Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Carbidopa liiallisen verenpaineen vaihtelun hoitoon (CarbiFD)

torstai 13. tammikuuta 2022 päivittänyt: NYU Langone Health

Carbidopa in Familiaalinen dysautonomia: II-vaiheen tutkimus, Uusi lääketutkimus (IND) 117435, päivämäärä: 1.7.2013

Tutkimuksen yleistavoitteena on määrittää, onko karbidopa (Lodosyn®) turvallinen ja hyvin siedetty, ja arvioida, voiko se estää katekoliamiinin aiheuttamaa paroksysmaalista hypertensiota ja normalisoida tai vähentää liiallista verenpaineen vaihtelua potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia (FD, jota kutsutaan myös perinnölliseksi). sensorinen ja autonominen neuropatia tyyppi III tai Riley-Dayn oireyhtymä). Rahoituslähde - FDA OOPD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat ehdottavat satunnaistetun kaksoissokkotutkimuksen suorittamista risteytyssuunnitelmalla, jotta suuren annoksen (600 mg/vrk) ja pienen annoksen (300 mg/vrk) karbidopasalpausta verrattaisiin lumelääkkeeseen. Potilaat jaetaan satunnaisesti sarjaan suuri annos / pieni annos / lumelääke, pieni annos / lumelääke / suuri annos tai lumelääke / suuri annos / pieni annos. Osallistujat pysyvät kullakin hoitojaksolla 28 päivän ajan.

Tavoite 1: Arvioida karbidopan turvallisuutta ja siedettävyyttä FD-potilailla painottaen erityisesti ortostaattista verenpaineen laskua.

Tavoite 2: Tarkastellaan konseptin todisteena karbidopan hemodynaamisia vaikutuksia ja määritetään sen vaikutukset norepinefriinin tuotantoon, verenpaineen vaihteluun ja kohtauskohtaiseen verenpaineeseen.

Tavoite 3: Vertaa annoksen etsintätutkimuksessa pienen (300 mg/vrk) ja suuren (600 mg/vrk) annoksen karbidopasalpauksen ja lumelääkkeen vaikutuksia verenpaineen vaihteluun ja kohtauskohtaiseen verenpaineeseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 60 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on familiaalinen dysautonomia (FD) vähintään 10-vuotiaat

  • Epävakaa verenpaine, joka määritellään seuraavasti:

    • Systolisen verenpaineen standardipoikkeama >15 mmHg
    • Tai variaatiokerroin >15 %
    • Tai dokumentoidut episodiset verenpainehuiput (> 140 mmHg)
  • Vahvistettu FD-diagnoosi (geneettinen testaus)
  • Kirjallisen tietoisen suostumuksen (tai nousun) antaminen tutkimukseen osallistumiseen
  • Kyky noudattaa opintomenettelyjen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka käyttävät monoamiinioksidaasin (MAO) estäjiä
  • Potilaat, jotka käyttävät: metoklopramidia, domperidonia, risperidonia tai muita dopamiinisalpaajia
  • Potilaat, jotka käyttävät trisyklisiä masennuslääkkeitä
  • Potilaat, jotka käyttävät neuroleptisiä lääkkeitä (haloperidoli ja klooripromatsiini)
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin tämän lääkkeen aineosalle.
  • Potilaat, joilla on eteisvärinä, angina pectoris tai merkittävä EKG-poikkeama
  • Potilaat, joilla on merkittäviä keuhko-, sydän-, maksa-, munuaissairauksia (kreatiniini > 2,0 mg/ml)
  • Potilaat, joilla on kliinisessä tutkimuksessa merkittävä poikkeama, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa heidän terveytensä osallistumisen tähän tutkimukseen.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
Muut: Plasebo
Inerttiä ainetta sisältävä lumelääke kapselimuodossa, joka ei sisällä vaikuttavaa lääkeainetta.
Muut nimet:
  • Placebo-kontrollipilleri
Kokeellinen: Pieniannoksinen karbidopa
Lääke: Carbidopa pieni annos
300 mg/päivä
Muut nimet:
  • Lodosyn®, DL-a-metyyli-a-hydratsino-3,4-dihydroksifenyylipropionihappo, HMD, MK-486
Active Comparator: Suuriannoksinen karbidopa
Lääke: Carbidopa suuri annos
600 mg/päivä
Muut nimet:
  • Lodosyn®, DL-a-metyyli-a-hydratsino-3,4-dihydroksifenyylipropionihappo, HMD, MK-486

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimuslääkkeeseen liittyvistä haittatapahtumista ilmoittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Haittatapahtumat, jotka määritellään seuraavasti: muutos potilaan lähtötilanteessa, mukaan lukien rinnakkaiset sairaudet, riippumatta siitä, mikä on yhteys karbidopahoitoon. Tätä seurataan ensisijaisesti puhelimitse viikoittain. Lisäksi potilailta kysytään haittatapahtumia toimistolla ollessaan. Potilaat myös täyttävät päivittäiseen päiväkirjaan erityisiä kehotteita, joissa ilmoitetaan mahdolliset haittatapahtumat.
Jopa 90 päivää
Niiden osallistujien määrä, joiden painossa oli merkittäviä muutoksia, jotka johtivat tutkimuksen keskeyttämiseen.
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Kehon massa mitattuna kg
Jopa 90 päivää
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit elektrokardiografiset intervallimallit
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Kliinisesti merkittävät muutokset tunnusomaisten elektrokardiografisten kuvioiden intervalleissa
Jopa 90 päivää
Keskimääräinen systolisen verenpaineen vaihtelu (päivällä)
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
FD:tä sairastaville potilaille suoritetaan ambulatorista verenpaineen seurantaa pitäen samalla yksityiskohtaista lokia aktiviteeteistaan ​​(uni/ateriaajat/lääkkeet/asento/oireet). Ylitöiden verenpaineen vaihtelu mitataan keskihajonnan avulla valveillaoloajan aikana
viikkoon 14 asti
Korkein systolinen verenpaine
Aikaikkuna: Hoitojakson 1. päivä
Suurin verenpaine mitattu 24 tunnin ambulatorisessa seurannassa
Hoitojakson 1. päivä
Systolinen verenpaine
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
SBP mitattuna istuma-asennossa
viikkoon 14 asti
Syke
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
Syke istuma-asennossa
viikkoon 14 asti
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittivat kliinisesti merkittäviä laboratorioarvoja CBC:ssä tai metabolisessa paneelissa
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Kliinisesti merkittäviä laboratorioarvoja ovat täydellinen verenkuva (CMC) ja karbidopahoitoon liittyvät aineenvaihduntapaneelit
Jopa 90 päivää
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittivat kliinisesti merkittäviä arvoja virtsan turvallisuusparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Kliinisesti merkittävät virtsan analyysiarvot, virtsan turvallisuusparametrit liittyvät karbidopahoitoon
Jopa 90 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hypotension vakavuus aktiivisen seisomatestin aikana
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
Alin verenpaine mitattuna 3 minuutin seisomisen aikana
viikkoon 14 asti
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat OH-oireiden pahenemisesta tai keskeyttäneensä OH-oireiden pahenemisen vuoksi aktiivisen tutkimuslääkkeen aikana
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Jopa 90 päivää
Potilaan päiväkirjaan merkittyjen oireiden pahenemisen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Räätälöity kyselylomake oireiden selvittämiseksi hoitojakson aikana ja tarvittaessa lääkkeiden käyttöä. Jokaiselle päivälle on varattu sivu. Koska pahoinvointi/oksentelu ja verenpainetauti esiintyvät yhdessä FD:ssä, käytämme päiväkirjaa, joka koostuu yksinkertaistetusta versiosta Rhodes Index 44:n pahoinvoinnin ja oksentelun oireista, ja oksentelua/oksentelua koskevat kohdat jätetään pois, koska useimmille osallistujille on tehty refluksileikkaus. oksentelun ehkäisyyn (fundoplication), arvostellaan 5 pisteen asteikolla (liite 2). Päiväkirjaan tulee myös tilaa päivittäisten haittatapahtumien kirjaamiseen.
Jopa 90 päivää
24 tunnin norepinefriinin erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
Norepinefriinin pitoisuus määritettiin 24 tunnin virtsanäytteestä pullossa, joka on suojattu valolta, joka sisältää säilöntäainetta. Potilaita neuvotaan jäähdyttämään näytteensä ja tuomaan se käyntiään aamulla kylmälaukussa.
viikkoon 14 asti
Systolisen verenpaineen vaihtelukerroin (päivällä)
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
Keskihajontaan perustuva verenpaineen vaihtelun mittaus, joka ottaa huomioon myös taustalla olevan verenpaineen tason.
viikkoon 14 asti
Systolisen verenpaineen nousu aamulla unesta heräämisen yhteydessä (24 h)
Aikaikkuna: viikkoon 14 asti
Aamupaine lasketaan erotuksena keskimääräisen systolisen verenpaineen välillä sen tunnin aikana, johon sisältyi alhaisin verenpaine unen aikana, ja maksimiarvo, joka havaittiin 2 tunnin sisällä unesta heräämisestä.
viikkoon 14 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NYU Langone Health

Tutkijat

  • Päätutkija: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Päätutkija: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 17. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. tammikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dysautonomia, perhe

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa