Каннабидиол при детской эпилепсии (сострадательное использование)

Обзор исследования:

Исследователи надеются получить представление о полезности использования чистого КБД для лечения лекарственно-устойчивой эпилепсии в этом открытом обсервационном исследовании по определению дозы. Исходная частота припадков будет записываться для каждого субъекта в дневнике за четыре недели до начала приема исследуемого препарата, и родители/опекуны будут ежедневно документировать припадки в течение всего периода исследования. Исследуемый препарат (CBD) будет вводиться в качестве дополнения ко всем текущим противоэпилептическим препаратам. После приема поддерживающей суточной дозы их будут оценивать через месяц после достижения конечной равновесной дозы и затем каждые три месяца.

Посещения будут состоять из неврологического осмотра и просмотра дневника приступов. Базовый визит займет 1 час, а каждый последующий визит займет примерно 30 минут.

Измерения безопасности и переносимости:

Данные о безопасности и переносимости чистого КБД ограничены. Согласно брошюре GW Pharma CBD Investigator's Brochure (Приложение G), побочные эффекты, о которых в одном клиническом испытании сообщалось как о большем, чем у плацебо, с высокоочищенным CBD, включали кровоизлияние в конъюнктиву, изменение зрения, диарею, метеоризм, желудочный рефлюкс, боль в суставах, боль в мышцах, трудности концентрации внимания, ненормальное настроение и проблемы со сном.

Пациенты будут находиться под тщательным наблюдением на предмет побочных эффектов во время титрования дозы и периода лечения, а доза и/или частота могут быть скорректированы соответствующим образом.

CBD является ингибитором CYP 2C19, CYP 2C9 и других цитохромов P450, принадлежащих к подсемействам 2C и 3A. Эффекты КБД, вводимого одновременно с противоэпилептическими препаратами, которые метаболизируются этой ферментной системой, неизвестны. Дозы противоэпилептических препаратов будут корректироваться по мере необходимости в зависимости от признаков и симптомов токсичности и/или изменений уровня препарата.

Измерение изменений частоты припадков:

Все типы припадков будут классифицированы перед включением в исследование. Тип и частота приступов будут контролироваться в течение исходного периода и лечения, как это будет записано в дневнике пациента. Для оценки эффективности КБД исследователь будет учитывать только изменение частоты припадков (т. е. тонические припадки, клонические припадки, тонико-клонические припадки продолжительностью более 3 секунд, атонические припадки, миоклонические припадки, включая миоклонические абсансы). Кроме того, родители/опекуны сообщат:

• Изменение средней тяжести припадка в зависимости от типа припадка, определяемое как увеличение или уменьшение продолжительности или интенсивности припадка.
• Изменение количества эпизодов эпилептического статуса, определяемого как судорожный припадок продолжительностью более 10 минут.
• Изменение количества применений спасательных препаратов
• Изменение количества посещений скорой помощи/ госпитализаций

Мониторинг безопасности данных:

Главный исследователь просматривает все данные, касающиеся безопасности и переносимости, на протяжении всего исследования, после того, как каждый третий пациент прошел лечение, для мониторинга проведения исследования и оценки безопасности пациента.

Преимущества:

У субъекта может уменьшиться количество судорог. Это исследование поможет исследователям узнать больше об эффективности и безопасности КБД при лечении лекарственно-устойчивой эпилепсии. Надеемся, что эта информация поможет в лечении будущих пациентов с этим заболеванием.