Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Carbidopa för behandling av överdriven blodtrycksvariation (CarbiFD)

13 januari 2022 uppdaterad av: NYU Langone Health

Karbidopa vid familjär dysautonomi: Fas II-studie, Investigational New Drug (IND) 117435, Datum: 01/07/13

De övergripande studiemålen är att fastställa om karbidopa (Lodosyn®) är säker och väl tolererad och att bedöma om det kan hämma katekolamininducerad paroxysmal hypertoni och normalisera eller minska den överdrivna blodtrycksvariationen hos patienter med familjär dysautonomi (FD, även kallad ärftlig) sensorisk och autonom neuropati typ III eller Riley-Day syndrom). Finansieringskälla - FDA OOPD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna föreslår att utföra en dubbelblind randomiserad studie med en korsningsdesign för att jämföra hög dos (600 mg/dag) och låg dos (300 mg per dag) karbidopablockad med placebo. Patienterna kommer att tilldelas slumpmässigt till en högdos/lågdos/placebosekvens, lågdos/placebo/högdossekvens eller placebo/högdos/lågdossekvens. Deltagarna kommer att stanna kvar på varje behandlingsperiod i 28 dagar.

Syfte 1: Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av karbidopa hos FD-patienter med särskild tonvikt på det ortostatiska blodtrycksfallet.

Syfte 2: Som proof of concept, undersök de hemodynamiska effekterna av karbidopa och bestämma dess effekter på noradrenalinproduktion, blodtrycksvariabilitet och paroxysmal hypertoni.

Syfte 3: Jämför effekterna av låg (300 mg/dag) och hög dos (600 mg/dag) karbidopablockad jämfört med placebo på blodtrycksvariabilitet och paroxysmal hypertoni i en studie för att finna dos.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 60 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga patienter med familjär dysautonomi (FD) 10 år eller äldre

  • Instabilt blodtryck, definierat som:

    • Systolisk BP standardavvikelse >15 mmHg
    • Eller variationskoefficient >15 %
    • Eller dokumenterade episodiska hypertensiva toppar (>140 mmHg)
  • Bekräftad diagnos av FD (genetisk testning)
  • Ge skriftligt informerat samtycke (eller uppstigning) för att delta i rättegången
  • Förmåga att uppfylla kraven i studieprocedurerna.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som tar monoaminoxidas (MAO)-hämmare
  • Patienter som tar: metoklopramid, domperidon, risperidon eller andra dopaminblockerare
  • Patienter som tar tricykliska antidepressiva medel
  • Patienter som tar neuroleptika (haloperidol och klorpromazin)
  • Patienter med känd överkänslighet mot någon komponent i detta läkemedel.
  • Patienter med förmaksflimmer, angina eller signifikant EKG-avvikelse
  • Patienter med betydande lung-, hjärt-, lever-, njurfunktion (kreatinin >2,0 mg/ml)
  • Patienter som har en betydande avvikelse vid klinisk undersökning som kan, enligt utredarens åsikt, äventyra deras friska deltagande i denna studie.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo
Övrig: Placebo
En placebo som innehåller en inert substans, i kapselform som inte innehåller en aktiv läkemedelsingrediens.
Andra namn:
  • Placebokontrollpiller
Experimentell: Lågdos Carbidopa
Läkemedel: Carbidopa lågdos
300 mg/dag
Andra namn:
  • Lodosyn®, DL-a-metyl-a-hydrazino-3, 4-dihydroxifenylpropionsyra, HMD, MK-486
Aktiv komparator: Högdos Carbidopa
Läkemedel: Carbidopa högdos
600 mg/dag
Andra namn:
  • Lodosyn®, DL-a-metyl-a-hydrazino-3, 4-dihydroxifenylpropionsyra, HMD, MK-486

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som rapporterade biverkningar relaterade till studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 90 dagar
Biverkningar definierade som: en förändring i en patients baslinjetillstånd inklusive interkurrenta sjukdomar oavsett förhållandet till karbidopabehandling. Detta kommer att övervakas i första hand med telefonsamtal med veckointervall. Dessutom kommer patienter att tillfrågas om biverkningar när de är på kontoret. Patienterna kommer också att fylla en daglig dagbok med specifika uppmaningar för att notera eventuella biverkningar.
Upp till 90 dagar
Antal deltagare med betydande förändringar i kroppsmassa som resulterade i att studien avbröts.
Tidsram: Upp till 90 dagar
Kroppsmassa mätt i kg
Upp till 90 dagar
Antal deltagare med onormala elektrokardiografiska intervallmönster
Tidsram: Upp till 90 dagar
Kliniskt signifikanta förändringar i intervallen för karakteristiska elektrokardiografiska mönster
Upp till 90 dagar
Genomsnittlig systolisk blodtrycksvariation (dagtid)
Tidsram: upp till vecka 14
Patienter med FD genomgår ambulant blodtrycksövervakning samtidigt som de för en detaljerad logg över sina aktiviteter (sömn/måltider/mediciner/hållning/symtom). Variation i blodtrycksövertid kommer att mätas med standardavvikelsen under vakna timmar
upp till vecka 14
Högsta systoliska blodtrycket
Tidsram: Dag 1 av behandlingsperioden
Maximalt blodtryck registrerat vid 24-timmars ambulatorisk övervakning
Dag 1 av behandlingsperioden
Systoliskt blodtryck
Tidsram: upp till vecka 14
SBP uppmätt i sittande läge
upp till vecka 14
Hjärtfrekvens
Tidsram: upp till vecka 14
Puls i sittande läge
upp till vecka 14
Antal deltagare som visade kliniskt signifikanta laboratorievärden på CBC eller Metabolic Panel
Tidsram: Upp till 90 dagar
Kliniskt signifikanta laboratorievärden inkluderar fullständigt blodvärde (CMC) och metabolisk panel relaterad till behandling med karbidopa
Upp till 90 dagar
Antal deltagare som visade kliniskt signifikanta värden i urinsäkerhetsparametrar
Tidsram: Upp till 90 dagar
Kliniskt signifikanta värden på urinanalys, urinsäkerhetsparametrar relaterade till behandling med karbidopa
Upp till 90 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svårighetsgraden av hypotoni under ett aktivt ståtest
Tidsram: upp till vecka 14
Lägsta blodtryck som fångats under 3 minuters stående
upp till vecka 14
Antal deltagare som rapporterade försämring av OH-symtom eller hoppade av på grund av försämrad OH under aktiv studiedrog
Tidsram: Upp till 90 dagar
Upp till 90 dagar
Frekvens av försämrade symtom noterade i patientens dagbok
Tidsram: Upp till 90 dagar
Ett skräddarsytt frågeformulär för att undersöka symtom under behandlingsperioden och användning av mediciner som behövs. Varje dag kommer att ha en särskild sida. Eftersom illamående/kräkningar och högt blodtryck förekommer tillsammans i FD kommer vi att använda en dagbok som består av en förenklad version av Rhodes Index 44 symtom på illamående/uppkastning, med artiklar som behandlar kräkningar/uppkastning utelämnade, eftersom de flesta deltagare kommer att ha genomgått en anti-refluxoperation för att förebygga kräkningar (fundoplication), betygsatt på en 5-gradig skala (bilaga 2). Dagboken kommer också att innehålla utrymme för att skriva ner eventuella negativa händelser på en daglig basis.
Upp till 90 dagar
24-timmars utsöndring av noradrenalin i urinen
Tidsram: upp till vecka 14
Noradrenalinkoncentrationen bestäms från ett 24-timmars urinprov i en flaska skyddad från ljus innehållande konserveringsmedel. Patienterna kommer att instrueras att kyla sitt prov och ta med det på morgonen för besöket i en kylväska.
upp till vecka 14
Koefficient för systolisk BP-variabilitet (dagtid)
Tidsram: upp till vecka 14
Mätningen av blodtrycksvariabilitet baserat på standardavvikelsen som också tar hänsyn till den underliggande nivån av BP.
upp till vecka 14
Morgonökning i systoliskt blodtryck vid uppvaknande ur sömn (24 timmar)
Tidsram: upp till vecka 14
Morgonökningen kommer att beräknas som skillnaden mellan det systoliska medelblodtrycket under den timme som inkluderade det lägsta blodtrycket under sömnen och det maximala värdet som upptäcks inom 2 timmar efter att du vaknat ur sömnen
upp till vecka 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NYU Langone Health

Utredare

  • Huvudutredare: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Huvudutredare: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

10 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

10 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2015

Första postat (Uppskatta)

17 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 februari 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2022

Senast verifierad

1 januari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera