Cannabidiol för pediatrisk epilepsi (medkännande användning)

Studieöversikt:

Utredarna hoppas få en förståelse för nyttan av ren CBD-användning för behandling av läkemedelsresistent epilepsi i denna öppna observationsstudie för dosfinnande. En baslinjeanfallsfrekvens kommer att registreras för varje försöksperson i en dagbok under fyra veckor innan läkemedelsinitiering och föräldrar/vårdgivare kommer att dokumentera anfall dagligen under studieperioden. Utredningsläkemedel (CBD) kommer att administreras som ett komplement till alla nuvarande antiepileptika. En gång vid sin dagliga underhållsdos kommer de att utvärderas en månad efter att de uppnått den sista steady state-dosen och var tredje månad därefter.

Besöken kommer att bestå av neurologisk undersökning och granskning av anfallsdagbok. Baslinjebesöket tar 1 timme och varje besök därefter tar cirka 30 minuter.

Säkerhets- och tolerabilitetsmätningar:

Data om säkerhet och tolerabilitet för ren CBD är begränsad. Enligt GW Pharma CBD Investigator's Brochure (Appendix G) var biverkningar som rapporterades som större än placebo med högrenat CBD i en klinisk prövning konjunktival blödning, synförändring, diarré, flatulens, gastrisk reflux, ledvärk, muskelsmärta, svårigheter koncentration, onormalt humör och sömnsvårigheter.

Patienterna kommer att övervakas noga med avseende på biverkningar under titrerings- och behandlingsperioden och dosen och/eller frekvensen kan justeras efter behov.

CBD är en hämmare av CYP 2C19, CYP 2C9 och andra cytokrom P450 som tillhör underfamiljerna 2C och 3A. Effekterna av CBD som administreras samtidigt med antiepileptika som metaboliseras av detta enzymsystem är okända. Doserna av antiepileptika kommer att justeras efter behov baserat på tecken och symtom på toxicitet och/eller förändringar i läkemedelsnivåer.

Mätning av förändringar i anfallsfrekvens:

Alla typer av anfall kommer att klassificeras innan studiestart. Anfallstyp och frekvens kommer att övervakas under baslinjen och behandlingen som registreras i en patientdagbok. För att bedöma effektiviteten av CBD kommer utredaren endast att räkna förändringar i frekvensen av anfall (dvs toniska anfall, kloniska anfall, tonisk-kloniska anfall som varar mer än 3 sekunder, atoniska anfall, myokloniska anfall inklusive myokloniska frånvaro). Dessutom kommer föräldrar/vårdgivare att rapportera:

• Förändring i genomsnittlig svårighetsgrad av anfall efter anfallstyp, definierad som en ökning eller minskning av anfallens varaktighet eller intensitet
• Förändring i antalet episoder av status epilepticus, definierat som konvulsiva anfall som varar längre än 10 minuter
• Förändring av antalet användningar av räddningsmediciner
• Förändring av antalet akutbesök/inläggningar

Datasäkerhetsövervakning:

Huvudutredaren kommer att granska alla data som rör säkerhet och tolerabilitet under hela studien, efter att var tredje patient har behandlats, för att övervaka studiens uppförande och bedöma patientsäkerheten.

Fördelar:

Personen kan ha en minskning av anfallen. Denna studie kommer att hjälpa forskarna att lära sig mer om effektiviteten och säkerheten hos CBD vid behandling av läkemedelsresistent epilepsi. Förhoppningsvis kommer denna information att hjälpa till vid behandlingen av framtida patienter med detta tillstånd.