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Carbidopa pour le traitement de la variabilité excessive de la pression artérielle (CarbiFD)

13 janvier 2022 mis à jour par: NYU Langone Health

Carbidopa dans la dysautonomie familiale : étude de phase II, nouveau médicament expérimental (IND) 117435, date : 01/07/13

Les objectifs généraux de l'étude sont de déterminer si la carbidopa (Lodosyn®) est sûre et bien tolérée et d'évaluer si elle peut inhiber l'hypertension paroxystique induite par les catécholamines et normaliser ou réduire la variabilité exagérée de la pression artérielle chez les patients atteints de dysautonomie familiale (DF, également appelée maladie héréditaire). neuropathie sensorielle et autonome de type III ou syndrome de Riley-Day). Source de financement - FDA OOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs proposent d'effectuer un essai randomisé en double aveugle avec une conception croisée pour comparer le blocage de la carbidopa à forte dose (600 mg/jour) et à faible dose (300 mg par jour) avec un placebo. Les patients seront assignés au hasard à une séquence forte dose/faible dose/placebo, à faible dose/placebo/forte dose ou à une séquence placebo/forte dose/faible dose. Les participants resteront sur chaque période de traitement pendant 28 jours.

Objectif 1 : Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la carbidopa chez les patients atteints de DF en mettant particulièrement l'accent sur la chute orthostatique de la pression artérielle.

Objectif 2 : Comme preuve de concept, examiner les effets hémodynamiques de la carbidopa et déterminer ses effets sur la production de noradrénaline, la variabilité de la PA et l'hypertension paroxystique.

Objectif 3 : Dans une étude de recherche de dose, comparer les effets du blocage de la carbidopa à faible (300 mg/jour) et à forte dose (600 mg/jour) par rapport au placebo sur la variabilité de la PA et l'hypertension paroxystique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans à 60 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients de sexe masculin ou féminin atteints de dysautonomie familiale (DF) âgés de 10 ans ou plus

  • Tension artérielle instable, définie comme :

    • Écart type de la PA systolique > 15 mmHg
    • Ou coefficient de variation >15%
    • Ou pics hypertensifs épisodiques documentés (>140mmHg)
  • Diagnostic confirmé de DF (test génétique)
  • Fournir un consentement éclairé écrit (ou ascension) pour participer à l'essai
  • Capacité à se conformer aux exigences des procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Patients prenant des inhibiteurs de la monoamine oxydase (MAO)
  • Patients prenant : métoclopramide, dompéridone, rispéridone ou autres bloqueurs de la dopamine
  • Patients prenant des antidépresseurs tricycliques
  • Patients prenant des neuroleptiques (halopéridol et chlorpromazine)
  • Patients présentant une hypersensibilité connue à l'un des composants de ce médicament.
  • Patients présentant une fibrillation auriculaire, une angine de poitrine ou une anomalie significative de l'ECG
  • Patients atteints d'insuffisance pulmonaire, cardiaque, hépatique, rénale (créatinine > 2,0 mg/ml)
  • Patients présentant une anomalie significative à l'examen clinique susceptible, de l'avis de l'investigateur, de compromettre leur bonne santé en participant à cet essai.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: CROSSOVER
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Placebo correspondant
Autre: Placebo
Un placebo contenant une substance inerte, sous forme de capsule qui ne contient pas d'ingrédient médicamenteux actif.
Autres noms:
  • Pilule placebo
Expérimental: Carbidopa à faible dose
Médicament: Carbidopa à faible dose
300 mg/jour
Autres noms:
  • Lodosyn®, acide DL-α-méthyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyphényl-propionique, HMD, MK-486
Comparateur actif: Carbidopa à haute dose
Médicament: Carbidopa à haute dose
600 mg/jour
Autres noms:
  • Lodosyn®, acide DL-α-méthyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyphényl-propionique, HMD, MK-486

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant signalé des événements indésirables liés au médicament à l'étude
Délai: Jusqu'à 90 jours
Événements indésirables définis comme : une modification de l'état initial d'un patient, y compris des maladies intercurrentes, quelle que soit la relation avec le traitement par la carbidopa. Cela sera surveillé principalement par des appels téléphoniques à intervalles hebdomadaires. De plus, les patients seront interrogés sur les événements indésirables pendant qu'ils sont au bureau. Les patients rempliront également un journal quotidien avec des invites spécifiques pour noter tout événement indésirable.
Jusqu'à 90 jours
Nombre de participants présentant des changements significatifs dans la masse corporelle ayant entraîné l'arrêt de l'étude.
Délai: Jusqu'à 90 jours
Masse corporelle mesurée en kg
Jusqu'à 90 jours
Nombre de participants présentant des schémas d'intervalle électrocardiographique anormaux
Délai: Jusqu'à 90 jours
Changements cliniquement significatifs dans les intervalles des schémas électrocardiographiques caractéristiques
Jusqu'à 90 jours
Variabilité moyenne de la pression artérielle systolique (journée)
Délai: jusqu'à la semaine 14
Les patients atteints de FD subissent une surveillance ambulatoire de la PA tout en gardant un journal détaillé de leurs activités (sommeil/heures des repas/médicaments/posture/symptômes). La variabilité de la pression artérielle au fil du temps sera mesurée par l'écart type pendant les heures d'éveil
jusqu'à la semaine 14
Pression artérielle systolique la plus élevée
Délai: Jour 1 de la période de traitement
Pression artérielle maximale capturée sur une surveillance ambulatoire 24h/24
Jour 1 de la période de traitement
Tension artérielle systolique
Délai: jusqu'à la semaine 14
PAS mesurée en position assise
jusqu'à la semaine 14
Rythme cardiaque
Délai: jusqu'à la semaine 14
Fréquence cardiaque en position assise
jusqu'à la semaine 14
Nombre de participants qui ont affiché des valeurs de laboratoire cliniquement significatives sur le CBC ou le panel métabolique
Délai: Jusqu'à 90 jours
Les valeurs de laboratoire cliniquement significatives comprennent la numération globulaire complète (CMC) et le panel métabolique lié au traitement par la carbidopa
Jusqu'à 90 jours
Nombre de participants qui ont affiché des valeurs cliniquement significatives dans les paramètres de sécurité urinaire
Délai: Jusqu'à 90 jours
Valeurs cliniquement significatives sur l'analyse d'urine, paramètres de sécurité urinaire liés au traitement par la carbidopa
Jusqu'à 90 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sévérité de l'hypotension lors d'un test de stand actif
Délai: jusqu'à la semaine 14
Pression artérielle la plus basse capturée pendant 3 minutes en position debout
jusqu'à la semaine 14
Nombre de participants qui ont signalé une aggravation des symptômes d'OH ou qui ont abandonné en raison de l'aggravation de l'OH pendant qu'ils prenaient le médicament actif à l'étude
Délai: Jusqu'à 90 jours
Jusqu'à 90 jours
Fréquence d'aggravation des symptômes notée dans le journal du patient
Délai: Jusqu'à 90 jours
Un questionnaire personnalisé pour examiner les symptômes au cours de la période de traitement et l'utilisation de médicaments au besoin. Chaque jour aura une page désignée. Étant donné que les nausées/vomissements et l'hypertension surviennent ensemble dans la FD, nous utiliserons un journal consistant en une version simplifiée de l'indice de Rhodes 44 symptômes de nausées/vomissements, les éléments traitant des vomissements/vomissements étant omis, car la plupart des participants auront subi une chirurgie anti-reflux. pour prévenir les vomissements (fundoplication), gradué sur une échelle de 5 points (annexe 2). Le journal comprendra également un espace pour noter tous les événements indésirables sur une base quotidienne.
Jusqu'à 90 jours
Excrétion urinaire de noradrénaline sur 24 h
Délai: jusqu'à la semaine 14
Concentration de norépinéphrine déterminée à partir d'un échantillon d'urine de 24 heures dans une bouteille à l'abri de la lumière contenant un conservateur. Les patients seront invités à réfrigérer leur échantillon et à l'apporter le matin de leur visite dans un sac isotherme.
jusqu'à la semaine 14
Coefficient de variabilité de la PA systolique (jour)
Délai: jusqu'à la semaine 14
La mesure de la variabilité de la pression artérielle basée sur l'écart-type qui prend également en compte le niveau sous-jacent de BP.
jusqu'à la semaine 14
Montée matinale de la PA systolique au réveil du sommeil (24 h)
Délai: jusqu'à la semaine 14
La poussée matinale sera calculée comme la différence entre la pression artérielle systolique moyenne pendant l'heure qui comprenait la pression artérielle la plus basse pendant le sommeil et la valeur maximale détectée dans les 2 heures suivant le réveil du sommeil
jusqu'à la semaine 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Chercheur principal: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

10 mai 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

10 mai 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2015

Première publication (Estimation)

17 septembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Autre subvention/numéro de financement: FDA)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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