Canabidiol para epilepsia pediátrica (uso compassivo)
Canabidiol para o tratamento da epilepsia pediátrica (protocolo de acesso expandido/uso compassivo)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Visão geral do estudo:
Os investigadores esperam obter uma compreensão da utilidade do uso de CBD puro para o tratamento da epilepsia resistente a medicamentos neste estudo observacional aberto de determinação de dose. Uma frequência de convulsão de linha de base será registrada para cada sujeito em um diário por quatro semanas antes do início do medicamento experimental e os pais/cuidadores documentarão as convulsões diariamente durante o período do estudo. O medicamento experimental (CBD) será administrado como adjuvante de todos os medicamentos antiepilépticos atuais. Uma vez em sua dose diária de manutenção, eles serão avaliados um mês após atingir a dose final do estado de equilíbrio e a cada três meses a partir de então.
As visitas consistirão em exame neurológico e revisão do diário de crises. A visita inicial levará 1 hora e cada visita subsequente levará aproximadamente 30 minutos.
Medidas de segurança e tolerabilidade:
Os dados sobre segurança e tolerabilidade do CBD puro são limitados. De acordo com a brochura do investigador da GW Pharma CBD (Apêndice G), os efeitos colaterais relatados como maiores do que o placebo com CBD altamente purificado em um ensaio clínico foram hemorragia conjuntival, alteração na visão, diarreia, flatulência, refluxo gástrico, dor nas articulações, dor muscular, dificuldade concentração, humor anormal e dificuldade para dormir.
Os pacientes serão monitorados de perto quanto a efeitos colaterais durante o período de titulação e tratamento e a dose e/ou frequência podem ser ajustadas conforme apropriado.
O CBD é um inibidor do CYP 2C19, CYP 2C9 e outros citocromos P450 pertencentes às subfamílias 2C e 3A. Os efeitos do CBD administrado concomitantemente com drogas antiepilépticas que são metabolizadas por este sistema enzimático são desconhecidos. As doses de drogas antiepilépticas serão ajustadas conforme necessário com base nos sinais e sintomas de toxicidade e/ou alterações nos níveis da droga.
Medição de alterações na frequência de convulsões:
Todos os tipos de convulsão serão classificados antes da entrada no estudo. O tipo e a frequência das convulsões serão monitorados durante a linha de base e o tratamento, conforme registrado no diário do paciente. Para avaliar a eficácia do CBD, o investigador contará apenas a alteração na frequência das convulsões (ou seja, convulsões tônicas, convulsões clônicas, convulsões tônico-clônicas com duração superior a 3 segundos, convulsões atônicas, convulsões mioclônicas incluindo ausências mioclônicas). Além disso, os pais/responsáveis relatarão:
- Alteração na gravidade média das convulsões por tipo de convulsão, definida como um aumento ou diminuição na duração ou intensidade das convulsões
- Alteração no número de episódios de estado de mal epiléptico, definido como crise convulsiva com duração superior a 10 minutos
- Mudança no número de usos de medicamentos de resgate
- Alteração no número de atendimentos de emergência/internações
Monitoramento de segurança de dados:
O investigador principal revisará todos os dados relacionados à segurança e tolerabilidade ao longo do estudo, após cada terceiro paciente ter sido tratado, para monitorar a condução do estudo e avaliar a segurança do paciente.
Benefícios:
O sujeito pode ter uma redução nas convulsões. Este estudo ajudará os pesquisadores a aprender mais sobre a eficácia e segurança do CBD no tratamento da epilepsia resistente a medicamentos. Esperamos que esta informação ajude no tratamento de futuros pacientes com esta condição.
Tipo de estudo
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Critérios de idade entre as idades de 1 e 17 anos.
- Documentação de um diagnóstico de epilepsia resistente a medicamentos, evidenciado por falha no controle de convulsões, apesar da tentativa apropriada de dois ou mais antiepilépticos em doses terapêuticas. A documentação deve incluir o diagnóstico do tipo de epilepsia ou síndrome epiléptica, bem como a causa subjacente, quando conhecida.
- Entre 1-3 medicamentos antiepilépticos basais em doses estáveis por um período mínimo de 4 semanas antes da inscrição. O estimulador do nervo vago (VNS), a dieta cetogênica e a dieta modificada de Atkins não contam para esse limite.
- O VNS deve estar em configurações estáveis por no mínimo 3 meses.
- Se estiver em dieta cetogênica, deve estar em proporção estável por no mínimo 3 meses
- O consentimento informado por escrito obtido do paciente ou do representante legal do paciente deve ser obtido antes do início do tratamento.
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer produto de canabidiol "adquirido na comunidade" nos últimos 3 meses.
- Uso de qualquer tratamento experimental nos últimos 3 meses.
- Pacientes com histórico de não adesão aos regimes médicos ou que são considerados potencialmente não confiáveis ou não serão capazes de concluir todo o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SH001
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