Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Карбидопа для лечения чрезмерной вариабельности артериального давления (CarbiFD)

13 января 2022 г. обновлено: NYU Langone Health

Карбидопа при семейной дизавтономии: исследование фазы II, исследовательский новый препарат (IND) 117435, дата: 07.01.13

Общие цели исследования заключаются в том, чтобы определить, является ли карбидопа (Lodosyn®) безопасным и хорошо переносимым, а также оценить, может ли он ингибировать катехоламин-индуцированную пароксизмальную гипертензию и нормализовать или уменьшать преувеличенную вариабельность артериального давления у пациентов с семейной дисавтономией (ФД, также называемой наследственной дисавтономией). сенсорная и вегетативная невропатия III типа или синдром Райли-Дея). Источник финансирования - FDA OOPD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи предлагают провести двойное слепое рандомизированное исследование с перекрестным дизайном, чтобы сравнить высокую дозу (600 мг/сут) и низкую дозу (300 мг/сут) блокады карбидопы с плацебо. Пациенты будут случайным образом распределены по последовательности: высокая доза/низкая доза/плацебо, низкая доза/плацебо/высокая доза или последовательность плацебо/высокая доза/низкая доза. Участники останутся на каждом периоде лечения в течение 28 дней.

Цель 1: оценить безопасность и переносимость карбидопы у пациентов с БФ, уделяя особое внимание ортостатическому падению артериального давления.

Цель 2: В качестве подтверждения концепции изучить гемодинамические эффекты карбидопы и определить ее влияние на выработку норадреналина, вариабельность АД и пароксизмальную гипертензию.

Цель 3: В исследовании по подбору дозы сравнить влияние низких (300 мг/день) и высоких (600 мг/день) доз блокады карбидопы по сравнению с плацебо на вариабельность АД и пароксизмальную гипертензию.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Langone Medical Center, Dyautonomia Center, Suite 9Q

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 60 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского или женского пола с семейной дизавтономией (ФД) в возрасте 10 лет и старше.

  • Нестабильное артериальное давление, определяемое как:

    • Стандартное отклонение систолического АД >15 мм рт.ст.
    • Или коэффициент вариации >15%
    • Или задокументированные эпизодические гипертензивные пики (> 140 мм рт.ст.)
  • Подтвержденный диагноз ФД (генетическое тестирование)
  • Предоставление письменного информированного согласия (или подъема) на участие в исследовании
  • Способность соблюдать требования процедур исследования.

Критерий исключения:

  • Пациенты, принимающие ингибиторы моноаминоксидазы (МАО)
  • Пациенты, принимающие: метоклопрамид, домперидон, рисперидон или другие блокаторы дофамина.
  • Пациенты, принимающие трициклические антидепрессанты
  • Пациенты, принимающие нейролептические препараты (галоперидол и хлорпромазин)
  • Пациенты с известной повышенной чувствительностью к любому компоненту этого препарата.
  • Пациенты с мерцательной аритмией, стенокардией или значительным отклонением от нормы ЭКГ
  • Пациенты со значительным поражением легких, сердца, печени, почек (креатинин >2,0 мг/мл)
  • Пациенты со значительными отклонениями при клиническом обследовании, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу их здоровое участие в этом исследовании.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Другой: Плацебо
Плацебо, содержащее инертное вещество в форме капсул, не содержащих активного лекарственного вещества.
Другие имена:
  • Таблетка контроля плацебо
Экспериментальный: Карбидопа в низких дозах
Лекарство: Карбидопа в низкой дозе
300 мг/день
Другие имена:
  • Lodosyn®, DL-α-метил-α-гидразино-3,4-дигидроксифенилпропионовая кислота, ГМД, МК-486
Активный компаратор: Высокие дозы карбидопы
Лекарство: Карбидопа в высоких дозах
600 мг/день
Другие имена:
  • Lodosyn®, DL-α-метил-α-гидразино-3,4-дигидроксифенилпропионовая кислота, ГМД, МК-486

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщивших о нежелательных явлениях, связанных с исследуемым препаратом
Временное ограничение: До 90 дней
Нежелательные явления, определяемые как: изменение исходного состояния пациента, включая интеркуррентные заболевания, независимо от связи с лечением карбидопой. Это будет отслеживаться в первую очередь с помощью телефонных звонков с интервалом в неделю. Кроме того, пациентов будут спрашивать о нежелательных явлениях во время пребывания в офисе. Пациенты также будут заполнять ежедневный дневник конкретными подсказками, чтобы отметить любые нежелательные явления.
До 90 дней
Количество участников со значительными изменениями массы тела, которые привели к прекращению участия в исследовании.
Временное ограничение: До 90 дней
Масса тела измеряется в кг
До 90 дней
Количество участников с аномальными паттернами электрокардиографических интервалов
Временное ограничение: До 90 дней
Клинически значимые изменения интервалов характерных электрокардиографических картин
До 90 дней
Средняя вариабельность систолического артериального давления (дневное время)
Временное ограничение: до 14 недели
Пациентам с БФ проводят амбулаторное мониторирование АД с одновременным ведением подробного журнала своей активности (время сна/приема пищи/лекарства/позы/симптомы). Изменчивость артериального давления с течением времени будет измеряться стандартным отклонением в часы бодрствования.
до 14 недели
Самое высокое систолическое кровяное давление
Временное ограничение: 1-й день лечебного периода
Максимальное артериальное давление, зафиксированное при 24-часовом амбулаторном мониторировании
1-й день лечебного периода
Систолическое артериальное давление
Временное ограничение: до 14 недели
САД измеряется в положении сидя
до 14 недели
Частота сердцебиения
Временное ограничение: до 14 недели
ЧСС в положении сидя
до 14 недели
Количество участников, которые продемонстрировали клинически значимые лабораторные значения на панели CBC или Metabolic Panel
Временное ограничение: До 90 дней
Клинически значимые лабораторные показатели включают общий анализ крови (CMC) и метаболический анализ, связанный с лечением карбидопой.
До 90 дней
Количество участников, показавших клинически значимые значения параметров безопасности мочи
Временное ограничение: До 90 дней
Клинически значимые показатели анализа мочи, параметры безопасности мочи, связанные с лечением карбидопой
До 90 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тяжесть гипотензии во время активного стендового теста
Временное ограничение: до 14 недели
Самое низкое артериальное давление, зафиксированное за 3 минуты стояния
до 14 недели
Количество участников, сообщивших об ухудшении симптомов ОГ или выбывших из исследования из-за ухудшения ОГ во время приема активного исследуемого препарата
Временное ограничение: До 90 дней
До 90 дней
Частота ухудшения симптомов, отмеченных в дневнике пациента
Временное ограничение: До 90 дней
Индивидуальный опросник для изучения симптомов в течение периода лечения и использования необходимых лекарств. Каждый день будет иметь определенную страницу. Поскольку при БФ тошнота/рвота и артериальная гипертензия возникают вместе, мы будем использовать дневник, состоящий из упрощенной версии индекса Родса 44 симптомов тошноты/позывов на рвоту, с опущенными пунктами, касающимися рвоты/рвоты, поскольку большинству участников была проведена антирефлюксная операция. для предупреждения рвоты (фундопликация), оцениваемая по 5-бальной шкале (приложение 2). В дневнике также будет место для ежедневной записи любых нежелательных явлений.
До 90 дней
24-часовая экскреция норадреналина с мочой
Временное ограничение: до 14 недели
Концентрацию норэпинефрина определяли по 24-часовой пробе мочи в защищенной от света бутылке, содержащей консервант. Пациентам будет предложено охладить свой образец и принести его утром в день визита в прохладной сумке.
до 14 недели
Коэффициент вариабельности систолического АД (дневной)
Временное ограничение: до 14 недели
Измерение вариабельности артериального давления на основе стандартного отклонения, которое также учитывает базовый уровень АД.
до 14 недели
Утренний всплеск систолического АД при пробуждении ото сна (24 ч)
Временное ограничение: до 14 недели
Утренний всплеск будет рассчитываться как разница между средним систолическим артериальным давлением в течение часа, в течение которого наблюдалось самое низкое артериальное давление во время сна, и максимальным значением, обнаруженным в течение 2 часов после пробуждения ото сна.
до 14 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Следователи

  • Главный следователь: Horacio C Kaufmann, MD, NYU School of Medicine
  • Главный следователь: Lucy J Norcliffe-Kaufmann, PhD, NYU School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 сентября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 сентября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 сентября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 февраля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 января 2022 г.

Последняя проверка

1 января 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 13-00065
  • FD-R-004772 (Другой номер гранта/финансирования: FDA)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться