Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Carbidopa til behandling af for høj blodtryksvariation (CarbiFD)

13. januar 2022 opdateret af: NYU Langone Health

Carbidopa i familiær dysautonomi: Fase II-undersøgelse, Investigational New Drug (IND) 117435, Dato: 01/07/13

De overordnede formål med undersøgelsen er at bestemme, om carbidopa (Lodosyn®) er sikkert og veltolereret og at vurdere, om det kan hæmme katekolamin-induceret paroxysmal hypertension og normalisere eller reducere den overdrevne blodtryksvariabilitet hos patienter med familiær dysautonomi (FD, også kaldet arvelig). sensorisk og autonom neuropati type III eller Riley-Day syndrom). Finansieringskilde - FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne foreslår at udføre et dobbeltblindt randomiseret forsøg med et cross-over-design for at sammenligne carbidopablokade med høj dosis (600 mg/dag) og lav dosis (300 mg pr. dag) med placebo. Patienterne vil blive tilfældigt tildelt en højdosis/lavdosis/placebosekvens, lavdosis/placebo/højdosissekvens eller placebo/højdosis/lavdosissekvens. Deltagerne forbliver i hver behandlingsperiode i 28 dage.

Mål 1: At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​carbidopa hos FD-patienter med særlig vægt på det ortostatiske blodtryksfald.

Mål 2: Som proof of concept, undersøge de hæmodynamiske virkninger af carbidopa og bestemme dets virkninger på noradrenalinproduktion, BP-variabilitet og paroxysmal hypertension.

Mål 3: I en dosisfindende undersøgelse, sammenligne virkningerne af lav (300 mg/dag) og høj (600 mg/dag) dosis carbidopa blokade vs. placebo på BP variabilitet og paroxysmal hypertension.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 60 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter med familiær dysautonomi (FD) på 10 år eller ældre

  • Ustabilt blodtryk, defineret som:

    • Systolisk BP standardafvigelse >15 mmHg
    • Eller variationskoefficient >15 %
    • Eller dokumenterede episodiske hypertensive toppe (>140 mmHg)
  • Bekræftet diagnose af FD (genetisk test)
  • At give skriftligt informeret samtykke (eller opstigning) til at deltage i forsøget
  • Evne til at overholde kravene i undersøgelsesprocedurerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der tager monoaminoxidase (MAO)-hæmmere
  • Patienter, der tager: metoclopramid, domperidon, risperidon eller andre dopaminblokkere
  • Patienter, der tager tricykliske antidepressiva
  • Patienter, der tager neuroleptika (haloperidol og chlorpromazin)
  • Patienter med en kendt overfølsomhed over for enhver komponent af dette lægemiddel.
  • Patienter med atrieflimren, angina eller signifikant EKG-abnormitet
  • Patienter med signifikant lunge-, hjerte-, lever-, nyrefunktion (kreatinin >2,0 mg/ml)
  • Patienter, der har en signifikant abnormitet ved klinisk undersøgelse, som efter investigatorens mening kan bringe deres raske deltagelse i dette forsøg i fare.
  • Kvinder, der er gravide eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Andet: Placebo
En placebo, der indeholder et inert stof, i kapselform, der ikke indeholder en aktiv lægemiddelingrediens.
Andre navne:
  • Placebo kontrol pille
Eksperimentel: Lavdosis Carbidopa
Medicin: Carbidopa lav-dosis
300 mg/dag
Andre navne:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyphenyl-propionsyre, HMD, MK-486
Aktiv komparator: Højdosis Carbidopa
Medicin: Carbidopa højdosis
600 mg/dag
Andre navne:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyphenyl-propionsyre, HMD, MK-486

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterede uønskede hændelser relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til 90 dage
Uønskede hændelser defineret som: en ændring i en patients baseline-tilstand, inklusive interkurrente sygdomme, uanset forholdet til carbidopa-behandling. Dette vil primært blive overvåget med telefonopkald med ugentlige intervaller. Derudover vil patienter blive spurgt om bivirkninger, mens de er på kontoret. Patienter vil også udfylde en daglig dagbog med en specifik opfordring til at notere eventuelle bivirkninger.
Op til 90 dage
Antal deltagere med væsentlige ændringer i kropsmasse, der resulterede i afbrydelse af undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 90 dage
Kropsmasse målt i kg
Op til 90 dage
Antal deltagere med unormale elektrokardiografiske intervalmønstre
Tidsramme: Op til 90 dage
Klinisk signifikante ændringer i intervallerne af karakteristiske elektrokardiografiske mønstre
Op til 90 dage
Gennemsnitlig systolisk blodtryksvariation (dagtid)
Tidsramme: op til uge 14
Patienter med FD gennemgår ambulant blodtryksovervågning, mens de fører en detaljeret log over deres aktiviteter (søvn/måltidstider/medicin/stilling/symptomer). Variation i blodtryk overarbejde vil blive målt ved standardafvigelsen i vågne timer
op til uge 14
Højeste systoliske blodtryk
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperioden
Maksimalt blodtryk målt ved 24-timers ambulant overvågning
Dag 1 i behandlingsperioden
Systolisk blodtryk
Tidsramme: op til uge 14
SBP målt i siddende stilling
op til uge 14
Hjerterytme
Tidsramme: op til uge 14
Puls i siddende stilling
op til uge 14
Antal deltagere, der viste klinisk signifikante laboratorieværdier på CBC eller Metabolic Panel
Tidsramme: Op til 90 dage
Klinisk signifikante laboratorieværdier inkluderer komplet blodtælling (CMC) og metabolisk panel relateret til behandling med carbidopa
Op til 90 dage
Antal deltagere, der viste klinisk signifikante værdier i urinsikkerhedsparametre
Tidsramme: Op til 90 dage
Klinisk signifikante værdier ved urinanalyse, urinsikkerhedsparametre relateret til behandling med carbidopa
Op til 90 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgraden af ​​hypotension under en aktiv standtest
Tidsramme: op til uge 14
Laveste blodtryk målt i 3 minutters stående
op til uge 14
Antal deltagere, der rapporterede forværring af OH-symptomer eller droppede ud på grund af forværring af OH, mens de var i aktiv undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til 90 dage
Op til 90 dage
Hyppighed af forværrede symptomer noteret i patientens dagbog
Tidsramme: Op til 90 dage
Et skræddersyet spørgeskema til at undersøge symptomer over behandlingsperioden og brugen af ​​efter behov medicin. Hver dag vil have en udpeget side. Da kvalme/opkastning og hypertension forekommer sammen i FD, vil vi bruge en dagbog, der består af en forenklet version af Rhodes Index 44 symptomer på kvalme/kvalme, med punkter, der omhandler opkastning/kast op, udeladt, da de fleste deltagere vil have fået foretaget en anti-refluksoperation for at forebygge opkastning (fundoplication), bedømt efter en 5-trins skala (bilag 2). Dagbogen vil også indeholde plads til at nedskrive eventuelle uønskede hændelser på daglig basis.
Op til 90 dage
24-timers udskillelse af noradrenalin i urinen
Tidsramme: op til uge 14
Noradrenalinkoncentrationen bestemmes ud fra en 24-timers urinprøve i en flaske beskyttet mod lys indeholdende konserveringsmiddel. Patienterne vil blive instrueret i at nedkøle deres prøve og medbringe den om morgenen, hvor de besøges, i en køletaske.
op til uge 14
Koefficient for systolisk BP-variabilitet (dagtid)
Tidsramme: op til uge 14
Målingen af ​​blodtryksvariabilitet baseret på standardafvigelsen, der også tager højde for det underliggende niveau af BP.
op til uge 14
Morgenstigning i systolisk blodtryk ved opvågning fra søvn (24 timer)
Tidsramme: op til uge 14
Morgenstigningen vil blive beregnet som forskellen mellem det gennemsnitlige systoliske blodtryk i løbet af den time, der inkluderede det laveste blodtryk under søvn, og den maksimale værdi detekteret inden for 2 timer efter opvågning fra søvn
op til uge 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Ledende efterforsker: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

10. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2015

Først opslået (Skøn)

17. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2022

Sidst verificeret

1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dysautonomi, familiær

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner