Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Carbidopa for behandling av overdreven blodtrykksvariasjon (CarbiFD)

13. januar 2022 oppdatert av: NYU Langone Health

Karbidopa i familiær dysautonomi: Fase II-studie, Investigational New Drug (IND) 117435, dato: 01/07/13

De overordnede studiemålene er å fastslå om karbidopa (Lodosyn®) er trygt og godt tolerert og å vurdere om det kan hemme katekolaminindusert paroksysmal hypertensjon og normalisere eller redusere den overdrevne blodtrykksvariasjonen hos pasienter med familiær dysautonomi (FD, også kalt arvelig). sensorisk og autonom nevropati type III eller Riley-Day syndrom). Finansieringskilde - FDA OOPD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår å utføre en dobbeltblind randomisert studie med et kryssdesign for å sammenligne høydose (600 mg/dag) og lavdose (300 mg per dag) karbidopablokkade med placebo. Pasienter vil bli tilfeldig tildelt en høydose/lavdose/placebosekvens, lavdose/placebo/høydosesekvens eller placebo/høydose/lavdosesekvens. Deltakerne vil forbli på hver behandlingsperiode i 28 dager.

Mål 1: Å evaluere sikkerheten og toleransen til karbidopa hos FD-pasienter med særlig vekt på ortostatisk blodtrykksfall.

Mål 2: Som bevis på konseptet, undersøk de hemodynamiske effektene av karbidopa og bestemme dens effekter på noradrenalinproduksjon, BP-variabilitet og paroksysmal hypertensjon.

Mål 3: I en dosefinnende studie, sammenlign effekten av lav (300 mg/dag) og høy (600 mg/dag) dose karbidopablokkade vs. placebo på BP-variabilitet og paroksysmal hypertensjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med familiær dysautonomi (FD) 10 år eller eldre

  • Ustabilt blodtrykk, definert som:

    • Systolisk BP standardavvik >15 mmHg
    • Eller variasjonskoeffisient >15 %
    • Eller dokumenterte episodiske hypertensive topper (>140 mmHg)
  • Bekreftet diagnose av FD (genetisk testing)
  • Gi skriftlig informert samtykke (eller oppstigning) for å delta i rettssaken
  • Evne til å etterkomme kravene til studieprosedyrene.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som tar monoaminoksidase (MAO)-hemmere
  • Pasienter som tar: metoklopramid, domperidon, risperidon eller andre dopaminblokkere
  • Pasienter som tar trisykliske antidepressiva
  • Pasienter som tar neuroleptika (haloperidol og klorpromazin)
  • Pasienter med kjent overfølsomhet overfor noen komponent i dette legemidlet.
  • Pasienter med atrieflimmer, angina eller betydelig EKG-avvik
  • Pasienter med betydelig lunge-, hjerte-, lever-, nyre- (kreatinin >2,0 mg/ml)
  • Pasienter som har en betydelig abnormitet ved klinisk undersøkelse som etter etterforskerens mening kan sette deres friske deltakelse i denne studien i fare.
  • Kvinner som er gravide eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Annen: Placebo
En placebo som inneholder et inert stoff, i kapselform som ikke inneholder en aktiv medikamentingrediens.
Andre navn:
  • Placebo kontroll pille
Eksperimentell: Lavdose Carbidopa
Legemiddel: Carbidopa lavdose
300 mg/dag
Andre navn:
  • Lodosyn®, DL-a-metyl-a-hydrazino-3, 4-dihydroksyfenyl-propionsyre, HMD, MK-486
Aktiv komparator: Høydose Carbidopa
Legemiddel: Carbidopa høydose
600 mg/dag
Andre navn:
  • Lodosyn®, DL-a-metyl-a-hydrazino-3, 4-dihydroksyfenyl-propionsyre, HMD, MK-486

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterte uønskede hendelser relatert til studiemedikament
Tidsramme: Opptil 90 dager
Uønskede hendelser definert som: en endring i en pasients grunnlinjetilstand inkludert interkurrente sykdommer uavhengig av forholdet til karbidopabehandling. Dette vil først og fremst overvåkes med telefonsamtaler med ukentlige intervaller. I tillegg vil pasienter bli spurt om uønskede hendelser mens de er på kontoret. Pasienter vil også fylle en daglig dagbok med en spesifikk melding om å notere eventuelle uønskede hendelser.
Opptil 90 dager
Antall deltakere med betydelige endringer i kroppsmasse som resulterte i seponering fra studien.
Tidsramme: Opptil 90 dager
Kroppsmasse målt i kg
Opptil 90 dager
Antall deltakere med unormale elektrokardiografiske intervallmønstre
Tidsramme: Opptil 90 dager
Klinisk signifikante endringer i intervallene til karakteristiske elektrokardiografiske mønstre
Opptil 90 dager
Gjennomsnittlig systolisk blodtrykkvariasjon (dagtid)
Tidsramme: til uke 14
Pasienter med FD gjennomgår ambulant blodtrykksovervåking mens de fører en detaljert logg over aktivitetene deres (søvn/måltider/medisiner/stilling/symptomer). Variasjon i blodtrykk overtid vil bli målt ved standardavviket i våkne timer
til uke 14
Høyeste systoliske blodtrykk
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperioden
Maksimalt blodtrykk fanget på 24-timers ambulant overvåking
Dag 1 i behandlingsperioden
Systolisk blodtrykk
Tidsramme: til uke 14
SBP målt i sittende stilling
til uke 14
Puls
Tidsramme: til uke 14
Hjertefrekvens i sittende stilling
til uke 14
Antall deltakere som viste klinisk signifikante laboratorieverdier på CBC eller Metabolic Panel
Tidsramme: Opptil 90 dager
Klinisk signifikante laboratorieverdier inkluderer fullstendig blodtelling (CMC) og metabolsk panel relatert til behandling med karbidopa
Opptil 90 dager
Antall deltakere som viste klinisk signifikante verdier i urinsikkerhetsparametere
Tidsramme: Opptil 90 dager
Klinisk signifikante verdier på urinanalyse, urinsikkerhetsparametere knyttet til behandling med karbidopa
Opptil 90 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorlighetsgraden av hypotensjon under en aktiv stand-test
Tidsramme: til uke 14
Laveste blodtrykk registrert i løpet av 3 minutters stående
til uke 14
Antall deltakere som rapporterte forverring av OH-symptomer eller droppet ut på grunn av forverret OH mens de var på aktivt studiemedikament
Tidsramme: Opptil 90 dager
Opptil 90 dager
Hyppighet av forverrede symptomer notert i pasientens dagbok
Tidsramme: Opptil 90 dager
Et skreddersydd spørreskjema for å undersøke symptomer over behandlingsperioden og bruk av medisiner etter behov. Hver dag vil ha en egen side. Siden kvalme/oppkast og hypertensjon forekommer sammen i FD vil vi bruke en dagbok som består av en forenklet versjon av Rhodes Index 44 symptomer på kvalme/oppkast, med elementer som omhandler brekninger/kast opp utelatt, da de fleste deltakerne vil ha hatt anti-refluksoperasjon for å forhindre oppkast (fundoplikasjon), gradert på en 5-punkts skala (vedlegg 2). Dagboken vil også inneholde plass til å skrive ned eventuelle uønskede hendelser på daglig basis.
Opptil 90 dager
24-timers utskillelse av noradrenalin i urinen
Tidsramme: til uke 14
Noradrenalinkonsentrasjon bestemt fra en 24-timers urinprøve i en flaske skjermet fra lys som inneholder konserveringsmiddel. Pasienter vil bli bedt om å avkjøle prøven og bringe den på morgenen de besøkes i en kjølebag.
til uke 14
Koeffisient for systolisk BP-variabilitet (dagtid)
Tidsramme: til uke 14
Målingen av blodtrykksvariasjonen basert på standardavviket som også tar hensyn til det underliggende nivået av BP.
til uke 14
Morgenstigning i systolisk blodtrykk ved oppvåkning fra søvn (24 timer)
Tidsramme: til uke 14
Morgenstigningen vil bli beregnet som differansen mellom det gjennomsnittlige systoliske blodtrykket i løpet av timen som inkluderte det laveste blodtrykket under søvn og maksimal verdi oppdaget innen 2 timer etter oppvåkning fra søvn
til uke 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Hovedetterforsker: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

10. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

10. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

17. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere