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婴儿急性淋巴细胞白血病 (ALL) I 的全面治疗

2026年6月5日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital

本研究的目的是测试研究药物硼替佐米和伏立诺他与通常用于治疗婴儿急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的化学疗法联合使用时的利弊。 例如，添加这些药物可以减少白血病细胞的数量，但也可能导致额外的副作用。 硼替佐米和伏立诺他已被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗成人的其他癌症，但尚未被批准用于治疗患有白血病的儿童。 通过这项研究，我们计划实现以下目标：

主要目标：

  • 确定将硼替佐米和伏立诺他纳入新诊断 ALL 婴儿的 ALL 化疗主干的耐受性。

次要目标：

  • 估计接受硼替佐米和伏立诺他联合 ALL 化疗骨干治疗的 ALL 婴儿的无事件生存期和总生存期。
  • 使用流式细胞术和 PCR 测量微小残留病 (MRD) 阳性。
  • 将诱导结束、巩固结束和再诱导结束 MRD 水平与 Interfant99 (ClinicalTrials.gov 注册 ID 号 NCT00015873）参与者结果。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

治疗将包括 4 个主要阶段：缓解诱导、巩固、再诱导和维持。 高风险患者将在第一次缓解期移植前接受再强化阶段。

缓解诱导：将给予化疗以试图诱导参与者的白血病缓解。 给予的药物是甲氨蝶呤、氢化可的松和 Ara-C (ITMHA) 的鞘内三联药物治疗；地塞米松;伏立诺他；硼替佐米； PEG-天冬酰胺酶；米托蒽醌；环磷酰胺；阿糖胞苷;和 6-巯基嘌呤。

巩固阶段：参与者的血细胞计数从缓解诱导中恢复后，他/她将进入巩固阶段。 这种疗法用于杀死任何残留的白血病细胞。 给予的药物是 ITMHA、高剂量甲氨蝶呤和 6-巯基嘌呤。

重新诱导：此阶段旨在通过再次寻求使他/她的白血病缓解来改善参与者对治疗的整体反应。 给予的药物包括 ITMHA、米托蒽醌、聚乙二醇天冬酰胺酶、地塞米松、硼替佐米和伏立诺他。再诱导后达到 MRD 阴性状态的参与者可以直接进行干细胞移植 (SCT)（SCT 不是本研究的一部分）。

再强化：在巩固或再诱导后仍保持 MRD 阳性的参与者可能会接受嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CART)（如果可用）（CART 不是本研究的一部分），或进入再强化阶段，然后继续干细胞疗法移植（SCT）。

维持阶段：巩固后 MRD 为阴性的参与者将跳过再强化阶段，继续接受维持治疗以防止白血病复发。 给予的药物是 ITMHA、地塞米松、长春新碱、6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤。 这些药物的每个周期持续 28 天，只要没有严重的副作用，最多可以重复 20 次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3A 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5 CAN
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital (MUHC-McGill)
      • Québec、Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • St. Jude Affiliate-Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters (CHKD)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 诊断时患者年龄≤ 365 天。
  • 患者患有新诊断的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或急性未分化白血病，骨髓原始细胞 (M3) ≥ 25%，伴或不伴髓外疾病。 T 细胞 ALL 患者符合条件。 双系或双表型急性白血病患者符合条件，前提是形态学和免疫表型主要是淋巴样。
  • 有限的既往治疗，包括 72 小时或更短时间的羟基脲、一周或更短时间的全身性糖皮质激素、一剂长春新碱和一剂鞘内化疗。
  • 遵循机构审查委员会、NCI、FDA 和人类研究保护办公室 (OHRP) 指南的书面知情同意书。

排除标准：

  • 除了纳入标准中指定的治疗之外，接受过既往治疗的患者。
  • 患有成熟 B 细胞 ALL 或急性髓细胞性 (AML) 的患者。
  • 唐氏综合症患者。
  • 法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗

符合资格要求的参与者将接受缓解诱导、巩固治疗、再诱导、再强化和维持治疗。

干预措施：ITMHA、地塞米松、米托蒽醌、培门冬酶或门冬酰胺酶欧文氏菌、硼替佐米、伏立诺他、环磷酰胺、巯基嘌呤、甲氨蝶呤、亚叶酸钙、阿糖胞苷、依托泊苷和长春新碱。
药品：米托蒽醌
鉴于IV。
其他名称：
  • 米托蒽醌
  • Novantrone®
药品：环磷酰胺
鉴于IV。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：医管局
鞘内给药 (IT)。
其他名称：
  • 鞘内三联
  • 甲氨蝶呤/氢化可的松/阿糖胞苷
药品：地塞米松
口服 (PO) 或鼻胃管 (NG) 或静脉内 (IV)。
其他名称：
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • 地塞美®
药品：门冬酶
鉴于IV。 如果参与者对培门冬酶过敏，将使用门冬酰胺酶 Erwinia Chrysanthemi。
其他名称：
  • PEG-天冬酰胺酶
  • Oncaspar®
药品：门冬酰胺酶 菊欧文氏菌
如果参与者对 PEG-天冬酰胺酶过敏或不耐受，将使用门冬酰胺酶 Erwinia Chrysanthemi。 静脉注射（首选）或肌肉注射 (IM)。
其他名称：
  • 克里斯坦蛋白酶
  • Erwinase®
  • 菊欧文氏菌
  • 欧文纳泽^T^M
药品：硼替佐米
鉴于IV。
其他名称：
  • MLN341
  • PS-341
  • LDP-341
  • 万珂®
药品：伏立诺他
采取 PO 或 NG。
其他名称：
  • 萨哈
  • 索林扎®
  • 辛二酰苯胺异羟肟酸
药品：巯嘌呤
给出 PO 或 NG。
其他名称：
  • 6-MP
  • 嘌呤醇®
药品：甲氨蝶呤
给予 IV、IM 或 PO。
其他名称：
  • 甲氨蝶呤
  • 大剂量甲氨蝶呤
药品：亚叶酸钙
亚叶酸拯救 PO 或 IV。
其他名称：
  • 亚叶酸
  • Wellcovorin®
药品：阿糖胞苷
鉴于IV。
其他名称：
  • 阿糖胞苷C
  • Cytosar-U®
药品：依托泊甙
鉴于IV。 如果参与者过敏，将给予磷酸依托泊苷 (Etopophos®)。
其他名称：
  • VP-16
  • Vepesid®
药品：长春新碱
鉴于IV。
其他名称：
  • Oncovin®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关死亡率百分比 (TRM)
大体时间：再诱导结束时（治疗开始后最多 5 个月）

诱导或再诱导治疗期间与治疗相关的死亡人数除以患者总数。

以百分比表示
再诱导结束时（治疗开始后最多 5 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
具有3年活动免费生存的参与者百分比（EFS）
大体时间：完成治疗后3年（开始治疗后5年）
无事件生存率（EFS）将由卡普兰 - 梅尔估计器估算。 对于EFS，除了完全缓解死亡之外，复发和第二次恶性肿瘤将被视为失败。 对于未能完全缓解的患者，EFS的时间将设置为0。 EFS概率将以95％的置信区间估计。
完成治疗后3年（开始治疗后5年）
5年总生存期（OS）的参与者百分比
大体时间：完成治疗后5年（开始治疗后长达7年）
总生存期（OS）将由Kaplan-Meier估计器估计，置信区间为95％。
完成治疗后5年（开始治疗后长达7年）
使用流式细胞术或PCR在感应日第22天，诱导结束，巩固结束和维持结束时，使用流式细胞术或PCR最小残留疾病（MRD）阳性。
大体时间：在入学天第22天结束时（大约3周），诱导结束（约6周），巩固结束（约14周）和维护治疗的结束（约2年）
在每个治疗区域结束时具有阳性MRD的参与者的比例。 MRD阳性患者的比例取决于每个治疗块结束时MRD阳性的患者数量除以完成每个治疗块的患者数量。
在入学天第22天结束时（大约3周），诱导结束（约6周），巩固结束（约14周）和维护治疗的结束（约2年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

St. Jude Children's Research Hospital

合作者

Baylor College of Medicine
Gateway for Cancer Research

调查人员

  • 学习椅：Tanja Gruber, MD, PhD、Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
  • 首席研究员：Sima Jeha, MD、St. Jude Children's Research Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年1月29日

初级完成 (实际的)

2022年5月10日

研究完成 (估计的)

2031年10月1日

研究注册日期

首次提交

2015年9月16日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月16日

首次发布 (估计的)

2015年9月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月5日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TINI
  • NCI-2015-01493 (注册表标识符：NCI Clinical Trial Registration Program)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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