Cannabidiol para la epilepsia pediátrica (uso compasivo)

Descripción general del estudio:

Los investigadores esperan obtener una comprensión de la utilidad del uso de CBD puro para el tratamiento de la epilepsia resistente a los medicamentos en este estudio observacional de búsqueda de dosis de etiqueta abierta. Se registrará una frecuencia de convulsiones de referencia para cada sujeto en un diario durante cuatro semanas antes del inicio del fármaco en investigación y los padres/cuidadores documentarán las convulsiones diariamente durante el período de estudio. El fármaco en investigación (CBD) se administrará como complemento de todos los fármacos antiepilépticos actuales. Una vez en su dosis diaria de mantenimiento, se evaluarán un mes después de alcanzar la dosis final de estado estacionario y cada tres meses a partir de entonces.

Las visitas consistirán en un examen neurológico y una revisión del diario de convulsiones. La visita inicial tomará 1 hora y cada visita a partir de entonces tomará aproximadamente 30 minutos.

Medidas de seguridad y tolerabilidad:

Los datos sobre seguridad y tolerabilidad del CBD puro son limitados. Según el folleto del investigador de CBD de GW Pharma (Apéndice G), los efectos secundarios informados como mayores que el placebo con CBD altamente purificado en un ensayo clínico fueron hemorragia conjuntival, cambios en la visión, diarrea, flatulencia, reflujo gástrico, dolor en las articulaciones, dolor muscular, dificultad concentración, estado de ánimo anormal y dificultad para dormir.

Los pacientes serán monitoreados de cerca para detectar efectos secundarios durante el período de titulación y tratamiento y la dosis y/o la frecuencia pueden ajustarse según corresponda.

El CBD es un inhibidor de CYP 2C19, CYP 2C9 y otros citocromos P450 que pertenecen a las subfamilias 2C y 3A. Se desconocen los efectos del CBD administrado concomitantemente con fármacos antiepilépticos que son metabolizados por este sistema enzimático. Las dosis del fármaco antiepiléptico se ajustarán según sea necesario en función de los signos y síntomas de toxicidad y/o cambios en los niveles del fármaco.

Medición de los cambios en la frecuencia de las convulsiones:

Todos los tipos de convulsiones se clasificarán antes del ingreso al estudio. El tipo y la frecuencia de las convulsiones se controlarán durante la línea de base y el tratamiento según se registre en un diario del paciente. Para evaluar la eficacia del CBD, el investigador solo tendrá en cuenta el cambio en la frecuencia de las convulsiones (es decir, convulsiones tónicas, convulsiones clónicas, convulsiones tónico-clónicas que duran más de 3 segundos, convulsiones atónicas, convulsiones mioclónicas que incluyen ausencias mioclónicas). Además, los padres/cuidadores informarán:

• Cambio en la gravedad promedio de las convulsiones por tipo de convulsión, definido como un aumento o disminución en la duración o intensidad de las convulsiones
• Cambio en el número de episodios de estado epiléptico, definido como crisis convulsiva que dura más de 10 minutos
• Cambio en el número de usos de medicamentos de rescate
• Cambio en el número de visitas/hospitalizaciones a urgencias

Monitoreo de seguridad de datos:

El investigador principal revisará todos los datos relacionados con la seguridad y la tolerabilidad a lo largo del estudio, después de que se haya tratado a cada tercer paciente, para controlar la realización del estudio y evaluar la seguridad del paciente.

Beneficios:

El sujeto puede tener una reducción de las convulsiones. Este estudio ayudará a los investigadores a obtener más información sobre la eficacia y la seguridad del CBD en el tratamiento de la epilepsia resistente a los medicamentos. Esperemos que esta información ayude en el tratamiento de futuros pacientes con esta condición.