Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Carbidopa a túlzott vérnyomás-változékonyság kezelésére (CarbiFD)

2022. január 13. frissítette: NYU Langone Health

Carbidopa családi dysautonomia esetén: II. fázisú vizsgálat, új vizsgálati gyógyszer (IND) 117435, dátum: 2013.07.01.

A vizsgálat általános célja annak meghatározása, hogy a karbidopa (Lodosyn®) biztonságos-e és jól tolerálható-e, valamint annak felmérése, hogy képes-e gátolni a katekolamin által kiváltott paroxizmális hipertóniát, és normalizálni vagy csökkenteni a túlzott vérnyomás-ingadozást a családi dysautonomia (FD, örökletesnek is nevezett) betegeknél. típusú szenzoros és autonóm neuropátia vagy Riley-Day-szindróma). Finanszírozási forrás: FDA OOPD.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatók azt javasolják, hogy végezzenek egy kettős-vak randomizált vizsgálatot keresztezési tervvel, hogy a nagy dózisú (600 mg/nap) és az alacsony dózisú (300 mg/nap) karbidopa blokádot hasonlítsák össze a placebóval. A betegek véletlenszerűen kerülnek besorolásra egy nagy dózisú/alacsony dózisú/placebo, alacsony dózisú/placebo/magas dózisú vagy placebo/magas dózisú/alacsony dózisú sorozatba. A résztvevők minden kezelési időszakon 28 napig maradnak.

1. cél: A carbidopa biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése FD-betegeknél, különös tekintettel az ortosztatikus vérnyomásesésre.

2. cél: A koncepció bizonyításaként vizsgálja meg a carbidopa hemodinamikai hatásait, és határozza meg a noradrenalin termelésre, a vérnyomás változékonyságára és a paroxizmális magas vérnyomásra gyakorolt ​​hatását.

3. cél: Egy dózismeghatározó vizsgálatban hasonlítsa össze az alacsony (300 mg/nap) és a magas (600 mg/nap) dózisú karbidopa blokád és a placebó hatását a vérnyomás változékonyságára és a paroxizmális magas vérnyomásra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 10 éves vagy idősebb, családi dysautonomiában (FD) szenvedő férfi vagy női betegek

  • Instabil vérnyomás, definíció szerint:

    • A szisztolés vérnyomás szórása >15 Hgmm
    • vagy variációs együttható >15%
    • Vagy dokumentált epizodikus hipertóniás csúcsok (>140 Hgmm)
  • FD megerősített diagnózisa (genetikai vizsgálat)
  • A tárgyaláson való részvételhez írásos beleegyezés (vagy felemelkedés) megadása
  • Képes betartani a tanulmányi eljárások követelményeit.

Kizárási kritériumok:

  • Monoamin-oxidáz (MAO)-gátlókat szedő betegek
  • Metoklopramidot, domperidont, riszperidont vagy más dopamin-blokkolókat szedő betegek
  • Triciklikus antidepresszánsokat szedő betegek
  • Neuroleptikumokat (haloperidol és klórpromazin) szedő betegek
  • A gyógyszer bármely összetevőjére ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.
  • Pitvarfibrillációban, anginában vagy jelentős EKG-rendellenességben szenvedő betegek
  • Jelentős tüdő-, szív-, máj-, veseelégtelenségben szenvedő betegek (kreatinin >2,0 mg/ml)
  • Azok a betegek, akiknél a klinikai vizsgálat során olyan jelentős eltérés mutatkozik, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti egészséges részvételüket ebben a vizsgálatban.
  • Terhes vagy szoptató nők.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo
Egyéb: Placebo
Inert anyagot tartalmazó placebo kapszula formájában, amely nem tartalmaz hatóanyagot.
Más nevek:
  • Placebo kontroll tabletta
Kísérleti: Alacsony dózisú Carbidopa
Drog: Carbidopa alacsony dózisú
300 mg/nap
Más nevek:
  • Lodosyn®, DL-α-metil-α-hidrazino-3,4-dihidroxi-fenil-propionsav, HMD, MK-486
Aktív összehasonlító: Nagy dózisú Carbidopa
Drog: Carbidopa nagy dózisú
600 mg/nap
Más nevek:
  • Lodosyn®, DL-α-metil-α-hidrazino-3,4-dihidroxi-fenil-propionsav, HMD, MK-486

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik beszámoltak a vizsgált kábítószerrel kapcsolatos nemkívánatos eseményekről
Időkeret: Akár 90 napig
A következőképpen definiált nemkívánatos események: a beteg kiindulási állapotában bekövetkezett változás, beleértve az egyidejű betegségeket, függetlenül a karbidopa-kezeléssel való kapcsolattól. Ezt elsősorban heti időközönkénti telefonhívásokkal fogják nyomon követni. Ezenkívül a betegeket megkérdezik a nemkívánatos eseményekről az irodában. A betegek egy napi naplót is kitöltenek egy speciális felszólítással, hogy feljegyezzék a nemkívánatos eseményeket.
Akár 90 napig
Azon résztvevők száma, akiknek a testtömegében jelentős változás következett be, ami a vizsgálat abbahagyását eredményezte.
Időkeret: Akár 90 napig
Testtömeg kg-ban mérve
Akár 90 napig
A kóros elektrokardiográfiás intervallummintákkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 90 napig
Klinikailag jelentős változások a jellegzetes elektrokardiográfiás mintázatok intervallumában
Akár 90 napig
Átlagos szisztolés vérnyomás variabilitás (nappali)
Időkeret: egészen a 14. hétig
Az FD-ben szenvedő betegek ambuláns BP-monitorozáson esnek át, miközben tevékenységeikről (alvás/étkezési idők/gyógyszerek/testtartás/tünetek) részletes naplót vezetnek. A vérnyomás túlóráinak változékonyságát az ébrenléti órákban mért szórással mérjük
egészen a 14. hétig
A legmagasabb szisztolés vérnyomás
Időkeret: A kezelési időszak 1. napja
24 órás ambuláns monitorozással mért maximális vérnyomás
A kezelési időszak 1. napja
Szisztolés vérnyomás
Időkeret: egészen a 14. hétig
SBP ülő helyzetben mérve
egészen a 14. hétig
Pulzus
Időkeret: egészen a 14. hétig
Pulzusszám ülő helyzetben
egészen a 14. hétig
Azon résztvevők száma, akik klinikailag jelentős laboratóriumi értékeket mutattak a CBC-n vagy a metabolikus panelen
Időkeret: Akár 90 napig
A klinikailag szignifikáns laboratóriumi értékek közé tartozik a teljes vérkép (CMC) és a karbidopa kezeléssel kapcsolatos metabolikus panel
Akár 90 napig
Azon résztvevők száma, akik klinikailag jelentős értékeket mutattak a vizeletbiztonsági paraméterekben
Időkeret: Akár 90 napig
A vizeletvizsgálat klinikailag szignifikáns értékei, a karbidopa-kezeléssel kapcsolatos vizeletbiztonsági paraméterek
Akár 90 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hipotenzió súlyossága aktív állásteszt során
Időkeret: egészen a 14. hétig
3 perc állás alatt mért legalacsonyabb vérnyomás
egészen a 14. hétig
Azon résztvevők száma, akik az OH-tünetek súlyosbodásáról számoltak be, vagy lemorzsolták az OH-tüneteket, miközben aktív vizsgálati gyógyszert szedtek
Időkeret: Akár 90 napig
Akár 90 napig
A betegnaplóban feljegyzett súlyosbodó tünetek gyakorisága
Időkeret: Akár 90 nap
Egyénre szabott kérdőív a tünetek vizsgálatára a kezelés időtartama alatt és a szükséges gyógyszerek alkalmazására. Minden napnak lesz egy kijelölt oldala. Mivel az émelygés/hányás és a magas vérnyomás együtt fordul elő az FD-ben, egy naplót fogunk használni, amely a Rhodes Index 44 hányinger/viszkálás tüneteinek leegyszerűsített változatát tartalmazza, és a hányással/hányással kapcsolatos tételeket kihagyjuk, mivel a legtöbb résztvevő reflux műtéten esett át. hányás (fundoplikáció) megelőzésére, 5 fokú skálán osztályozva (2. melléklet). A naplóban helyet fog adni az esetleges nemkívánatos események napi feljegyzésére is.
Akár 90 nap
24 órás noradrenalin kiválasztás a vizeletből
Időkeret: egészen a 14. hétig
A noradrenalin koncentrációt 24 órás vizeletmintából határozták meg, tartósítószert tartalmazó, fénytől védett palackban. A betegeket arra utasítják, hogy hűtsék le a mintájukat, és a látogatás reggelén hozzák magukkal egy hűtőtáskában.
egészen a 14. hétig
A szisztolés vérnyomás variabilitásának együtthatója (nappali)
Időkeret: egészen a 14. hétig
A vérnyomás variabilitás mérése a szórás alapján, amely figyelembe veszi a BP alapszintjét is.
egészen a 14. hétig
Reggeli túlfeszültség a szisztolés vérnyomásban az alvásból való felébredéskor (24 óra)
Időkeret: egészen a 14. hétig
A reggeli túlfeszültséget az alvás alatti legalacsonyabb vérnyomást magában foglaló óra átlagos szisztolés vérnyomása és az alvásból való ébredés utáni 2 órán belül észlelt maximális érték közötti különbségként számítják ki.
egészen a 14. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NYU Langone Health

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Kutatásvezető: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 10.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. május 10.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 15.

Első közzététel (Becslés)

2015. szeptember 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel