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Carbidopa per il trattamento dell'eccessiva variabilità della pressione sanguigna (CarbiFD)

13 gennaio 2022 aggiornato da: NYU Langone Health

Carbidopa nella disautonomia familiare: studio di fase II, nuovo farmaco sperimentale (IND) 117435, data: 01/07/13

Gli obiettivi generali dello studio sono determinare se la carbidopa (Lodosyn®) è sicura e ben tollerata e valutare se può inibire l'ipertensione parossistica indotta da catecolamine e normalizzare o ridurre l'esagerata variabilità della pressione sanguigna nei pazienti con disautonomia familiare (FD, chiamata anche ereditaria neuropatia sensoriale e autonomica di tipo III o sindrome di Riley-Day). Fonte di finanziamento: FDA OOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono di eseguire uno studio randomizzato in doppio cieco con un disegno incrociato per confrontare il blocco della carbidopa ad alte dosi (600 mg/die) e basse dosi (300 mg al giorno) con il placebo. I pazienti verranno assegnati in modo casuale a una sequenza ad alta dose/bassa dose/placebo, a bassa dose/placebo/alta dose o a una sequenza placebo/alta dose/bassa dose. I partecipanti rimarranno in ogni periodo di trattamento per 28 giorni.

Obiettivo 1: Valutare la sicurezza e la tollerabilità della carbidopa nei pazienti con FD con particolare attenzione alla caduta ortostatica della pressione arteriosa.

Obiettivo 2: Come prova del concetto, esaminare gli effetti emodinamici della carbidopa e determinarne gli effetti sulla produzione di norepinefrina, sulla variabilità della pressione arteriosa e sull'ipertensione parossistica.

Obiettivo 3: In uno studio di determinazione della dose, confrontare gli effetti del blocco della carbidopa a basso (300 mg/giorno) e ad alto (600 mg/giorno) rispetto al placebo sulla variabilità della pressione arteriosa e sull'ipertensione parossistica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 60 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con disautonomia familiare (FD) di età pari o superiore a 10 anni

  • Pressione sanguigna instabile, definita come:

    • Deviazione standard della PA sistolica >15 mmHg
    • O coefficiente di variazione >15%
    • O picchi ipertensivi episodici documentati (>140 mmHg)
  • Diagnosi confermata di FD (test genetici)
  • Fornire il consenso informato scritto (o salita) per partecipare alla sperimentazione
  • Capacità di rispettare i requisiti delle procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che assumono inibitori delle monoaminossidasi (MAO).
  • Pazienti che assumono: metoclopramide, domperidone, risperidone o altri bloccanti della dopamina
  • Pazienti che assumono antidepressivi triciclici
  • Pazienti che assumono farmaci neurolettici (aloperidolo e clorpromazina)
  • Pazienti con nota ipersensibilità a qualsiasi componente di questo farmaco.
  • Pazienti con fibrillazione atriale, angina o anomalie ECG significative
  • Pazienti con significativi disturbi polmonari, cardiaci, epatici, renali (creatinina > 2,0 mg/ml)
  • Pazienti che presentano un'anomalia significativa all'esame clinico che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la loro sana partecipazione a questo studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Altro: Placebo
Un placebo contenente una sostanza inerte, in forma di capsule che non contiene un principio attivo del farmaco.
Altri nomi:
  • Pillola di controllo del placebo
Sperimentale: Carbidopa a basso dosaggio
Droga: Carbidopa a basso dosaggio
300mg/giorno
Altri nomi:
  • Lodosyn ®, acido DL-α-metil-α-idrazino-3, 4-diidrossifenil-propionico, HMD, MK-486
Comparatore attivo: Carbidopa ad alto dosaggio
Droga: Carbidopa ad alto dosaggio
600mg/giorno
Altri nomi:
  • Lodosyn ®, acido DL-α-metil-α-idrazino-3, 4-diidrossifenil-propionico, HMD, MK-486

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi correlati al farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Eventi avversi definiti come: un cambiamento nelle condizioni basali di un paziente, incluse malattie intercorrenti, indipendentemente dalla relazione con il trattamento con carbidopa. Questo sarà monitorato principalmente con telefonate a intervalli settimanali. Inoltre, ai pazienti verrà chiesto di eventi avversi mentre sono in ufficio. I pazienti riempiranno anche un diario giornaliero con istruzioni specifiche per annotare eventuali eventi avversi.
Fino a 90 giorni
Numero di partecipanti con cambiamenti significativi nella massa corporea che hanno comportato l'interruzione dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Massa corporea misurata in kg
Fino a 90 giorni
Numero di partecipanti con pattern di intervallo elettrocardiografico anormali
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Cambiamenti clinicamente significativi negli intervalli dei pattern elettrocardiografici caratteristici
Fino a 90 giorni
Variabilità media della pressione arteriosa sistolica (diurna)
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
I pazienti con FD sono sottoposti a monitoraggio ambulatoriale della PA mantenendo un registro dettagliato delle loro attività (sonno/ora dei pasti/farmaci/postura/sintomi). La variabilità della pressione arteriosa nel tempo sarà misurata dalla deviazione standard durante le ore di veglia
fino alla settimana 14
Massima pressione sanguigna sistolica
Lasso di tempo: Giorno 1 del periodo di trattamento
Pressione sanguigna massima rilevata durante il monitoraggio ambulatoriale di 24 ore
Giorno 1 del periodo di trattamento
Pressione sanguigna sistolica
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
PAS misurata in posizione seduta
fino alla settimana 14
Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
Frequenza cardiaca in posizione seduta
fino alla settimana 14
Numero di partecipanti che hanno mostrato valori di laboratorio clinicamente significativi su CBC o pannello metabolico
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
I valori di laboratorio clinicamente significativi includono l'emocromo completo (CMC) e il pannello metabolico correlato al trattamento con carbidopa
Fino a 90 giorni
Numero di partecipanti che hanno mostrato valori clinicamente significativi nei parametri di sicurezza delle urine
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Valori clinicamente significativi sull'analisi delle urine, parametri di sicurezza delle urine relativi al trattamento con carbidopa
Fino a 90 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità dell'ipotensione durante un test di supporto attivo
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
Pressione sanguigna più bassa rilevata durante 3 minuti di posizione eretta
fino alla settimana 14
Numero di partecipanti che hanno riportato un peggioramento dei sintomi di OH o hanno abbandonato a causa del peggioramento di OH durante il trattamento attivo con il farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Fino a 90 giorni
Frequenza del peggioramento dei sintomi annotati nel diario del paziente
Lasso di tempo: Fino a 90 giorni
Un questionario su misura per esaminare i sintomi durante il periodo di trattamento e l'uso dei farmaci necessari. Ogni giorno avrà una pagina designata. Dal momento che nausea/vomito e ipertensione si verificano insieme nella FD, useremo un diario costituito da una versione semplificata dei sintomi di nausea/conati di vomito del Rhodes Index 44, con elementi che affrontano il vomito/vomito omessi, poiché la maggior parte dei partecipanti avrà subito un intervento chirurgico anti-reflusso per prevenire il vomito (fundoplicatio), graduato su una scala a 5 punti (appendice 2). Il diario includerà anche uno spazio per annotare quotidianamente eventuali eventi avversi.
Fino a 90 giorni
Escrezione urinaria di norepinefrina nelle 24 ore
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
Concentrazione di norepinefrina determinata da un campione di urina delle 24 ore in una bottiglia protetta dalla luce contenente conservante. I pazienti verranno istruiti a refrigerare il loro campione e portarlo la mattina della loro visita in una borsa termica.
fino alla settimana 14
Coefficiente di variabilità PA sistolica (giorno)
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
La misurazione della variabilità della pressione arteriosa basata sulla deviazione standard che tiene conto anche del livello sottostante di BP.
fino alla settimana 14
Picco mattutino della PA sistolica al risveglio dal sonno (24 ore)
Lasso di tempo: fino alla settimana 14
Il picco mattutino sarà calcolato come la differenza tra la pressione sanguigna sistolica media durante l'ora che includeva la pressione sanguigna più bassa durante il sonno e il valore massimo rilevato entro 2 ore dal risveglio dal sonno
fino alla settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Investigatore principale: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

10 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

10 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

17 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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