Kanabidiol pro dětskou epilepsii (použití ze soucitu)

Přehled studie:

Vyšetřovatelé doufají, že získají pochopení užitečnosti použití čistého CBD pro léčbu epilepsie rezistentní na léky v této otevřené pozorovací studii zaměřené na zjištění dávek. Výchozí frekvence záchvatů bude zaznamenávána pro každý subjekt do deníku po dobu čtyř týdnů před zahájením zkoumaného léku a rodiče/pečovatelé budou denně zaznamenávat záchvaty během období studie. Vyšetřovací lék (CBD) bude podáván jako doplněk ke všem současným antiepileptikům. Jednou na jejich udržovací denní dávce budou hodnoceny jeden měsíc po dosažení konečné dávky v ustáleném stavu a poté každé tři měsíce.

Návštěvy budou sestávat z neurologického vyšetření a revize záchvatového deníku. Základní návštěva bude trvat 1 hodinu a každá další návštěva bude trvat přibližně 30 minut.

Měření bezpečnosti a snášenlivosti:

Údaje o bezpečnosti a snášenlivosti čistého CBD jsou omezené. Podle brožury GW Pharma CBD Investigator's Brochure (příloha G) byly vedlejší účinky hlášené jako větší než u placeba u vysoce purifikovaného CBD v jedné klinické studii spojivkové krvácení, změna vidění, průjem, plynatost, žaludeční reflux, bolest kloubů, bolest svalů, potíže soustředění, abnormální nálada a problémy se spánkem.

Pacienti budou pečlivě sledováni z hlediska vedlejších účinků během titrace a období léčby a dávka a/nebo frekvence mohou být podle potřeby upraveny.

CBD je inhibitorem CYP 2C19, CYP 2C9 a dalších cytochromů P450 patřících do podrodin 2C a 3A. Účinky CBD podávaného současně s antiepileptiky, které jsou metabolizovány tímto enzymovým systémem, nejsou známy. Dávky antiepileptik budou podle potřeby upraveny na základě známek a symptomů toxicity a/nebo změn v hladinách léčiva.

Měření změn frekvence záchvatů:

Všechny typy záchvatů budou klasifikovány před vstupem do studie. Typ a frekvence záchvatů budou monitorovány během základní linie a léčby, jak je zaznamenáno v deníku pacienta. Pro posouzení účinnosti CBD bude výzkumník počítat pouze změnu frekvence záchvatů (tj. tonické záchvaty, klonické záchvaty, tonicko-klonické záchvaty trvající déle než 3 sekundy, atonické záchvaty, myoklonické záchvaty včetně myoklonických absencí). Kromě toho budou rodiče/pečovatelé hlásit:

• Změna průměrné závažnosti záchvatu podle typu záchvatu, definovaná jako zvýšení nebo snížení trvání nebo intenzity záchvatu
• Změna v počtu epizod status epilepticus, definovaná jako konvulzivní záchvat trvající déle než 10 minut
• Změna v počtu užití záchranných léků
• Změna v počtu návštěv na pohotovosti/hospitalizací

Monitorování bezpečnosti dat:

Hlavní zkoušející zkontroluje všechna data týkající se bezpečnosti a snášenlivosti v průběhu studie, poté, co byl ošetřen každý třetí pacient, za účelem sledování průběhu studie a hodnocení bezpečnosti pacienta.

Výhody:

Subjekt může mít snížení počtu záchvatů. Tato studie pomůže výzkumníkům dozvědět se více o účinnosti a bezpečnosti CBD při léčbě epilepsie rezistentní na léky. Doufejme, že tyto informace pomohou při léčbě budoucích pacientů s tímto stavem.