Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Karbidopa w leczeniu nadmiernej zmienności ciśnienia krwi (CarbiFD)

13 stycznia 2022 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Karbidopa w rodzinnej dysautonomii: badanie fazy II, nowy lek badawczy (IND) 117435, data: 07.01.13

Ogólnym celem badania jest ustalenie, czy karbidopa (Lodosyn®) jest bezpieczna i dobrze tolerowana oraz ocena, czy może hamować napadowe nadciśnienie wywołane przez katecholaminy oraz normalizować lub zmniejszać nadmierną zmienność ciśnienia krwi u pacjentów z rodzinną dysautonomią (FD, zwaną także dziedziczną czuciowa i autonomiczna neuropatia typu III lub zespół Riley-Day). Źródło finansowania — FDA OOPD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze proponują przeprowadzenie randomizowanej próby z podwójnie ślepą próbą w układzie krzyżowym, aby porównać blokadę karbidopy w dużych dawkach (600 mg/dobę) iw małych dawkach (300 mg na dobę) z placebo. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do sekwencji wysoka dawka/niska dawka/placebo, niska dawka/placebo/wysoka dawka lub sekwencja placebo/wysoka dawka/niska dawka. Uczestnicy pozostaną na każdym okresie leczenia przez 28 dni.

Cel 1: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji karbidopy u pacjentów z FD ze szczególnym uwzględnieniem ortostatycznego spadku ciśnienia tętniczego.

Cel 2: Jako dowód koncepcji, zbadaj hemodynamiczne działanie karbidopy i określ jej wpływ na wytwarzanie noradrenaliny, zmienność BP i nadciśnienie napadowe.

Cel 3: W badaniu mającym na celu ustalenie dawki, porównać wpływ niskiej (300 mg/dobę) i dużej (600 mg/dobę) blokady karbidopy w porównaniu z placebo na zmienność BP i nadciśnienie napadowe.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 60 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z rodzinną dysautonomią (FD) w wieku 10 lat lub starsi

  • Niestabilne ciśnienie krwi, definiowane jako:

    • Skurczowe odchylenie standardowe BP >15 mmHg
    • Lub współczynnik zmienności >15%
    • Lub udokumentowane epizodyczne piki nadciśnienia (>140 mmHg)
  • Potwierdzona diagnoza FD (badanie genetyczne)
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody (lub wstępu) na udział w badaniu
  • Zdolność do przestrzegania wymagań procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci przyjmujący inhibitory monoaminooksydazy (MAO).
  • Pacjenci przyjmujący: metoklopramid, domperydon, rysperydon lub inne blokery dopaminy
  • Pacjenci przyjmujący trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne
  • Pacjenci przyjmujący leki neuroleptyczne (haloperidol i chlorpromazyna)
  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek składnik tego leku.
  • Pacjenci z migotaniem przedsionków, dusznicą bolesną lub istotnymi nieprawidłowościami w zapisie EKG
  • Pacjenci z istotnymi zaburzeniami czynności płuc, serca, wątroby, nerek (kreatynina >2,0 mg/ml)
  • Pacjenci, u których w badaniu klinicznym stwierdzono istotne nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą zagrozić ich zdrowemu udziałowi w tym badaniu.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo
Inny: Placebo
Placebo zawierające obojętną substancję, w postaci kapsułek, które nie zawiera aktywnego składnika leku.
Inne nazwy:
  • Pigułka kontrolna placebo
Eksperymentalny: Niska dawka karbidopy
Lek: Niska dawka karbidopy
300 mg/dzień
Inne nazwy:
  • Lodosyn ®, kwas DL-α-metylo-α-hydrazyno-3,4-dihydroksyfenylopropionowy, HMD, MK-486
Aktywny komparator: Karbidopa w wysokiej dawce
Lek: Wysoka dawka karbidopy
600 mg/dzień
Inne nazwy:
  • Lodosyn ®, kwas DL-α-metylo-α-hydrazyno-3,4-dihydroksyfenylopropionowy, HMD, MK-486

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy zgłosili zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 90 dni
Zdarzenia niepożądane zdefiniowane jako: zmiana stanu wyjściowego pacjenta, w tym współistniejące choroby, niezależnie od związku z leczeniem karbidopą. Będzie to monitorowane głównie za pomocą rozmów telefonicznych w odstępach tygodniowych. Ponadto pacjenci będą pytani o zdarzenia niepożądane podczas pobytu w gabinecie. Pacjenci będą również wypełniać dzienniczek z konkretnymi wskazówkami, aby odnotować wszelkie zdarzenia niepożądane.
Do 90 dni
Liczba uczestników z istotnymi zmianami masy ciała, które spowodowały przerwanie badania.
Ramy czasowe: Do 90 dni
Masa ciała mierzona w kg
Do 90 dni
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wzorami interwałów elektrokardiograficznych
Ramy czasowe: Do 90 dni
Klinicznie istotne zmiany w odstępach charakterystycznych wzorców elektrokardiograficznych
Do 90 dni
Średnia zmienność skurczowego ciśnienia krwi (w ciągu dnia)
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Pacjenci z FD są poddawani ambulatoryjnemu monitorowaniu BP, prowadząc szczegółowy dziennik swoich czynności (czas snu/posiłków/leki/postawa/objawy). Zmienność ciśnienia krwi w godzinach nadliczbowych będzie mierzona odchyleniem standardowym w godzinach czuwania
do 14 tygodnia
Najwyższe skurczowe ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 okresu leczenia
Maksymalne ciśnienie krwi zarejestrowane podczas 24-godzinnego monitorowania ambulatoryjnego
Dzień 1 okresu leczenia
Ciśnienie skurczowe
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
SBP mierzone w pozycji siedzącej
do 14 tygodnia
Tętno
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Tętno w pozycji siedzącej
do 14 tygodnia
Liczba uczestników, którzy wykazali klinicznie istotne wartości laboratoryjne w CBC lub panelu metabolicznym
Ramy czasowe: Do 90 dni
Klinicznie istotne wartości laboratoryjne obejmują pełną morfologię krwi (CMC) i panel metaboliczny związany z leczeniem karbidopą
Do 90 dni
Liczba uczestników, którzy wykazali klinicznie istotne wartości parametrów bezpieczeństwa moczu
Ramy czasowe: Do 90 dni
Klinicznie istotne wartości w analizie moczu, parametry bezpieczeństwa moczu związane z leczeniem karbidopą
Do 90 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nasilenie niedociśnienia podczas aktywnego testu stania
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Najniższe ciśnienie krwi zmierzone podczas 3 minut stania
do 14 tygodnia
Liczba uczestników, którzy zgłosili pogorszenie objawów HO lub wycofali się z badania z powodu pogorszenia HO ​​podczas przyjmowania aktywnego badanego leku
Ramy czasowe: Do 90 dni
Do 90 dni
Częstotliwość nasilania się objawów odnotowana w dzienniczku pacjenta
Ramy czasowe: Do 90 dni
Dostosowany kwestionariusz do badania objawów w okresie leczenia i stosowanych w razie potrzeby leków. Każdy dzień będzie miał wyznaczoną stronę. Ponieważ nudności/wymioty i nadciśnienie występują razem w FD, użyjemy dzienniczka składającego się z uproszczonej wersji Rhodes Index 44 objawów nudności/wymiotów, z pominięciem pozycji dotyczących wymiotów/wymiotów, ponieważ większość uczestników przeszła operację antyrefluksową zapobieganie wymiotom (fundoplikacja), oceniane w 5-stopniowej skali (załącznik 2). Dziennik będzie również zawierał miejsce na codzienne zapisywanie wszelkich zdarzeń niepożądanych.
Do 90 dni
24-godzinne wydalanie norepinefryny z moczem
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Stężenie noradrenaliny określone na podstawie 24-godzinnej próbki moczu w butelce osłoniętej przed światłem zawierającej środek konserwujący. Pacjenci zostaną poinstruowani, aby schłodzili swoją próbkę i przynieśli ją rano w dniu wizyty w chłodnej torbie.
do 14 tygodnia
Współczynnik zmienności ciśnienia skurczowego (w ciągu dnia)
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Pomiar zmienności ciśnienia krwi na podstawie odchylenia standardowego, który uwzględnia również podstawowy poziom BP.
do 14 tygodnia
Poranny wzrost ciśnienia skurczowego po przebudzeniu ze snu (24-godzinny)
Ramy czasowe: do 14 tygodnia
Skok poranny zostanie obliczony jako różnica między średnim skurczowym ciśnieniem krwi w ciągu godziny, w której było najniższe ciśnienie krwi podczas snu, a wartością maksymalną wykrytą w ciągu 2 godzin od przebudzenia ze snu
do 14 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Główny śledczy: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Inny numer grantu/finansowania: FDA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dysautonomia, rodzinna

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj