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Carbidopa para o tratamento da variabilidade excessiva da pressão arterial (CarbiFD)

13 de janeiro de 2022 atualizado por: NYU Langone Health

Carbidopa em disautonomia familiar: estudo de fase II, nova droga em investigação (IND) 117435, data: 01/07/13

Os objetivos gerais do estudo são determinar se a carbidopa (Lodosyn®) é segura e bem tolerada e avaliar se ela pode inibir a hipertensão paroxística induzida por catecolaminas e normalizar ou reduzir a variabilidade exagerada da pressão arterial em pacientes com disautonomia familiar (DF, também chamada de hereditária neuropatia sensorial e autonômica tipo III ou síndrome de Riley-Day). Fonte de Financiamento- FDA OOPD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores propõem a realização de um estudo randomizado duplo-cego com desenho cruzado para comparar o bloqueio de carbidopa em dose alta (600 mg/dia) e em dose baixa (300 mg por dia) com placebo. Os pacientes serão designados aleatoriamente para uma sequência de dose alta/dose baixa/placebo, sequência de dose baixa/placebo/dose alta ou sequência de placebo/dose alta/dose baixa. Os participantes permanecerão em cada período de tratamento por 28 dias.

Objetivo 1: Avaliar a segurança e tolerabilidade da carbidopa em pacientes com DF, com ênfase particular na queda ortostática da pressão arterial.

Objetivo 2: Como prova de conceito, examinar os efeitos hemodinâmicos da carbidopa e determinar seus efeitos na produção de norepinefrina, variabilidade da PA e hipertensão paroxística.

Objetivo 3: Em um estudo de determinação de dose, comparar os efeitos do bloqueio de carbidopa em dose baixa (300 mg/dia) e alta (600 mg/dia) versus placebo na variabilidade da PA e hipertensão paroxística.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

22

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 60 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com disautonomia familiar (DF) com 10 anos ou mais

  • Pressão arterial instável, definida como:

    • Desvio padrão da PA sistólica >15 mmHg
    • Ou coeficiente de variação > 15%
    • Ou picos hipertensivos episódicos documentados (>140mmHg)
  • Diagnóstico confirmado de DF (teste genético)
  • Fornecimento de consentimento informado por escrito (ou ascensão) para participar do estudo
  • Capacidade de cumprir os requisitos dos procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • Pacientes em uso de inibidores da monoamina oxidase (MAO)
  • Doentes a tomar: metoclopramida, domperidona, risperidona ou outros bloqueadores da dopamina
  • Pacientes em uso de antidepressivos tricíclicos
  • Pacientes em uso de neurolépticos (haloperidol e clorpromazina)
  • Pacientes com hipersensibilidade conhecida a qualquer componente deste medicamento.
  • Pacientes com fibrilação atrial, angina ou anormalidade significativa no ECG
  • Pacientes com problemas pulmonares, cardíacos, hepáticos e renais significativos (creatinina >2,0 mg/ml)
  • Pacientes que apresentam uma anormalidade significativa no exame clínico que pode, na opinião do investigador, prejudicar sua participação saudável neste estudo.
  • Mulheres grávidas ou lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente
Outro: Placebo
Um placebo contendo uma substância inerte, em forma de cápsula que não contém um ingrediente ativo da droga.
Outros nomes:
  • Pílula controle placebo
Experimental: Carbidopa de Baixa Dose
Medicamento: Carbidopa Baixa Dose
300 mg/dia
Outros nomes:
  • Lodosyn ®, ácido DL-α-metil-α-hidrazino-3, 4-di-hidroxifenil-propiônico, HMD, MK-486
Comparador Ativo: Alta Dose de Carbidopa
Medicamento: Carbidopa Alta Dose
600 mg/dia
Outros nomes:
  • Lodosyn ®, ácido DL-α-metil-α-hidrazino-3, 4-di-hidroxifenil-propiônico, HMD, MK-486

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que relataram eventos adversos relacionados ao medicamento do estudo
Prazo: Até 90 dias
Eventos adversos definidos como: uma alteração na condição inicial de um paciente, incluindo doenças intercorrentes, independentemente da relação com o tratamento com carbidopa. Isso será monitorado principalmente com telefonemas em intervalos semanais. Além disso, os pacientes serão questionados sobre eventos adversos enquanto estiverem no consultório. Os pacientes também preencherão um diário com instruções específicas para anotar quaisquer eventos adversos.
Até 90 dias
Número de participantes com alterações significativas na massa corporal que resultaram na descontinuação do estudo.
Prazo: Até 90 dias
Massa corporal medida em kg
Até 90 dias
Número de participantes com padrões anormais de intervalo eletrocardiográfico
Prazo: Até 90 dias
Alterações clinicamente significativas nos intervalos dos padrões eletrocardiográficos característicos
Até 90 dias
Variabilidade média da pressão arterial sistólica (durante o dia)
Prazo: até a semana 14
Os pacientes com DF passam por monitoramento ambulatorial da PA, mantendo um registro detalhado de suas atividades (sono/refeições/medicamentos/postura/sintomas). A variabilidade na pressão arterial ao longo do tempo será medida pelo desvio padrão durante as horas de vigília
até a semana 14
Pressão arterial sistólica mais alta
Prazo: Dia 1 do período de tratamento
Pressão arterial máxima captada em monitoramento ambulatorial de 24 horas
Dia 1 do período de tratamento
Pressão arterial sistólica
Prazo: até a semana 14
PAS medida na posição sentada
até a semana 14
Frequência cardíaca
Prazo: até a semana 14
Frequência cardíaca na posição sentada
até a semana 14
Número de participantes que exibiram valores laboratoriais clínicos significativos no hemograma completo ou no painel metabólico
Prazo: Até 90 dias
Valores laboratoriais clinicamente significativos incluem hemograma completo (CMC) e painel metabólico relacionado ao tratamento com carbidopa
Até 90 dias
Número de participantes que apresentaram valores clinicamente significativos nos parâmetros de segurança da urina
Prazo: Até 90 dias
Valores clinicamente significativos no exame de urina, parâmetros de segurança da urina relacionados ao tratamento com carbidopa
Até 90 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gravidade da hipotensão durante um teste de suporte ativo
Prazo: até a semana 14
Pressão arterial mais baixa capturada durante 3 minutos em pé
até a semana 14
Número de participantes que relataram piora dos sintomas de OH ou desistiram devido ao agravamento da OH durante o uso do medicamento ativo do estudo
Prazo: Até 90 dias
Até 90 dias
Frequência de piora dos sintomas observada no diário do paciente
Prazo: Até 90 dias
Um questionário personalizado para examinar os sintomas durante o período de tratamento e o uso de medicamentos conforme necessário. Cada dia terá uma página designada. Uma vez que náuseas/vômitos e hipertensão ocorrem juntos na DF, usaremos um diário que consiste em uma versão simplificada do Índice de Rhodes 44 sintomas de náuseas/ânsia de vômito, com itens relacionados a vômitos/vômitos omitidos, pois a maioria dos participantes terá feito cirurgia anti-refluxo para prevenir vômitos (fundoplicatura), graduada em uma escala de 5 pontos (apêndice 2). O diário também incluirá espaço para anotar quaisquer eventos adversos diariamente.
Até 90 dias
Excreção Urinária de Norepinefrina em 24 horas
Prazo: até a semana 14
Concentração de norepinefrina determinada a partir de uma amostra de urina de 24 horas em um frasco protegido da luz contendo conservante. Os pacientes serão instruídos a refrigerar sua amostra e trazê-la na manhã de sua visita em uma bolsa térmica.
até a semana 14
Coeficiente de Variabilidade da PA Sistólica (Dia)
Prazo: até a semana 14
A medição da variabilidade da pressão arterial com base no desvio padrão que também leva em consideração o nível subjacente de PA.
até a semana 14
Aumento matinal na PA sistólica ao despertar do sono (24 horas)
Prazo: até a semana 14
O aumento matinal será calculado como a diferença entre a pressão arterial sistólica média durante a hora que incluiu a pressão arterial mais baixa durante o sono e o valor máximo detectado até 2 horas após o despertar do sono
até a semana 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Investigadores

  • Investigador principal: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Investigador principal: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

10 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

10 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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