HyQvia（10% 免疫球蛋白与重组透明质酸酶）在多灶性运动神经病 (MMN) 中的疗效和安全性
2018年5月14日 更新者：Johannes Jakobsen
随机、单盲、交叉研究，调查 HyQvia 与传统皮下 Ig 疗法在多灶性运动神经病变中的疗效和安全性的非劣效性
本研究的目的是评估 HyQvia（10% 免疫球蛋白与重组透明质酸酶）与常规皮下免疫球蛋白治疗多灶性运动神经病 (MMN) 患者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
MMN 的皮下免疫球蛋白 (SCIG) 疗法与静脉注射免疫球蛋白 (IGIV) 一样有效，可能是自我诱导的，并且可能引起较少的全身不良反应。
然而，有限的 SC 输注量和降低的生物利用度需要多个输注部位、更频繁的治疗和剂量调整以实现药代动力学等效。
这是一个问题，尤其是在 MMN 中，需要相对较高和频繁的剂量来维持肌肉力量的长期改善。
重组人透明质酸酶 (rHuPH20) 增加皮下组织通透性并促进分散和吸收，使皮下注射更高（每月）剂量的 Ig 成为可能。
如果 HyQvia 治疗与传统 Ig 治疗相比至少同样有效和安全，HyQvia 可能成为 MMN 患者的首选治疗选择，因为它可能通过其给药方式对患者产生有吸引力的益处。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus C、丹麦、8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
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Copenhagen、丹麦、2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 86年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 发病年龄 18 - 65 岁。
- 起病时存在不对称肢体无力或运动受累，运动神经分布在至少两个周围神经分布区，上肢受累为主，至少一块肌肉出现 MRC 4 级或以下的致残性无力。
- 受影响肢体的腱反射减弱或消失。
- 根据先前定义的标准，一个部位具有明确运动传导阻滞或一个部位可能具有传导阻滞的电生理学证据。
- 根据先前研究中描述的标准对 SCIG 的反应
- 在研究前接受 SCIG 维持治疗超过 3 个月。
- 在研究之前，患者已给出书面知情同意书，并了解同意书可以随时撤回而不会产生偏见。
排除标准：
- 延髓体征或症状。
- 上运动神经元体征（痉挛、反射亢进、伸肌足底反应）。
- 感觉症状和体征伴有感觉障碍（振动觉除外）和感觉神经传导检查结果异常
- 其他神经病（例如 糖尿病、铅、卟啉病或血管炎性神经病、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、莱姆神经疏螺旋体病、放射后神经病、易受压性麻痹的遗传性神经病、Charcot-Marie-Tooth 神经病、脑膜癌病）。
- 在研究前 6 个月内接受过其他免疫抑制药物（环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢菌素）治疗。
- 怀孕或哺乳或有生育能力的女性患者。
- 确认患者未怀孕将在纳入研究前 7 天内通过阴性 b-HCG 测试确定。 缺乏生育能力的条件是 a) 绝经后，b) 手术绝育，c) 使用口服避孕药、宫内节育器、隔膜或含有杀精子剂的避孕套进行避孕，或 d) 性生活不活跃。
- 年龄 < 18 岁
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A组
用常规皮下免疫球蛋白（Subcuvia）治疗 24 周，然后用 HyQvia 治疗 24 周
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皮下注射用重组透明质酸酶人免疫球蛋白10%
其他名称：
皮下注射用人免疫球蛋白16%
其他名称：
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实验性的：B组
用 HyQvia 治疗 24 周，然后用常规皮下免疫球蛋白（Subcuvia）治疗 24 周
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皮下注射用重组透明质酸酶人免疫球蛋白10%
其他名称：
皮下注射用人免疫球蛋白16%
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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等长肌力的变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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四个相关肌肉群的等长肌力测量
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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残疾分数的变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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残疾是通过使用盖伊的神经残疾量表来评估的
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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肌力临床评价的变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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双侧 9 个肌肉群（肩外展、肘屈曲/伸展、腕部屈曲/伸展、髋关节屈曲、膝关节屈曲/伸展、踝关节背屈）的医学研究委员会 (MRC) 总分
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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头痛和恶心的发展
大体时间：在整个学习期间
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参与者被要求在输注的每一天和输注后的第二天以 0-100 毫米的 VAS 量表记录头痛和恶心的严重程度。
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在整个学习期间
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溶血性贫血的发展
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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每次就诊时抽取血样并分析血红蛋白和相关参数
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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透明质酸酶抗体的开发
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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分析血液中针对透明质酸酶的特异性抗体
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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患者满意度
大体时间：周评价：6、12、18、24、30、36、42、48
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询问患者有关对两种治疗方案的满意度的预定义问题，并在 0-100 毫米的视觉模拟量表上对其进行评分
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周评价：6、12、18、24、30、36、42、48
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握力变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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通过 Jamar® 手部测力计测量的握力
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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手/手指功能的变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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9 孔钉测试。
手/手指功能的标准化测试。
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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步态表现的变化
大体时间：第 0、12、24、36、48 周的评估
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40米步行测试。
步行性能的标准化测试。
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第 0、12、24、36、48 周的评估
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Johannes Jakobsen, DMSc、Neuroscience Center, Rigshospitalet
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2018年5月1日
研究完成 (实际的)
2018年5月1日
研究注册日期
首次提交
2015年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月21日
首次发布 (估计)
2015年9月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月14日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
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