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Terapia totale per neonati con leucemia linfoblastica acuta (ALL) I

3 dicembre 2025 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Lo scopo di questo studio è testare gli effetti positivi e negativi dei farmaci in studio bortezomib e vorinostat quando vengono somministrati in combinazione con la chemioterapia comunemente usata per trattare la leucemia linfoblastica acuta (ALL) nei neonati. Ad esempio, l'aggiunta di questi farmaci potrebbe ridurre il numero di cellule leucemiche, ma potrebbe anche causare ulteriori effetti collaterali. Bortezomib e vorinostat sono stati approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento di altri tumori negli adulti, ma non sono stati approvati per il trattamento di bambini affetti da leucemia. Con questa ricerca intendiamo raggiungere i seguenti obiettivi:

OBIETTIVO PRIMARIO:

  • Determinare la tollerabilità dell'incorporazione di bortezomib e vorinostat in una spina dorsale chemioterapica ALL per i neonati con ALL di nuova diagnosi.

OBIETTIVI SECONDARI:

  • Stimare la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale dei neonati con LLA trattati con bortezomib e vorinostat in combinazione con una spina dorsale chemioterapica ALL.
  • Misurare la positività della malattia residua minima (MRD) utilizzando sia la citometria a flusso che la PCR.
  • Confrontare i livelli di MRD di fine induzione, fine consolidamento e fine reinduzione con Interfant99 (ClinicalTrials.gov numero ID di registrazione NCT00015873) risultati dei partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trattamento consisterà in 4 fasi principali: induzione della remissione, consolidamento, reinduzione e mantenimento. I pazienti ad alto rischio riceveranno una fase di reintensificazione prima del trapianto in prima remissione.

INDUZIONE DELLA REMISSIONE: La chemioterapia verrà somministrata nel tentativo di indurre la leucemia del partecipante alla remissione. I farmaci somministrati sono il triplo trattamento farmacologico intratecale con metotrexato, idrocortisone e Ara-C (ITMHA); desametasone; vorinostat; bortezomib; PEG-asparaginasi; mitoxantrone; ciclofosfamide; citarabina; e 6-mercaptopurina.

FASE DI CONSOLIDAMENTO: dopo che i conteggi ematici del partecipante si sono ripresi dall'induzione della remissione, passerà alla fase di consolidamento. Questa terapia viene somministrata per uccidere eventuali cellule leucemiche rimanenti. I farmaci somministrati sono ITMHA, metotrexato ad alte dosi e 6-mercaptopurina.

REINDUZIONE: questa fase mira a migliorare la risposta complessiva del partecipante alla terapia cercando nuovamente di portare la sua leucemia in remissione. I farmaci somministrati sono ITMHA, mitoxantrone, peg-asparaginasi, desametasone, bortezomib e vorinostat. I partecipanti che raggiungono lo stato MRD negativo dopo la re-induzione possono procedere direttamente al trapianto di cellule staminali (SCT) (SCT non fa parte di questo studio).

RE-INTENSIFICAZIONE: i partecipanti che rimangono MRD positivi dopo il consolidamento o la reinduzione possono ricevere la terapia con cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CART), se disponibile (CART non fa parte di questo studio), o procedere a una fase di reintensificazione, quindi passare alle cellule staminali trapianto (SCT).

FASE DI MANTENIMENTO: i partecipanti con MRD negativo dopo il consolidamento salteranno la fase di reintensificazione e procederanno a ricevere terapia di mantenimento per impedire il ritorno della leucemia. I farmaci somministrati sono ITMHA, desametasone, vincristina, 6-mercaptopurina e metotrexato. Ogni ciclo di questi farmaci dura 28 giorni e sarà ripetuto fino a 20 volte finché non ci saranno effetti collaterali gravi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3A 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5 CAN
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital (MUHC-McGill)
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • St. Jude Affiliate-Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters (CHKD)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha ≤ 365 giorni di età al momento della diagnosi.
  • Paziente con leucemia linfoblastica acuta (LLA) di nuova diagnosi o leucemia acuta indifferenziata con blasti ≥25% nel midollo osseo (M3), con o senza malattia extramidollare. I pazienti con LLA a cellule T sono idonei. Sono ammissibili i pazienti con leucemia acuta bilineare o bifenotipica, a condizione che la morfologia e l'immunofenotipo siano prevalentemente linfoidi.
  • Terapia precedente limitata, inclusa idrossiurea per 72 ore o meno, glucocorticoidi sistemici per una settimana o meno, una dose di vincristina e una dose di chemioterapia intratecale.
  • Consenso informato scritto seguendo le linee guida dell'Institutional Review Board, NCI, FDA e Office for Human Research Protections (OHRP).

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con precedente terapia, diversa dalla terapia specificata nei criteri di inclusione.
  • Pazienti con LLA a cellule B mature o mieloide acuta (AML).
  • Pazienti con sindrome di Down.
  • Incapacità o riluttanza del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento

I partecipanti che soddisfano i requisiti di idoneità riceveranno induzione della remissione, trattamento di consolidamento, reinduzione, reintensificazione e terapia di mantenimento.

Interventi: ITMHA, desametasone, mitoxantrone, pegaspargasi o asparaginasi Erwinia chrysanthemi, bortezomib, vorinostat, ciclofosfamide, mercaptopurina, metotrexato, leucovorin calcio, citarabina, etoposide e vincristina.
Droga: Mitoxantrone
Dato IV.
Altri nomi:
  • Mitozantrone
  • Novantrone®
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: ITMHA
Somministrato per via intratecale (IT).
Altri nomi:
  • Tripli intratecali
  • Metotrexato/idrocortisone/citarabina
Droga: Desametasone
Somministrato per via orale (PO) o nasogastrico (NG) o per via endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • Decadron®
  • Hexadrol®
  • Dexone®
  • Dexameth®
Droga: Pegaspargasi
Dato IV. Se il partecipante è allergico alla pegaspargasi, verrà utilizzata Asparaginase Erwinia Chrysanthemi.
Altri nomi:
  • PEG-asparaginasi
  • Oncaspar®
Droga: Asparaginasi Erwinia Chrysanthemi
Asparaginase Erwinia Chrysanthemi sarà utilizzato in caso di allergia o intolleranza del partecipante a PEG-asparaginasi. Dato IV (preferito) o intramuscolare (IM).
Altri nomi:
  • Crisantaspase
  • Erwinase®
  • Erwinia chrysanthemi
  • Erwinaze^T^M
Droga: Bortezomib
Dato IV.
Altri nomi:
  • MLN341
  • PS-341
  • LDP-341
  • Velcade®
Droga: Vorinostat
Preso PO o NG.
Altri nomi:
  • SAHA
  • Solinza®
  • Acido idrossamico suberoilanididico
Droga: Mercaptopurina
Dato PO o NG.
Altri nomi:
  • 6 MP
  • Purinetolo®
Droga: Metotrexato
Dato IV, IM o PO.
Altri nomi:
  • MTX
  • MTX ad alto dosaggio
Droga: Leucovorina Calcio
Leucovorin salvataggio PO o IV.
Altri nomi:
  • Acido folinico
  • Wellcovorin®
Droga: Citarabina
Dato IV.
Altri nomi:
  • Ara-C
  • Cytosar-U®
Droga: Etoposide
Dato IV. In caso di allergia del partecipante, verrà somministrato etoposide fosfato (Etopophos®).
Altri nomi:
  • VP-16
  • Vepesid®
Droga: Vincristina
Dato IV.
Altri nomi:
  • Oncovin®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: Al termine della reinduzione (fino a 5 mesi dopo l'inizio della terapia)

Numero di decessi correlati al trattamento diviso per il numero totale di pazienti durante la terapia di induzione o reinduzione.

Presentato come percentuale
Al termine della reinduzione (fino a 5 mesi dopo l'inizio della terapia)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza senza eventi a 3 anni (EFS)
Lasso di tempo: 3 anni dopo il completamento della terapia (fino a 5 anni dopo l'inizio della terapia)
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) sarà stimata dallo stimatore Kaplan-Meier. Per gli EF, la recidiva e le seconde neoplasie saranno considerate fallimenti oltre alla morte in remissione completa. Il tempo di EFS sarà impostato su 0 per i pazienti che non riescono a ottenere la remissione completa. La probabilità EFS sarà stimata con intervalli di confidenza al 95%.
3 anni dopo il completamento della terapia (fino a 5 anni dopo l'inizio della terapia)
Percentuale di partecipanti con sopravvivenza globale a 5 anni (OS)
Lasso di tempo: 5 anni dopo il completamento della terapia (fino a 7 anni dopo l'inizio della terapia)
La sopravvivenza globale (OS) sarà stimata dallo stimatore Kaplan-Meier con intervalli di confidenza al 95%.
5 anni dopo il completamento della terapia (fino a 7 anni dopo l'inizio della terapia)
Positività minima di malattia residua (MRD) mediante citometria a flusso o PCR al giorno di induzione 22, fine dell'induzione, fine del consolidamento e fine del mantenimento.
Lasso di tempo: Alla fine del giorno di induzione 22 (circa 3 settimane), fine dell'induzione (circa 6 settimane), fine del consolidamento (circa 14 settimane) e fine della terapia di mantenimento (circa 2 anni)
Proporzione dei partecipanti con MRD positivo alla fine di ciascun blocco di terapia. La percentuale di pazienti positivi MRD è determinata dal numero di pazienti che sono positivi alla fine di ciascun blocco di terapia diviso per il numero di pazienti che hanno completato ciascun blocco di terapia.
Alla fine del giorno di induzione 22 (circa 3 settimane), fine dell'induzione (circa 6 settimane), fine del consolidamento (circa 14 settimane) e fine della terapia di mantenimento (circa 2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Collaboratori

Baylor College of Medicine
Gateway for Cancer Research

Investigatori

  • Cattedra di studio: Tanja Gruber, MD, PhD, Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
  • Investigatore principale: Sima Jeha, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

10 maggio 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

17 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

10 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TINI
  • NCI-2015-01493 (Identificatore di registro: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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