Kannabidioli lasten epilepsiaan (myötätuntoinen käyttö)
Kannabidioli lasten epilepsian hoitoon (Expanded Access/Compassionate Use Protocol)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen yleiskatsaus:
Tutkijat toivovat saavansa käsityksen puhtaan CBD:n käytön hyödyllisyydestä lääkeresistentin epilepsian hoidossa tässä avoimessa annoshakututkimuksessa. Kohtausten lähtötiheys kirjataan jokaisen koehenkilön osalta päiväkirjaan neljän viikon ajan ennen lääketutkimuksen aloittamista, ja vanhemmat/hoitajat dokumentoivat kohtaukset päivittäin koko tutkimusjakson ajan. Tutkimuslääkettä (CBD) annetaan kaikkien nykyisten epilepsialääkkeiden lisänä. Kun ne ovat saavuttaneet päivittäisen ylläpitoannoksen, ne arvioidaan kuukauden kuluttua lopullisen vakaan tilan annoksen saavuttamisesta ja sen jälkeen kolmen kuukauden välein.
Käynnit koostuvat neurologisesta tutkimuksesta ja kohtauspäiväkirjan tarkastelusta. Peruskäynti kestää 1 tunnin ja jokainen käynti sen jälkeen noin 30 minuuttia.
Turvallisuus- ja siedettävyysmittaukset:
Tiedot puhtaan CBD:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä ovat rajalliset. GW Pharman CBD-tutkijan esitteen (liite G) mukaan sivuvaikutuksia, jotka raportoitiin lumelääkettä suuremmiksi erittäin puhdistetun CBD:n kanssa yhdessä kliinisessä tutkimuksessa, olivat sidekalvon verenvuoto, näkömuutos, ripuli, ilmavaivat, mahalaukun refluksi, nivelkipu, lihaskipu, vaikeudet. keskittymiskyky, epänormaali mieliala ja unihäiriöt.
Potilaita seurataan tarkasti sivuvaikutusten varalta titraus- ja hoitojakson aikana, ja annosta ja/tai tiheyttä voidaan säätää tarpeen mukaan.
CBD on CYP 2C19:n, CYP 2C9:n ja muiden sytokromi P450:n estäjä, jotka kuuluvat alaryhmiin 2C ja 3A. Samanaikaisesti tämän entsyymijärjestelmän kautta metaboloituvien epilepsialääkkeiden kanssa annetun CBD:n vaikutuksia ei tunneta. Epilepsialääkkeiden annoksia muutetaan tarpeen mukaan myrkyllisyyden merkkien ja oireiden ja/tai lääkepitoisuuksien muutosten perusteella.
Kohtaustaajuuden muutosten mittaaminen:
Kaikki kohtaustyypit luokitellaan ennen tutkimukseen tuloa. Kohtausten tyyppiä ja esiintymistiheyttä seurataan lähtötilanteen ja hoidon aikana potilaspäiväkirjaan kirjatulla tavalla. CBD:n tehokkuuden arvioimiseksi tutkija laskee vain muutosten kohtausten tiheydessä (eli tooniset kohtaukset, klooniset kohtaukset, yli 3 sekuntia kestävät toonis-klooniset kohtaukset, atoniset kohtaukset, myokloniset kohtaukset mukaan lukien myokloniset poissaolot). Lisäksi vanhemmat/hoitajat raportoivat:
- Muutos kohtausten keskimääräisessä vaikeudessa kohtaustyypin mukaan, joka määritellään kohtauksen keston tai voimakkuuden pidentymisenä tai vähenemisenä
- Muutos status epilepticus -jaksojen määrässä, joka määritellään yli 10 minuuttia kestäväksi kouristukseksi
- Muutos pelastuslääkkeiden käyttömäärissä
- Muutos ensiapukäyntien/sairaalakäyntien määrässä
Tietoturvallisuuden valvonta:
Päätutkija tarkastelee kaikkia turvallisuuteen ja siedettävyyteen liittyviä tietoja koko tutkimuksen ajan, jokaisen kolmannen hoidetun potilaan jälkeen, seuratakseen tutkimuksen suorittamista ja arvioidakseen potilaan turvallisuutta.
Edut:
Kohdekohtaukset voivat vähentyä. Tämä tutkimus auttaa tutkijoita oppimaan lisää CBD:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta lääkeresistentin epilepsian hoidossa. Toivottavasti nämä tiedot auttavat tulevien potilaiden hoidossa, joilla on tämä sairaus.
Opintotyyppi
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikäkriteerit 1-17 vuoden välillä.
- Lääkeresistentin epilepsian diagnoosin dokumentointi, josta on osoituksena epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta kahden tai useamman AED:n asianmukaisesta kokeesta terapeuttisilla annoksilla. Asiakirjoissa on oltava epilepsiatyypin tai epilepsiaoireyhtymän diagnoosi sekä taustalla oleva syy, jos se tiedetään.
- 1-3 lähtötilanteessa epilepsialääkkeitä vakaina annoksina vähintään 4 viikon ajan ennen ilmoittautumista. Vagus-hermostimulaattori (VNS), ketogeeninen ruokavalio ja muokattu Atkinsin ruokavalio eivät sisälly tähän rajaan.
- VNS:n on oltava vakailla asetuksilla vähintään 3 kuukautta.
- Jos noudatat ketogeenistä ruokavaliota, sinun on oltava vakaassa suhteessa vähintään 3 kuukautta
- Potilaan tai potilaan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen hoidon aloittamista.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa "yhteisön hankkiman" kannabidiolituotteen käyttö viimeisen kolmen kuukauden aikana.
- Kaikkien tutkimushoitojen käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia tai jotka eivät pysty suorittamaan koko tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SH001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .