Cannabidiol pour l'épilepsie pédiatrique (usage compassionnel)

Aperçu de l'étude :

Les chercheurs espèrent comprendre l'utilité de l'utilisation pure de CBD pour le traitement de l'épilepsie résistante aux médicaments dans cette étude observationnelle de recherche de dose en ouvert. Une fréquence de crise de base sera enregistrée pour chaque sujet dans un journal pendant quatre semaines avant l'initiation du médicament expérimental et les parents/tuteurs documenteront les crises quotidiennement tout au long de la période d'étude. Le médicament expérimental (CBD) sera administré en complément de tous les médicaments antiépileptiques actuels. Une fois à leur dose quotidienne d'entretien, ils seront évalués un mois après avoir atteint la dose finale à l'état d'équilibre et tous les trois mois par la suite.

Les visites consisteront en un examen neurologique et un examen du journal des crises. La visite de base prendra 1 heure et chaque visite par la suite prendra environ 30 minutes.

Mesures de sécurité et de tolérance :

Les données sur la sécurité et la tolérabilité du CBD pur sont limitées. Selon la brochure de l'investigateur CBD de GW Pharma (annexe G), les effets secondaires signalés comme supérieurs au placebo avec du CBD hautement purifié dans un essai clinique étaient l'hémorragie conjonctivale, le changement de vision, la diarrhée, les flatulences, le reflux gastrique, les douleurs articulaires, les douleurs musculaires, la difficulté concentration, humeur anormale et troubles du sommeil.

Les patients seront étroitement surveillés pour les effets secondaires pendant la période de titration et de traitement et la dose et/ou la fréquence peuvent être ajustées selon les besoins.

Le CBD est un inhibiteur du CYP 2C19, du CYP 2C9 et d'autres cytochromes P450 appartenant aux sous-familles 2C et 3A. Les effets du CBD administré en même temps que des médicaments antiépileptiques métabolisés par ce système enzymatique sont inconnus. Les doses de médicaments antiépileptiques seront ajustées au besoin en fonction des signes et symptômes de toxicité et/ou des changements dans les niveaux de médicaments.

Mesure des changements dans la fréquence des crises :

Tous les types de crises seront classés avant l'entrée dans l'étude. Le type et la fréquence des crises seront surveillés pendant la ligne de base et le traitement, comme indiqué dans un journal du patient. Pour évaluer l'efficacité du CBD, l'investigateur ne comptera que le changement dans la fréquence des crises (c'est-à-dire les crises toniques, les crises cloniques, les crises tonico-cloniques de plus de 3 secondes, les crises atoniques, les crises myocloniques y compris les absences myocloniques). De plus, les parents/tuteurs signaleront :

• Changement de la gravité moyenne des crises par type de crise, défini comme une augmentation ou une diminution de la durée ou de l'intensité des crises
• Modification du nombre d'épisodes d'état de mal épileptique, défini comme une crise convulsive d'une durée supérieure à 10 minutes
• Évolution du nombre d'utilisations de médicaments de secours
• Changement du nombre de visites aux urgences/hospitalisations

Surveillance de la sécurité des données :

L'investigateur principal examinera toutes les données relatives à la sécurité et à la tolérabilité tout au long de l'étude, après le traitement d'un patient sur trois, afin de surveiller la conduite de l'étude et d'évaluer la sécurité des patients.

Avantages:

Le sujet peut avoir une réduction des crises. Cette étude aidera les chercheurs à en savoir plus sur l'efficacité et l'innocuité du CBD dans le traitement de l'épilepsie résistante aux médicaments. Espérons que ces informations aideront dans le traitement des futurs patients atteints de cette maladie.