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Carbidopa zur Behandlung von übermäßiger Blutdruckvariabilität (CarbiFD)

13. Januar 2022 aktualisiert von: NYU Langone Health

Carbidopa bei Familiärer Dysautonomie: Phase-II-Studie, Investigational New Drug (IND) 117435, Datum: 01.07.2013

Die übergeordneten Studienziele bestehen darin, festzustellen, ob Carbidopa (Lodosyn®) sicher und gut verträglich ist, und zu beurteilen, ob es die Katecholamin-induzierte paroxysmale Hypertonie hemmen und die übertriebene Blutdruckvariabilität bei Patienten mit familiärer Dysautonomie (FD, auch erblich bedingt) normalisieren oder reduzieren kann sensorische und autonome Neuropathie Typ III oder Riley-Day-Syndrom). Finanzierungsquelle – FDA OOPD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Prüfärzte schlagen vor, eine doppelblinde, randomisierte Studie mit einem Crossover-Design durchzuführen, um eine hochdosierte (600 mg/Tag) und eine niedrigdosierte (300 mg/Tag) Carbidopa-Blockade mit Placebo zu vergleichen. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einer Hochdosis/Niedrigdosis/Placebo-Sequenz, Niedrigdosis/Placebo/Hochdosis-Sequenz oder Placebo/Hochdosis/Niedrigdosis-Sequenz zugeordnet. Die Teilnehmer bleiben 28 Tage lang in jeder Behandlungsphase.

Ziel 1: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Carbidopa bei FD-Patienten unter besonderer Berücksichtigung des orthostatischen Blutdruckabfalls.

Ziel 2: Als Machbarkeitsnachweis Untersuchung der hämodynamischen Wirkungen von Carbidopa und Bestimmung seiner Auswirkungen auf die Norepinephrinproduktion, die BP-Variabilität und die paroxysmale Hypertonie.

Ziel 3: Vergleichen Sie in einer Dosisfindungsstudie die Wirkungen einer Carbidopa-Blockade in niedriger (300 mg/Tag) und hoher (600 mg/Tag) Dosis mit Placebo auf die BP-Variabilität und paroxysmale Hypertonie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit familiärer Dysautonomie (FD) im Alter von 10 Jahren oder älter

  • Instabiler Blutdruck, definiert als:

    • Systolische BD-Standardabweichung >15 mmHg
    • Oder Variationskoeffizient >15%
    • Oder dokumentierte episodische hypertensive Spitzen (>140 mmHg)
  • Bestätigte Diagnose von FD (Gentest)
  • Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung (oder Besteigung) zur Teilnahme an der Studie
  • Fähigkeit, die Anforderungen des Studienverfahrens einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer einnehmen
  • Patienten, die Metoclopramid, Domperidon, Risperidon oder andere Dopaminblocker einnehmen
  • Patienten, die trizyklische Antidepressiva einnehmen
  • Patienten, die Neuroleptika (Haloperidol und Chlorpromazin) einnehmen
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil dieses Arzneimittels.
  • Patienten mit Vorhofflimmern, Angina pectoris oder signifikanter EKG-Abnormalität
  • Patienten mit signifikanter Lungen-, Herz-, Leber-, Nierenerkrankung (Kreatinin > 2,0 mg/ml)
  • Patienten, die bei der klinischen Untersuchung eine signifikante Anomalie aufweisen, die nach Ansicht des Prüfarztes ihre gesunde Teilnahme an dieser Studie gefährden könnte.
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo
Sonstiges: Placebo
Ein Placebo, das eine inerte Substanz in Kapselform enthält, die keinen Wirkstoff enthält.
Andere Namen:
  • Placebo-Kontrollpille
Experimental: Carbidopa in niedriger Dosis
Arzneimittel: Carbidopa niedrig dosiert
300mg/Tag
Andere Namen:
  • Lodosyn®, DL-α-Methyl-α-hydrazino-3,4-dihydroxyphenyl-propionsäure, HMD, MK-486
Aktiver Komparator: Carbidopa in hoher Dosis
Arzneimittel: Carbidopa hochdosiert
600 mg/Tag
Andere Namen:
  • Lodosyn®, DL-α-Methyl-α-hydrazino-3,4-dihydroxyphenyl-propionsäure, HMD, MK-486

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die Nebenwirkungen im Zusammenhang mit dem Studienmedikament gemeldet haben
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Unerwünschte Ereignisse sind definiert als: eine Veränderung des Ausgangszustands eines Patienten, einschließlich interzidierender Erkrankungen, unabhängig von der Beziehung zur Carbidopa-Behandlung. Dies wird hauptsächlich durch Telefonate in wöchentlichen Abständen überwacht. Darüber hinaus werden die Patienten in der Praxis nach unerwünschten Ereignissen befragt. Die Patienten füllen auch ein tägliches Tagebuch mit spezifischen Aufforderungen, um unerwünschte Ereignisse zu notieren.
Bis zu 90 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit signifikanten Veränderungen der Körpermasse, die zum Abbruch der Studie führten.
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Körpermasse gemessen in kg
Bis zu 90 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen elektrokardiographischen Intervallmustern
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Klinisch signifikante Veränderungen in den Intervallen charakteristischer elektrokardiographischer Muster
Bis zu 90 Tage
Variabilität des durchschnittlichen systolischen Blutdrucks (tagsüber)
Zeitfenster: bis Woche 14
Patienten mit FD werden einer ambulanten Blutdrucküberwachung unterzogen, während sie ein detailliertes Protokoll ihrer Aktivitäten (Schlaf/Essenszeiten/Medikamente/Körperhaltung/Symptome) führen. Die Variabilität des Blutdrucks im Laufe der Zeit wird anhand der Standardabweichung während der Wachstunden gemessen
bis Woche 14
Höchster systolischer Blutdruck
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperiode
Maximaler Blutdruck, erfasst bei ambulanter 24-Stunden-Überwachung
Tag 1 der Behandlungsperiode
Systolischer Blutdruck
Zeitfenster: bis Woche 14
SBP in sitzender Position gemessen
bis Woche 14
Pulsschlag
Zeitfenster: bis Woche 14
Herzfrequenz in sitzender Position
bis Woche 14
Anzahl der Teilnehmer, die klinisch signifikante Laborwerte auf dem CBC oder Metabolic Panel zeigten
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Zu den klinisch signifikanten Laborwerten gehören ein vollständiges Blutbild (CMC) und ein metabolisches Panel im Zusammenhang mit der Behandlung mit Carbidopa
Bis zu 90 Tage
Anzahl der Teilnehmer, die klinisch signifikante Werte bei den Urinsicherheitsparametern zeigten
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Klinisch signifikante Werte bei der Urinanalyse, Urinsicherheitsparameter im Zusammenhang mit der Behandlung mit Carbidopa
Bis zu 90 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad der Hypotonie während eines aktiven Standtests
Zeitfenster: bis Woche 14
Niedrigster Blutdruck gemessen während 3 Minuten Stehen
bis Woche 14
Anzahl der Teilnehmer, die eine Verschlechterung der OH-Symptome berichteten oder aufgrund einer Verschlechterung der OH während der aktiven Studienmedikation abbrachen
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Bis zu 90 Tage
Häufigkeit der sich verschlechternden Symptome, die im Tagebuch des Patienten vermerkt sind
Zeitfenster: Bis zu 90 Tage
Ein maßgeschneiderter Fragebogen zur Untersuchung der Symptome über den Behandlungszeitraum und die Verwendung von Medikamenten nach Bedarf. Jeder Tag hat eine bestimmte Seite. Da Übelkeit/Erbrechen und Bluthochdruck bei FD zusammen auftreten, werden wir ein Tagebuch verwenden, das aus einer vereinfachten Version der Rhodes-Index-44-Symptome von Übelkeit/Würgen besteht, wobei Elemente, die sich mit Erbrechen/Erbrechen befassen, weggelassen werden, da die meisten Teilnehmer eine Antirefluxoperation hatten zur Verhinderung von Erbrechen (Fundoplikatio), bewertet auf einer 5-Punkte-Skala (Anlage 2). Das Tagebuch enthält auch Platz, um alle unerwünschten Ereignisse täglich aufzuschreiben.
Bis zu 90 Tage
24-h-Ausscheidung von Noradrenalin im Urin
Zeitfenster: bis Woche 14
Norepinephrin-Konzentration bestimmt aus einer 24-Stunden-Urinprobe in einer lichtgeschützten Flasche mit Konservierungsmittel. Die Patienten werden angewiesen, ihre Probe im Kühlschrank aufzubewahren und am Morgen ihres Besuchs in einer Kühltasche mitzubringen.
bis Woche 14
Koeffizient der Variabilität des systolischen Blutdrucks (tagsüber)
Zeitfenster: bis Woche 14
Die Messung der Blutdruckvariabilität basiert auf der Standardabweichung, die auch den zugrunde liegenden Blutdruck berücksichtigt.
bis Woche 14
Morgendlicher Anstieg des systolischen Blutdrucks beim Erwachen aus dem Schlaf (24 h)
Zeitfenster: bis Woche 14
Der morgendliche Anstieg wird als Differenz zwischen dem mittleren systolischen Blutdruck während der Stunde, in der der niedrigste Blutdruck während des Schlafs enthalten war, und dem innerhalb von 2 Stunden nach dem Aufwachen aus dem Schlaf festgestellten Höchstwert berechnet
bis Woche 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Hauptermittler: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. September 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Dysautonomie, familiär

Klinische Studien zur Placebo

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