用于小儿癫痫的大麻二酚（同情使用）

研究概览：

研究人员希望在这项开放标签剂量探索观察研究中了解纯 CBD 用于治疗耐药性癫痫的效用。 在研究药物开始之前的四个星期内，将在日记中记录每个受试者的基线癫痫发作频率，并且父母/看护者将在整个研究期间每天记录癫痫发作。 研究药物 (CBD) 将作为所有当前抗癫痫药物的辅助药物使用。 一旦达到每日维持剂量，他们将在达到最终稳态剂量后一个月接受评估，此后每三个月接受一次评估。

访问将包括神经系统检查和癫痫发作日记审查。 基线访问需要 1 小时，此后每次访问大约需要 30 分钟。

安全性和耐受性测量：

纯 CBD 的安全性和耐受性数据有限。 根据 GW Pharma CBD 调查员手册（附录 G），在一项临床试验中报告的副作用大于安慰剂和高度纯化的 CBD 是结膜出血、视力改变、腹泻、肠胃胀气、胃反流、关节痛、肌肉痛、困难注意力不集中，情绪异常和睡眠困难。

在滴定和治疗期间将密切监测患者的副作用，并且可以适当调整剂量和/或频率。

CBD 是 CYP 2C19、CYP 2C9 和其他属于 2C 和 3A 亚家族的细胞色素 P450 的抑制剂。 CBD 与由该酶系统代谢的抗癫痫药物同时给药的效果尚不清楚。 抗癫痫药物的剂量将根据毒性的体征和症状和/或药物水平的变化按需要进行调整。

癫痫发作频率变化的测量：

所有癫痫发作类型都将在进入研究之前进行分类。 在患者日记中记录的基线和治疗期间将监测癫痫发作类型和频率。 为了评估 CBD 的疗效，研究人员将仅计算癫痫发作频率的变化（即，强直性癫痫发作、阵挛性癫痫发作、强直-阵挛性癫痫发作持续超过 3 秒、失张力性癫痫发作、肌阵挛性癫痫发作，包括肌阵挛性失神）。 此外，父母/看护人将报告：

• 癫痫发作类型的平均癫痫发作严重程度的变化，定义为癫痫发作持续时间或强度的增加或减少
• 癫痫持续状态发作次数的变化，定义为持续超过 10 分钟的惊厥发作
• 急救药物使用次数的变化
• 急诊就诊/住院次数的变化

数据安全监控：

在每第三名患者接受治疗后，首席研究员将在整个研究过程中审查与安全性和耐受性相关的所有数据，以监测研究行为并评估患者安全性。

好处：

受试者的癫痫发作可能会减少。 这项研究将帮助研究人员更多地了解 CBD 在治疗耐药性癫痫方面的有效性和安全性。 希望这些信息将有助于治疗未来患有这种疾病的患者。