Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cannabidiol voor pediatrische epilepsie (compassioneel gebruik)

20 januari 2026 bijgewerkt door: University of California, Los Angeles

Cannabidiol voor de behandeling van pediatrische epilepsie (Expanded Access/Compassionate Use Protocol)

Dit is een open-label observationeel onderzoek van pure CBD voor de behandeling van 25 kinderen met hardnekkige epilepsie. Aangezien pure CBD niet door de FDA is goedgekeurd, voeren de onderzoekers dit onderzoek uit via het uitgebreide toegangsmechanisme van de FDA op basis van 'compassionate use'. De beoogde patiëntenpopulatie bestaat uit kinderen met ernstige refractaire epilepsie die alle andere redelijke behandelingsmogelijkheden hebben uitgeput. Dit zijn patiënten voor wie de risico's van een relatief ongetest product niet opwegen tegen het potentiële voordeel. Met behulp van aanvalsdagboeken die op routinematige klinische basis worden bijgehouden, wordt de aanvalsfrequentie beoordeeld vier weken voorafgaand aan het starten van CBD, een maand na het starten met CBD en daarna ten minste elke 3 maanden. CBD zal worden toegediend als aanvulling op alle huidige anti-epileptische therapieën.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie overzicht:

De onderzoekers hopen inzicht te krijgen in het nut van puur CBD-gebruik voor de behandeling van medicijnresistente epilepsie in deze open-label dosisbepalende observationele studie. Een baseline aanvalsfrequentie zal voor elke proefpersoon worden geregistreerd in een dagboek gedurende vier weken voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel en ouders/verzorgers zullen gedurende de onderzoeksperiode dagelijkse aanvallen documenteren. Investigational drug (CBD) zal worden toegediend als aanvulling op alle huidige anti-epileptica. Zodra ze hun dagelijkse onderhoudsdosis hebben bereikt, worden ze één maand na het bereiken van de definitieve steady state-dosis en daarna om de drie maanden geëvalueerd.

Bezoeken zullen bestaan ​​uit neurologisch onderzoek en beoordeling van het epileptische dagboek. Het basisbezoek duurt 1 uur en elk bezoek daarna duurt ongeveer 30 minuten.

Veiligheids- en tolerantiemetingen:

Gegevens over veiligheid en verdraagbaarheid van pure CBD zijn beperkt. Volgens de GW Pharma CBD Investigator's Brochure (bijlage G) waren de bijwerkingen die in één klinisch onderzoek groter werden gemeld dan placebo met sterk gezuiverde CBD, conjunctivale bloeding, verandering in gezichtsvermogen, diarree, winderigheid, maagreflux, gewrichtspijn, spierpijn, moeilijkheden concentratie, abnormale stemming en slaapproblemen.

De patiënten zullen nauwlettend worden gecontroleerd op bijwerkingen tijdens de titratie- en behandelingsperiode en de dosis en/of frequentie kan indien nodig worden aangepast.

CBD is een remmer van CYP 2C19, CYP 2C9 en andere cytochroom P450's die behoren tot de subfamilies 2C en 3A. De effecten van CBD gelijktijdig toegediend met anti-epileptica die door dit enzymsysteem worden gemetaboliseerd, zijn onbekend. Doses van anti-epileptica zullen indien nodig worden aangepast op basis van tekenen en symptomen van toxiciteit en/of veranderingen in geneesmiddelspiegels.

Meting van veranderingen in aanvalsfrequentie:

Alle soorten aanvallen worden geclassificeerd voordat ze aan de studie beginnen. Het type en de frequentie van aanvallen zullen tijdens de basislijn en de behandeling worden gecontroleerd, zoals vastgelegd in een patiëntendagboek. Voor het beoordelen van de werkzaamheid van CBD telt de onderzoeker alleen veranderingen in de frequentie van aanvallen (d.w.z. tonische aanvallen, clonische aanvallen, tonisch-clonische aanvallen die langer dan 3 seconden duren, atonische aanvallen, myoclonische aanvallen inclusief myoclonische absenties). Daarnaast melden ouders/verzorgers:

  • Verandering in de gemiddelde ernst van aanvallen per type aanval, gedefinieerd als een toename of afname van de duur of intensiteit van de aanval
  • Verandering in het aantal episodes van status epilepticus, gedefinieerd als convulsieve aanvallen die langer dan 10 minuten duren
  • Verandering in het aantal toepassingen van noodmedicatie
  • Verandering in het aantal SEH-bezoeken/ziekenhuisopnames

Controle van gegevensveiligheid:

De hoofdonderzoeker zal alle gegevens met betrekking tot veiligheid en verdraagbaarheid tijdens het onderzoek beoordelen, nadat elke derde patiënt is behandeld, om het verloop van het onderzoek te controleren en de veiligheid van de patiënt te beoordelen.

Voordelen:

Onderwerp kan een vermindering van aanvallen hebben. Deze studie zal de onderzoekers helpen meer te weten te komen over de effectiviteit en veiligheid van CBD bij de behandeling van medicijnresistente epilepsie. Hopelijk helpt deze informatie bij de behandeling van toekomstige patiënten met deze aandoening.

Studietype

Uitgebreide toegang

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijdscriteria tussen de 1 en 17 jaar.
  2. Documentatie van een diagnose van geneesmiddelresistente epilepsie, zoals blijkt uit het niet onder controle krijgen van aanvallen, ondanks een passende proef met twee of meer anti-epileptica in therapeutische doses. Documentatie moet de diagnose van epilepsietype of epilepsiesyndroom bevatten, evenals de onderliggende oorzaak, indien bekend.
  3. Tussen 1-3 baseline anti-epileptica in stabiele doses gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan inschrijving. Vaguszenuwstimulator (VNS), ketogeen dieet en aangepast Atkins-dieet tellen niet mee voor deze limiet.
  4. VNS moet minimaal 3 maanden op stabiele instellingen staan.
  5. Als u een ketogeen dieet volgt, moet u gedurende minimaal 3 maanden een stabiele verhouding hebben
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt moet worden verkregen voordat met de behandeling wordt begonnen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van een "door de gemeenschap verworven" cannabidiol-product in de afgelopen 3 maanden.
  2. Gebruik van onderzoeksbehandelingen in de afgelopen 3 maanden.
  3. Patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als potentieel onbetrouwbaar worden beschouwd of niet in staat zullen zijn om het volledige onderzoek te voltooien.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 september 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

22 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SH001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren