年9月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月10日
研究完成 (实际的)
2019年5月10日
研究注册日期
首次提交
2015年9月14日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月15日
首次发布 (估计)
2015年9月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月13日
最后验证
2022年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 13-00065
- FD-R-004772 (其他赠款/资助编号：FDA)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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