Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Carbidopa voor de behandeling van overmatige bloeddrukschommelingen (CarbiFD)

13 januari 2022 bijgewerkt door: NYU Langone Health

Carbidopa bij familiale dysautonomie: fase II-onderzoek, nieuw geneesmiddel voor onderzoek (IND) 117435, datum: 01/07/13

De algemene onderzoeksdoelstellingen zijn om te bepalen of carbidopa (Lodosyn®) veilig is en goed wordt verdragen en om te beoordelen of het catecholamine-geïnduceerde paroxysmale hypertensie kan remmen en de overdreven bloeddrukvariabiliteit bij patiënten met familiale dysautonomie (FD, ook wel erfelijke dysautonomie genoemd) kan normaliseren of verminderen. sensorische en autonome neuropathie type III of Riley-Day-syndroom). Financieringsbron - FDA OOPD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers stellen voor om een ​​dubbelblinde gerandomiseerde studie uit te voeren met een cross-over opzet om hoge dosis (600 mg/dag) en lage dosis (300 mg per dag) carbidopablokkade te vergelijken met placebo. Patiënten worden willekeurig toegewezen aan een reeks hoge dosis/lage dosis/placebo, reeks lage dosis/placebo/hoge dosis of reeks placebo/hoge dosis/lage dosis. Deelnemers blijven 28 dagen op elke behandelingsperiode.

Doel 1: De veiligheid en verdraagbaarheid van carbidopa bij FD-patiënten evalueren, met bijzondere nadruk op de orthostatische bloeddrukdaling.

Doel 2: Onderzoek als proof of concept de hemodynamische effecten van carbidopa en bepaal de effecten ervan op de productie van noradrenaline, bloeddrukvariabiliteit en paroxismale hypertensie.

Doel 3: Vergelijk in een dosisbepalingsonderzoek de effecten van lage (300 mg/dag) en hoge (600 mg/dag) dosis carbidopablokkade versus placebo op BP-variabiliteit en paroxysmale hypertensie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met familiale dysautonomie (FD) van 10 jaar of ouder

  • Onstabiele bloeddruk, gedefinieerd als:

    • Systolische bloeddruk standaarddeviatie >15 mmHg
    • Of variatiecoëfficiënt >15%
    • Of gedocumenteerde episodische hypertensieve pieken (>140 mmHg)
  • Bevestigde diagnose van FD (genetische testen)
  • Het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming (of beklimming) om deel te nemen aan het onderzoek
  • Mogelijkheid om te voldoen aan de vereisten van de studieprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die monoamineoxidase (MAO)-remmers gebruiken
  • Patiënten die metoclopramide, domperidon, risperidon of andere dopamineblokkers gebruiken
  • Patiënten die tricyclische antidepressiva gebruiken
  • Patiënten die neuroleptica gebruiken (haloperidol en chloorpromazine)
  • Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van dit geneesmiddel.
  • Patiënten met atriumfibrilleren, angina pectoris of significante ECG-afwijkingen
  • Patiënten met significante pulmonaire, cardiale, lever-, nier- (creatinine >2,0 mg/ml)
  • Patiënten die bij klinisch onderzoek een significante afwijking vertonen die, naar de mening van de onderzoeker, hun gezonde deelname aan dit onderzoek in gevaar kan brengen.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
Ander: Placebo
Een placebo die een inerte substantie bevat, in capsulevorm die geen actief geneesmiddelbestanddeel bevat.
Andere namen:
  • Placebo controle pil
Experimenteel: Lage dosis Carbidopa
Geneesmiddel: Carbidopa lage dosis
300mg/dag
Andere namen:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyfenylpropionzuur, HMD, MK-486
Actieve vergelijker: Hooggedoseerde Carbidopa
Geneesmiddel: Carbidopa hoge dosis
600mg/dag
Andere namen:
  • Lodosyn®, DL-α-methyl-α-hydrazino-3, 4-dihydroxyfenylpropionzuur, HMD, MK-486

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen heeft gemeld die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Bijwerkingen gedefinieerd als: een verandering in de uitgangstoestand van een patiënt, inclusief bijkomende ziekten, ongeacht de relatie met de behandeling met carbidopa. Dit zal voornamelijk worden gecontroleerd met wekelijkse telefoontjes. Bovendien zullen patiënten op kantoor worden gevraagd naar bijwerkingen. Patiënten vullen ook een dagelijks dagboek in met specifieke aanwijzingen om eventuele bijwerkingen te noteren.
Tot 90 dagen
Aantal deelnemers met significante veranderingen in lichaamsmassa die resulteerden in stopzetting van het onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Lichaamsmassa gemeten in kg
Tot 90 dagen
Aantal deelnemers met abnormale elektrocardiografische intervalpatronen
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Klinisch significante veranderingen in de intervallen van karakteristieke elektrocardiografische patronen
Tot 90 dagen
Gemiddelde systolische bloeddrukvariabiliteit (overdag)
Tijdsspanne: tot week 14
Patiënten met FD ondergaan ambulante bloeddrukmeting terwijl ze een gedetailleerd logboek bijhouden van hun activiteiten (slaap/maaltijden/medicatie/houding/symptomen). Variabiliteit in bloeddruk overuren wordt gemeten aan de hand van de standaarddeviatie tijdens wakkere uren
tot week 14
Hoogste systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Dag 1 van de behandelperiode
Maximale bloeddruk vastgelegd op 24-uurs ambulante monitoring
Dag 1 van de behandelperiode
Systolische bloeddruk
Tijdsspanne: tot week 14
SBP gemeten in zittende positie
tot week 14
Hartslag
Tijdsspanne: tot week 14
Hartslag in zittende positie
tot week 14
Aantal deelnemers dat klinisch significante laboratoriumwaarden vertoonde op CBC of metabolisch panel
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Klinisch significante laboratoriumwaarden omvatten volledig bloedbeeld (CMC) en metabolisch panel gerelateerd aan behandeling met carbidopa
Tot 90 dagen
Aantal deelnemers dat klinisch significante waarden vertoonde in urineveiligheidsparameters
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Klinisch significante waarden bij urineonderzoek, urineveiligheidsparameters gerelateerd aan behandeling met carbidopa
Tot 90 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernst van hypotensie tijdens een actieve standtest
Tijdsspanne: tot week 14
Laagste bloeddruk vastgelegd gedurende 3 minuten staan
tot week 14
Aantal deelnemers dat een verslechtering van de OH-symptomen meldde of stopte vanwege een verslechtering van de OH-symptomen tijdens het actieve onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Tot 90 dagen
Frequentie van verslechterende symptomen vermeld in het dagboek van de patiënt
Tijdsspanne: Tot 90 dagen
Een op maat gemaakte vragenlijst om de symptomen tijdens de behandelingsperiode en het gebruik van de benodigde medicijnen te onderzoeken. Elke dag heeft een speciale pagina. Aangezien misselijkheid/braken en hypertensie samen voorkomen bij FD, zullen we een dagboek gebruiken dat bestaat uit een vereenvoudigde versie van de Rhodes Index 44 symptomen van misselijkheid/kokhalzen, waarbij items over braken/overgeven zijn weggelaten, aangezien de meeste deelnemers een anti-refluxoperatie zullen hebben ondergaan ter voorkoming van braken (fundoplicatie), beoordeeld op een 5-puntsschaal (bijlage 2). Het dagboek zal ook ruimte bevatten om eventuele bijwerkingen op dagelijkse basis op te schrijven.
Tot 90 dagen
24-uurs uitscheiding van noradrenaline via de urine
Tijdsspanne: tot week 14
Noradrenalineconcentratie bepaald uit een 24-uurs urinemonster in een tegen licht afgeschermde fles met conserveermiddel. Patiënten zullen worden geïnstrueerd om hun monster in de koelkast te bewaren en het op de ochtend van hun bezoek in een koeltas mee te nemen.
tot week 14
Coëfficiënt van systolische bloeddrukvariabiliteit (overdag)
Tijdsspanne: tot week 14
De meting van bloeddrukvariabiliteit op basis van de standaarddeviatie die ook rekening houdt met het onderliggende bloeddrukniveau.
tot week 14
Ochtendpiek in systolische bloeddruk bij ontwaken uit slaap (24 uur)
Tijdsspanne: tot week 14
De ochtendpiek wordt berekend als het verschil tussen de gemiddelde systolische bloeddruk gedurende het uur waarin de laagste bloeddruk tijdens de slaap was opgenomen en de maximale waarde die werd gedetecteerd binnen 2 uur na het ontwaken uit de slaap.
tot week 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Hoofdonderzoeker: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren