Cannabidiol for pediatrisk epilepsi (medfølende bruk)

Studieoversikt:

Etterforskerne håper å få en forståelse av nytten av ren CBD-bruk for behandling av medikamentresistent epilepsi i denne åpne observasjonsstudien for dosefinnende doser. En baseline anfallsfrekvens vil bli registrert for hvert forsøksperson i en dagbok i fire uker før oppstart av undersøkelsesmedisin, og foreldre/omsorgspersoner vil dokumentere anfall på daglig basis gjennom hele studieperioden. Undersøkende legemiddel (CBD) vil bli administrert som et tillegg til alle gjeldende antiepileptika. En gang ved sin daglige vedlikeholdsdose vil de bli evaluert en måned etter oppnådd siste steady state-dose og deretter hver tredje måned.

Besøkene vil bestå av nevrologisk undersøkelse og anfallsdagbokgjennomgang. Grunnbesøket vil ta 1 time og hvert besøk vil deretter ta omtrent 30 minutter.

Sikkerhets- og tolerabilitetsmålinger:

Data om sikkerhet og tolerabilitet for ren CBD er begrenset. I følge GW Pharma CBD Investigator's Brochure (vedlegg G) var bivirkninger rapportert som større enn placebo med høyt renset CBD i en klinisk studie konjunktival blødning, endring i syn, diaré, flatulens, gastrisk refluks, leddsmerter, muskelsmerter, problemer konsentrasjon, unormalt humør og søvnproblemer.

Pasientene vil bli nøye overvåket for bivirkninger under titreringen og behandlingsperioden, og dosen og/eller frekvensen kan justeres etter behov.

CBD er en hemmer av CYP 2C19, CYP 2C9 og andre cytokrom P450 som tilhører underfamiliene 2C og 3A. Effektene av CBD administrert samtidig med anti-epileptiske legemidler som metaboliseres av dette enzymsystemet er ukjent. Antiepileptiske legemiddeldoser vil bli justert etter behov basert på tegn og symptomer på toksisitet og/eller endringer i legemiddelnivåer.

Måling av endringer i anfallsfrekvens:

Alle typer anfall vil bli klassifisert før studiestart. Anfallstype og frekvens vil bli overvåket under baseline og behandling som nedtegnet i en pasientdagbok. For å vurdere effekten av CBD, vil etterforskeren kun telle endring i frekvensen av anfall (dvs. toniske anfall, kloniske anfall, tonisk-kloniske anfall som varer mer enn 3 sekunder, atoniske anfall, myokloniske anfall inkludert myokloniske fravær). I tillegg vil foreldre/omsorgspersoner rapportere:

• Endring i gjennomsnittlig anfallsgrad etter anfallstype, definert som en økning eller reduksjon i anfallsvarighet eller intensitet
• Endring i antall episoder med status epilepticus, definert som krampeanfall som varer lenger enn 10 minutter
• Endring i antall bruk av redningsmedisiner
• Endring i antall akuttbesøk/ sykehusinnleggelser

Datasikkerhetsovervåking:

Hovedetterforskeren vil gjennomgå alle data relatert til sikkerhet og tolerabilitet gjennom hele studien, etter at hver tredje pasient har blitt behandlet, for å overvåke studiegjennomføring og vurdere pasientsikkerhet.

Fordeler:

Personen kan ha en reduksjon i anfall. Denne studien vil hjelpe forskerne med å lære mer om effektiviteten og sikkerheten til CBD i behandlingen av medikamentresistent epilepsi. Forhåpentligvis vil denne informasjonen hjelpe i behandlingen av fremtidige pasienter med denne tilstanden.