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基于 APCC 诱导的 FVllI 激活的联合疗法在具有抑制物的血友病 A 患者中的基础研究

2015年9月17日更新者：Keiji Nogami, MD,PhD、Nara Medical University

A型血友病抑制物旁路药物治疗新策略的基础研究

使用从一些具有抑制物的血友病A患者获得的全血样本和血浆样本，研究者将在血流条件下通过综合凝血测定和流动室分析在aPCC和因子VIII共存下进行凝血评估。

研究概览

地位

未知

条件

带有抑制剂的血友病 A

详细说明

将使用使用最近流行的旋转血栓弹力测定法 (ROTEM)、Xa 因子/凝血酶/纤溶酶生成测试和凝血波分析以及最近开发的血流条件下的流动室系统 (T-TAS®) 的综合凝血测定。一种旁路剂 aPCC (Feiba®) 和重组因子 VIII (Advate®) 将离体添加到具有抑制剂的血友病 A 患者的全血和血浆样本中，以与存在因子 VIII 和 aPCC 的凝血效果进行比较在接近生理条件的条件下，aPCC 的缺失。此外，将检查由抑制剂表位的差异引起的凝血作用的差异。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

日本
- Nara
  - Kashihara、Nara、日本、634-8522
    - Department of Pediatrics

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

我们推测，我国大约有200-300名带有抑制物的A型血友病患者。我们医院大约有 20 名门诊病人。基于这些信息，我们设置了患者受试者 (n=10)。

描述

纳入标准：

具有抑制物的血友病 A 患者（抑制物滴度；>0.5 Bethesda U/ml）
患者同意同意患者签名

排除标准：

不符合上述条件的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
联合治疗在 FVIII 存在下 aPCC 反应的影响

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
通过 FXa/凝血酶/纤溶酶生成试验和凝块波形分析评估使用患者血浆的凝血效果大体时间：长达 10 个月	长达 10 个月
通过 ROTEM 和 T-TAS 使用患者全血评估凝血效果大体时间：长达 15 个月	长达 15 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Nara Medical University

合作者

Shire

调查人员

研究主任：Midori Shima, MD, PhD、Nara Medical University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年9月1日

初级完成 (预期的)

2017年3月1日

研究完成 (预期的)

2017年12月1日

研究注册日期

首次提交

2015年9月15日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月17日

首次发布 (估计)

2015年9月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)