Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Totalna terapia niemowląt z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) I

5 czerwca 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Celem tego badania jest sprawdzenie dobrych i złych skutków badanych leków, bortezomibu i worinostatu, gdy są one podawane w połączeniu z chemioterapią powszechnie stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u niemowląt. Na przykład dodanie tych leków może zmniejszyć liczbę komórek białaczkowych, ale może również spowodować dodatkowe skutki uboczne. Bortezomib i worinostat zostały zatwierdzone przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia innych nowotworów u dorosłych, ale nie zostały zatwierdzone do leczenia dzieci z białaczką. Dzięki tym badaniom planujemy osiągnąć następujące cele:

PODSTAWOWY CEL:

  • Określenie tolerancji włączenia bortezomibu i worinostatu do schematu chemioterapii ALL u nowo zdiagnozowanych niemowląt z ALL.

CELE DODATKOWE:

  • Oszacuj przeżycie wolne od zdarzeń i całkowite przeżycie niemowląt z ALL, które są leczone bortezomibem i worinostatem w połączeniu z chemioterapią szkieletową ALL.
  • Zmierz pozytywność minimalnej choroby resztkowej (MRD) za pomocą cytometrii przepływowej i PCR.
  • Porównaj poziomy MRD na końcu indukcji, na końcu konsolidacji i na końcu reindukcji z Interfant99 (ClinicalTrials.gov numer identyfikacyjny rejestracji NCT00015873) wyniki uczestników.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leczenie będzie składało się z 4 głównych faz: indukcji remisji, konsolidacji, reindukcji i podtrzymania. Pacjenci z grupy wysokiego ryzyka otrzymają fazę reintensyfikacji przed przeszczepem w ramach pierwszej remisji.

WPROWADZENIE REMISJI: Chemioterapia zostanie podana w celu wywołania remisji białaczki uczestnika. Podawane leki to dokanałowe potrójne leczenie lekiem z metotreksatem, hydrokortyzonem i Ara-C (ITMHA); deksametazon; worinostat; bortezomib; PEG-asparaginaza; mitoksantron; cyklofosfamid; cytarabina; i 6-merkaptopuryna.

FAZA KONSOLIDACJI: Po przywróceniu morfologii krwi uczestnika po indukcji remisji, przechodzi on do fazy konsolidacji. Terapia ta ma na celu zabicie wszelkich pozostałych komórek białaczkowych. Podawane leki to ITMHA, metotreksat w dużych dawkach i 6-merkaptopuryna.

RE-INDUKCJA: Ta faza ma na celu poprawę ogólnej odpowiedzi uczestnika na terapię poprzez ponowne dążenie do remisji białaczki. Podawane leki to ITMHA, mitoksantron, peg-asparaginaza, deksametazon, bortezomib i worinostat. Uczestnicy, którzy uzyskają status MRD ujemny po ponownej indukcji, mogą przejść bezpośrednio do przeszczepu komórek macierzystych (SCT) (SCT nie jest częścią tego badania).

POWTÓRNA INTENSYFIKACJA: Uczestnicy, u których po konsolidacji lub ponownej indukcji nadal występuje MRD, mogą otrzymać terapię chimerycznymi receptorami antygenowymi limfocytami T (CART), jeśli jest dostępna (CART nie jest częścią tego badania) lub przejść do fazy ponownej intensyfikacji, a następnie przejść do komórek macierzystych przeszczep (SCT).

FAZA KONSERWACJI: Uczestnicy z ujemnym MRD po konsolidacji pominą fazę ponownej intensyfikacji i przejdą do leczenia podtrzymującego, aby zapobiec nawrotowi białaczki. Podawane leki to ITMHA, deksametazon, winkrystyna, 6-merkaptopuryna i metotreksat. Każdy cykl tych leków trwa 28 dni i będzie powtarzany do 20 razy, o ile nie wystąpią poważne skutki uboczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3A 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children'S Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Children's & Women's Health Centre of British Columbia
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5 CAN
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital (MUHC-McGill)
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • St. Jude Affiliate-Charlotte
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughters (CHKD)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili rozpoznania pacjent ma ≤ 365 dni.
  • Pacjent ma nowo rozpoznaną ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) lub ostrą białaczkę niezróżnicowaną z ≥25% blastów w szpiku kostnym (M3), z chorobą pozaszpikową lub bez niej. Kwalifikują się pacjenci z ALL z komórek T. Pacjenci z dwuliniową lub bifenotypową ostrą białaczką kwalifikują się, pod warunkiem, że morfologia i immunofenotyp są głównie limfoidalne.
  • Ograniczona wcześniejsza terapia, w tym hydroksymocznik przez 72 godziny lub krócej, ogólnoustrojowe glikokortykosteroidy przez tydzień lub krócej, jedna dawka winkrystyny ​​i jedna dawka chemioterapii dokanałowej.
  • Pisemna świadoma zgoda zgodnie z wytycznymi Institutional Review Board, NCI, FDA i Office for Human Research Protections (OHRP).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z wcześniejszą terapią inną niż terapia określona w Kryteriach włączenia.
  • Pacjenci z ALL z dojrzałych komórek B lub ostrą szpikową (AML).
  • Pacjenci z zespołem Downa.
  • Niemożność lub niechęć opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie

Uczestnicy, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne, otrzymają indukcję remisji, leczenie konsolidujące, reindukcję, reintensyfikację i terapię podtrzymującą.

Interwencje: ITMHA, deksametazon, mitoksantron, pegaspargaza lub asparaginaza Erwinia chrysanthemi, bortezomib, worinostat, cyklofosfamid, merkaptopuryna, metotreksat, leukoworyna wapniowa, cytarabina, etopozyd i winkrystyna.
Lek: Mitoksantron
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
  • Mitozantron
  • Novantrone®
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
  • Cytoxan®
Lek: ITMHA
Podawany dooponowo (IT).
Inne nazwy:
  • Trójki dokanałowe
  • Metotreksat/hydrokortyzon/cytarabina
Lek: Deksametazon
Podawany doustnie (PO) lub nosowo-żołądkowo (NG) lub dożylnie (IV).
Inne nazwy:
  • Decadron®
  • Heksadrol®
  • Dexone®
  • Deksamet®
Lek: Pegaspargaza
Biorąc pod uwagę IV. Jeśli uczestnik jest uczulony na pegaspargazę, zostanie użyta asparaginaza Erwinia Chrysanthemi.
Inne nazwy:
  • PEG-asparaginaza
  • Oncaspar®
Lek: Asparaginaza Erwinia Chrysanthemi
Asparaginaza Erwinia Chrysanthemi będzie stosowana w przypadku alergii lub nietolerancji uczestnika na PEG-asparaginazę. Podawane IV (preferowane) lub domięśniowo (IM).
Inne nazwy:
  • Kryzantaspaza
  • Erwinase®
  • Erwinia chryzantema
  • Erwinaze^T^M
Lek: Bortezomib
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
  • MLN341
  • PS-341
  • LDP-341
  • Velcade®
Lek: Worinostat
Zrobione PO lub NG.
Inne nazwy:
  • SAHA
  • Solinza®
  • Suberoiloanidyd Kwas hydroksamowy
Lek: Merkaptopuryna
Podane PO lub NG.
Inne nazwy:
  • 6-MP
  • Purinetol®
Lek: Metotreksat
Biorąc pod uwagę IV, IM lub PO.
Inne nazwy:
  • MTX
  • Wysoka dawka MTX
Lek: Wapń leukoworyny
Leukoworyna ratunkowa PO lub IV.
Inne nazwy:
  • Kwas foliowy
  • Wellcovorin®
Lek: Cytarabina
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
  • Ara-C
  • Cytosar-U®
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV. W przypadku alergii uczestnika zostanie podany fosforan etopozydu (Etopophos®).
Inne nazwy:
  • VP-16
  • Vepesid®
Lek: Winkrystyna
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
  • Oncovin®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek śmiertelności związanej z leczeniem (TRM)
Ramy czasowe: Pod koniec reindukcji (do 5 miesięcy po rozpoczęciu terapii)

Liczba zgonów związanych z leczeniem podzielona przez całkowitą liczbę pacjentów podczas terapii indukcyjnej lub reindukcyjnej.

Przedstawione w procentach
Pod koniec reindukcji (do 5 miesięcy po rozpoczęciu terapii)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z 3-letnim przetrwaniem wydarzeń (EFS)
Ramy czasowe: 3 lata po zakończeniu terapii (do 5 lat po rozpoczęciu terapii)
Przeżycie bez zdarzeń (EFS) zostanie oszacowane przez estymator Kaplana-Meiera. W przypadku EFS nawrót i drugie nowotwory będą uważane za awarie oprócz śmierci w całkowitej remisji. Czas na EFS zostanie ustawiony na 0 dla pacjentów, którzy nie osiągną całkowitej remisji. Prawdopodobieństwo EFS zostanie oszacowane przy 95% przedziałach ufności.
3 lata po zakończeniu terapii (do 5 lat po rozpoczęciu terapii)
Procent uczestników z 5-letnim przeżyciem ogólnym (OS)
Ramy czasowe: 5 lat po zakończeniu terapii (do 7 lat po rozpoczęciu terapii)
Ogólne przeżycie (OS) zostanie oszacowane przez estymator Kaplana-Meiera z 95% przedziałami ufności.
5 lat po zakończeniu terapii (do 7 lat po rozpoczęciu terapii)
Minimalna pozytywność choroby resztkowej (MRD) przy użyciu cytometrii przepływowej lub PCR w dniu 22, koniec indukcji, koniec konsolidacji i koniec utrzymania.
Ramy czasowe: Pod koniec 22 dnia indukcji (około 3 tygodni), koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni) i koniec terapii podtrzymującej (około 2 lat)
Odsetek uczestników z pozytywnym MRD na końcu każdego bloku terapeutycznego. Odsetek pacjentów z MRD pozytywnym jest określony przez liczbę pacjentów pozytywnych MRD na końcu każdego bloku terapeutycznego podzielonego przez liczbę pacjentów, którzy ukończyli każdy blok terapii.
Pod koniec 22 dnia indukcji (około 3 tygodni), koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni) i koniec terapii podtrzymującej (około 2 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

Baylor College of Medicine
Gateway for Cancer Research

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Tanja Gruber, MD, PhD, Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
  • Główny śledczy: Sima Jeha, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 maja 2022

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TINI
  • NCI-2015-01493 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trial Registration Program)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj