- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02553460
Totalna terapia niemowląt z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) I
Celem tego badania jest sprawdzenie dobrych i złych skutków badanych leków, bortezomibu i worinostatu, gdy są one podawane w połączeniu z chemioterapią powszechnie stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u niemowląt. Na przykład dodanie tych leków może zmniejszyć liczbę komórek białaczkowych, ale może również spowodować dodatkowe skutki uboczne. Bortezomib i worinostat zostały zatwierdzone przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia innych nowotworów u dorosłych, ale nie zostały zatwierdzone do leczenia dzieci z białaczką. Dzięki tym badaniom planujemy osiągnąć następujące cele:
PODSTAWOWY CEL:
- Określenie tolerancji włączenia bortezomibu i worinostatu do schematu chemioterapii ALL u nowo zdiagnozowanych niemowląt z ALL.
CELE DODATKOWE:
- Oszacuj przeżycie wolne od zdarzeń i całkowite przeżycie niemowląt z ALL, które są leczone bortezomibem i worinostatem w połączeniu z chemioterapią szkieletową ALL.
- Zmierz pozytywność minimalnej choroby resztkowej (MRD) za pomocą cytometrii przepływowej i PCR.
- Porównaj poziomy MRD na końcu indukcji, na końcu konsolidacji i na końcu reindukcji z Interfant99 (ClinicalTrials.gov numer identyfikacyjny rejestracji NCT00015873) wyniki uczestników.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Leczenie będzie składało się z 4 głównych faz: indukcji remisji, konsolidacji, reindukcji i podtrzymania. Pacjenci z grupy wysokiego ryzyka otrzymają fazę reintensyfikacji przed przeszczepem w ramach pierwszej remisji.
WPROWADZENIE REMISJI: Chemioterapia zostanie podana w celu wywołania remisji białaczki uczestnika. Podawane leki to dokanałowe potrójne leczenie lekiem z metotreksatem, hydrokortyzonem i Ara-C (ITMHA); deksametazon; worinostat; bortezomib; PEG-asparaginaza; mitoksantron; cyklofosfamid; cytarabina; i 6-merkaptopuryna.
FAZA KONSOLIDACJI: Po przywróceniu morfologii krwi uczestnika po indukcji remisji, przechodzi on do fazy konsolidacji. Terapia ta ma na celu zabicie wszelkich pozostałych komórek białaczkowych. Podawane leki to ITMHA, metotreksat w dużych dawkach i 6-merkaptopuryna.
RE-INDUKCJA: Ta faza ma na celu poprawę ogólnej odpowiedzi uczestnika na terapię poprzez ponowne dążenie do remisji białaczki. Podawane leki to ITMHA, mitoksantron, peg-asparaginaza, deksametazon, bortezomib i worinostat. Uczestnicy, którzy uzyskają status MRD ujemny po ponownej indukcji, mogą przejść bezpośrednio do przeszczepu komórek macierzystych (SCT) (SCT nie jest częścią tego badania).
POWTÓRNA INTENSYFIKACJA: Uczestnicy, u których po konsolidacji lub ponownej indukcji nadal występuje MRD, mogą otrzymać terapię chimerycznymi receptorami antygenowymi limfocytami T (CART), jeśli jest dostępna (CART nie jest częścią tego badania) lub przejść do fazy ponownej intensyfikacji, a następnie przejść do komórek macierzystych przeszczep (SCT).
FAZA KONSERWACJI: Uczestnicy z ujemnym MRD po konsolidacji pominą fazę ponownej intensyfikacji i przejdą do leczenia podtrzymującego, aby zapobiec nawrotowi białaczki. Podawane leki to ITMHA, deksametazon, winkrystyna, 6-merkaptopuryna i metotreksat. Każdy cykl tych leków trwa 28 dni i będzie powtarzany do 20 razy, o ile nie wystąpią poważne skutki uboczne.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3A 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Children's & Women's Health Centre of British Columbia
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L85 4J9
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5 CAN
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- The Montreal Children's Hospital (MUHC-McGill)
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital and Health Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- St. Jude Affiliate-Charlotte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughters (CHKD)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- W chwili rozpoznania pacjent ma ≤ 365 dni.
- Pacjent ma nowo rozpoznaną ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) lub ostrą białaczkę niezróżnicowaną z ≥25% blastów w szpiku kostnym (M3), z chorobą pozaszpikową lub bez niej. Kwalifikują się pacjenci z ALL z komórek T. Pacjenci z dwuliniową lub bifenotypową ostrą białaczką kwalifikują się, pod warunkiem, że morfologia i immunofenotyp są głównie limfoidalne.
- Ograniczona wcześniejsza terapia, w tym hydroksymocznik przez 72 godziny lub krócej, ogólnoustrojowe glikokortykosteroidy przez tydzień lub krócej, jedna dawka winkrystyny i jedna dawka chemioterapii dokanałowej.
- Pisemna świadoma zgoda zgodnie z wytycznymi Institutional Review Board, NCI, FDA i Office for Human Research Protections (OHRP).
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z wcześniejszą terapią inną niż terapia określona w Kryteriach włączenia.
- Pacjenci z ALL z dojrzałych komórek B lub ostrą szpikową (AML).
- Pacjenci z zespołem Downa.
- Niemożność lub niechęć opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Leczenie
Uczestnicy, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne, otrzymają indukcję remisji, leczenie konsolidujące, reindukcję, reintensyfikację i terapię podtrzymującą. Interwencje: ITMHA, deksametazon, mitoksantron, pegaspargaza lub asparaginaza Erwinia chrysanthemi, bortezomib, worinostat, cyklofosfamid, merkaptopuryna, metotreksat, leukoworyna wapniowa, cytarabina, etopozyd i winkrystyna. |
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
Podawany dooponowo (IT).
Inne nazwy:
Podawany doustnie (PO) lub nosowo-żołądkowo (NG) lub dożylnie (IV).
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
Jeśli uczestnik jest uczulony na pegaspargazę, zostanie użyta asparaginaza Erwinia Chrysanthemi.
Inne nazwy:
Asparaginaza Erwinia Chrysanthemi będzie stosowana w przypadku alergii lub nietolerancji uczestnika na PEG-asparaginazę.
Podawane IV (preferowane) lub domięśniowo (IM).
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
Zrobione PO lub NG.
Inne nazwy:
Podane PO lub NG.
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV, IM lub PO.
Inne nazwy:
Leukoworyna ratunkowa PO lub IV.
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
W przypadku alergii uczestnika zostanie podany fosforan etopozydu (Etopophos®).
Inne nazwy:
Biorąc pod uwagę IV.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek śmiertelności związanej z leczeniem (TRM)
Ramy czasowe: Pod koniec reindukcji (do 5 miesięcy po rozpoczęciu terapii)
|
Liczba zgonów związanych z leczeniem podzielona przez całkowitą liczbę pacjentów podczas terapii indukcyjnej lub reindukcyjnej. Przedstawione w procentach |
Pod koniec reindukcji (do 5 miesięcy po rozpoczęciu terapii)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
3-letnie przeżycie bez wydarzenia (EFS)
Ramy czasowe: 3 lata po zakończeniu terapii (do 5 lat po rozpoczęciu terapii)
|
Przeżycie wolne od zdarzeń (EFS) zostanie oszacowane za pomocą estymatora Kaplana-Meiera.
W przypadku EFS nawrót i drugi nowotwór złośliwy będą uważane za niepowodzenia oprócz śmierci w całkowitej remisji.
Czas do EFS zostanie ustawiony na 0 dla pacjentów, którzy nie osiągnęli pełnej remisji.
Prawdopodobieństwo EFS zostanie oszacowane z 95% przedziałami ufności.
|
3 lata po zakończeniu terapii (do 5 lat po rozpoczęciu terapii)
|
5-letni całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: 5 lat po zakończeniu terapii (do 7 lat po rozpoczęciu terapii)
|
Całkowity czas przeżycia (OS) zostanie oszacowany za pomocą estymatora Kaplana-Meiera.
Prawdopodobieństwo OS w 3, 5, 10 roku zostanie oszacowane z 95% przedziałem ufności.
|
5 lat po zakończeniu terapii (do 7 lat po rozpoczęciu terapii)
|
Pozytywny wynik minimalnej choroby resztkowej (MRD) za pomocą cytometrii przepływowej w dniu 22, na końcu indukcji, na końcu konsolidacji i na końcu leczenia podtrzymującego.
Ramy czasowe: Pod koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni), koniec reindukcji (około 19 tygodni), koniec reintensyfikacji (około 23 tygodni) i koniec leczenia podtrzymującego (około 2 lata)
|
Odsetek uczestników z pozytywnym wynikiem MRD na koniec każdego bloku terapii.
|
Pod koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni), koniec reindukcji (około 19 tygodni), koniec reintensyfikacji (około 23 tygodni) i koniec leczenia podtrzymującego (około 2 lata)
|
Pozytywny wynik minimalnej choroby resztkowej (MRD) przy użyciu PCR Koniec indukcji, koniec konsolidacji i koniec konserwacji.
Ramy czasowe: Pod koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni), koniec reindukcji (około 19 tygodni), koniec reintensyfikacji (około 23 tygodni) i koniec leczenia podtrzymującego (około 2 lata)
|
Odsetek uczestników z pozytywnym wynikiem MRD na koniec każdego bloku terapii.
|
Pod koniec indukcji (około 6 tygodni), koniec konsolidacji (około 14 tygodni), koniec reindukcji (około 19 tygodni), koniec reintensyfikacji (około 23 tygodni) i koniec leczenia podtrzymującego (około 2 lata)
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Krzesło do nauki: Tanja Gruber, MD, PhD, Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
- Główny śledczy: Sima Jeha, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Białaczka
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Białaczka, układ limfatyczny
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Agenci autonomiczni
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki przeciwwirusowe
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwbólowe
- Agenci systemu sensorycznego
- Środki przeciwzapalne
- Środki przeciwreumatyczne
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Modulatory tubuliny
- Środki antymitotyczne
- Modulatory mitozy
- Leki przeciwwymiotne
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Glikokortykosteroidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Środki ochronne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki przeciwnowotworowe, Fitogenne
- Inhibitory topoizomerazy II
- Inhibitory topoizomerazy
- Środki dermatologiczne
- Mikroelementy
- Witaminy
- Środki kontroli reprodukcji
- Odtrutki
- Kompleks witamin B
- Środki poronne, niesteroidowe
- Środki poronne
- Antagoniści kwasu foliowego
- Inhibitory deacetylazy histonowej
- Deksametazon
- Cyklofosfamid
- Etopozyd
- Leukoworyna
- Lewoleukoworyna
- Bortezomib
- Cytarabina
- Metotreksat
- Winkrystyna
- Asparaginaza
- Mitoksantron
- Merkaptopuryna
- Worinostat
- Hydrokortyzon
- Pegaspargaza
Inne numery identyfikacyjne badania
- TINI
- NCI-2015-01493 (Identyfikator rejestru: NCI Clinical Trial Registration Program)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ostra białaczka limfoblastyczna
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...RekrutacyjnyDługodystansowy COVID lub Post Acute Sequella COVID - PASC (U09.9)Stany Zjednoczone
-
Intermountain Health Care, Inc.Regeneron PharmaceuticalsJeszcze nie rekrutacjaPost-acute COVID-19 (PACS) lub zespół „długiego COVID-19”.Stany Zjednoczone