Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Karbidopa pro léčbu nadměrné variability krevního tlaku (CarbiFD)

13. ledna 2022 aktualizováno: NYU Langone Health

Carbidopa in Familial Dysautonomia: Phase-II Study, Investigational New Drug (IND) 117435, Date: 01/07/13

Celkovým cílem studie je určit, zda je karbidopa (Lodosyn®) bezpečná a dobře tolerovaná, a posoudit, zda může inhibovat paroxysmální hypertenzi vyvolanou katecholaminy a normalizovat nebo snížit přehnanou variabilitu krevního tlaku u pacientů s familiární dysautonomií (FD, také nazývanou hereditární senzorická a autonomní neuropatie typu III nebo Riley-Dayův syndrom). Zdroj financování - FDA OOPD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci navrhují provést dvojitě zaslepenou randomizovanou studii se zkříženým designem pro porovnání blokády karbidopy s vysokou dávkou (600 mg/den) a nízkou dávkou (300 mg za den) s placebem. Pacienti budou náhodně rozděleni do sekvence vysoké dávky/nízké dávky/placeba, sekvence nízké dávky/placeba/vysoké dávky nebo sekvence placeba/vysoké dávky/nízké dávky. Účastníci zůstanou na každém léčebném období po dobu 28 dnů.

Cíl 1: Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost karbidopy u pacientů s FD se zvláštním důrazem na ortostatický pokles krevního tlaku.

Cíl 2: Jako důkaz koncepce prozkoumat hemodynamické účinky karbidopy a určit její účinky na produkci norepinefrinu, variabilitu TK a paroxysmální hypertenzi.

Cíl 3: Ve studii zaměřené na zjištění dávky porovnat účinky blokády karbidopy s nízkou (300 mg/den) a vysokou dávkou (600 mg/den) vs. placebo na variabilitu TK a paroxysmální hypertenzi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 60 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s familiární dysautonomií (FD) ve věku 10 let nebo starší

  • Nestabilní krevní tlak, definovaný jako:

    • Směrodatná odchylka systolického TK >15 mmHg
    • Nebo variační koeficient > 15 %
    • Nebo dokumentované epizodické hypertenzní vrcholy (>140 mmHg)
  • Potvrzená diagnóza FD (genetické vyšetření)
  • Poskytnutí písemného informovaného souhlasu (nebo výstupu) s účastí ve studii
  • Schopnost splnit požadavky studijních postupů.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti užívající inhibitory monoaminooxidázy (MAO).
  • Pacienti užívající: metoklopramid, domperidon, risperidon nebo jiné blokátory dopaminu
  • Pacienti užívající tricyklická antidepresiva
  • Pacienti užívající neuroleptika (haloperidol a chlorpromazin)
  • Pacienti se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku tohoto léku.
  • Pacienti s fibrilací síní, anginou pectoris nebo významnou abnormalitou EKG
  • Pacienti s významnými plicními, srdečními, jaterními, ledvinovými (kreatinin >2,0 mg/ml)
  • Pacienti, kteří mají při klinickém vyšetření významnou abnormalitu, která může podle názoru zkoušejícího ohrozit jejich zdraví účast v této studii.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
Jiný: Placebo
Placebo obsahující inertní látku ve formě kapsle, která neobsahuje aktivní složku léčiva.
Ostatní jména:
  • Placebo kontrolní pilulka
Experimentální: Nízká dávka karbidopy
Lék: Karbidopa v nízké dávce
300 mg/den
Ostatní jména:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3,4-dihydroxyfenyl-propionová kyselina, HMD, MK-486
Aktivní komparátor: Vysoká dávka karbidopy
Lék: Carbidopa High-Dose
600 mg/den
Ostatní jména:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3,4-dihydroxyfenyl-propionová kyselina, HMD, MK-486

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří nahlásili nežádoucí příhody související se studovaným lékem
Časové okno: Až 90 dní
Nežádoucí účinky definované jako: změna výchozího stavu pacienta včetně interkurentních onemocnění bez ohledu na vztah k léčbě karbidopou. To bude sledováno především telefonáty v týdenních intervalech. Kromě toho budou pacienti během pobytu v ordinaci dotázáni na nežádoucí účinky. Pacienti také vyplní denní deník konkrétními výzvami, aby zaznamenali jakékoli nežádoucí účinky.
Až 90 dní
Počet účastníků s významnými změnami tělesné hmotnosti, které vedly k ukončení studie.
Časové okno: Až 90 dní
Tělesná hmotnost měřená v kg
Až 90 dní
Počet účastníků s abnormálními elektrokardiografickými intervaly
Časové okno: Až 90 dní
Klinicky významné změny v intervalech charakteristických elektrokardiografických obrazců
Až 90 dní
Průměrná variabilita systolického krevního tlaku (denní)
Časové okno: do 14. týdne
Pacienti s FD podstupují ambulantní monitorování TK, přičemž si vedou podrobné záznamy o svých činnostech (spánek/doby jídla/léky/držení těla/symptomy). Variabilita krevního tlaku přesčas bude měřena směrodatnou odchylkou během bdělých hodin
do 14. týdne
Nejvyšší systolický krevní tlak
Časové okno: 1. den léčebného období
Maximální krevní tlak zachycený na 24hodinovém ambulantním monitorování
1. den léčebného období
Systolický krevní tlak
Časové okno: do 14. týdne
SBP měřeno v sedě
do 14. týdne
Tepová frekvence
Časové okno: do 14. týdne
Tepová frekvence v sedě
do 14. týdne
Počet účastníků, kteří zobrazili klinicky významné laboratorní hodnoty na CBC nebo metabolickém panelu
Časové okno: Až 90 dní
Klinicky významné laboratorní hodnoty zahrnují kompletní krevní obraz (CMC) a metabolický panel související s léčbou karbidopou
Až 90 dní
Počet účastníků, kteří vykazovali klinicky významné hodnoty v parametrech bezpečnosti moči
Časové okno: Až 90 dní
Klinicky významné hodnoty analýzy moči, parametry bezpečnosti moči související s léčbou karbidopou
Až 90 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost hypotenze během testu aktivního stoje
Časové okno: do 14. týdne
Nejnižší krevní tlak zachycený během 3 minut stání
do 14. týdne
Počet účastníků, kteří hlásili zhoršení příznaků OH nebo odpadli kvůli zhoršení OH při aktivní studii léku
Časové okno: Až 90 dní
Až 90 dní
Frekvence zhoršujících se příznaků zaznamenaných v deníku pacienta
Časové okno: Až 90 dní
Dotazník šitý na míru ke zkoumání symptomů během období léčby a použití léků podle potřeby. Každý den bude mít určenou stránku. Protože se nevolnost/zvracení a hypertenze vyskytují u FD společně, použijeme deník sestávající ze zjednodušené verze symptomů nevolnosti/dávení podle Rhodesova indexu 44, přičemž položky týkající se zvracení/zvracení budou vynechány, protože většina účastníků podstoupila antirefluxní operaci. k prevenci zvracení (fundoplikace), hodnocené na 5bodové škále (příloha 2). Součástí deníku bude i prostor pro každodenní zapisování případných nežádoucích událostí.
Až 90 dní
24hodinové vylučování norepinefrinu močí
Časové okno: do 14. týdne
Koncentrace norepinefrinu stanovená z 24hodinového vzorku moči v lahvičce chráněné před světlem obsahující konzervační látku. Pacienti budou instruováni, aby svůj vzorek zmrazili a přinesli ráno v den návštěvy v chladící tašce.
do 14. týdne
Koeficient systolické variability TK (denní)
Časové okno: do 14. týdne
Měření variability krevního tlaku na základě směrodatné odchylky, která také bere v úvahu základní hladinu TK.
do 14. týdne
Ranní nárůst systolického TK při probuzení ze spánku (24 hodin)
Časové okno: do 14. týdne
Ranní nárůst bude vypočítán jako rozdíl mezi průměrným systolickým krevním tlakem během hodiny, která zahrnovala nejnižší krevní tlak během spánku, a maximální hodnotou zjištěnou do 2 hodin po probuzení ze spánku
do 14. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

10. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

10. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Jiné číslo grantu/financování: FDA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dysautonomie, familiární

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit