Effekten og sikkerheten til HyQvia (Immunoglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidase) ved multifokal motornevropati (MMN)
14. mai 2018 oppdatert av: Johannes Jakobsen
Randomisert, enkeltblind, cross-over-studie som undersøker ikke-underordnet effektivitet og sikkerhet til HyQvia sammenlignet med konvensjonell subkutan Ig-terapi ved multifokal motorisk nevropati
Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til HyQvia (Immunoglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidase) med konvensjonell subkutan immunglobulinbehandling hos pasienter med multifokal motornevropati (MMN).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Subkutan immunglobulin (SCIG) terapi for MMN er like effektiv som intravenøs immunglobulin (IGIV), kan være selvindusert og kan indusere færre systemiske bivirkninger.
Begrensede SC-infusjonsvolumer og redusert biotilgjengelighet krever imidlertid flere infusjonssteder, hyppigere behandling og dosejustering for å oppnå farmakokinetisk ekvivalens.
Dette er et problem spesielt i MMN hvor relativt høye og hyppige doser er nødvendig for å opprettholde langsiktig forbedring av muskelstyrken.
Rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20) øker subkutan vevspermeabilitet og letter spredning og absorpsjon, noe som muliggjør subkutan administrering av høyere (månedlige) doser av Ig.
Hvis behandling med HyQvia er minst like effektiv og trygg sammenlignet med konvensjonell Ig-behandling, kan HyQvia bli det foretrukne behandlingsalternativet for pasienter med MMN, da det kan ha attraktive fordeler for pasienter ved administrasjonsmåten.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Aarhus C, Danmark, 8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 86 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ved debut 18 - 65 år.
- Tilstedeværelsen av asymmetrisk lemsvakhet ved begynnende eller motorisk involvering med en motorisk nervefordeling i minst to perifere nervefordelinger, dominerende involvering av øvre lem, invalidiserende svakhet MRC grad 4 eller mindre i minst én muskel.
- Reduserte eller fraværende senereflekser i berørte lemmer.
- Elektrofysiologisk bevis for ett sted med bestemt motorisk ledningsblokk eller ett sted med sannsynlig ledningsblokk i henhold til tidligere definerte kriterier.
- Respons på SCIG i henhold til kriterier som ble beskrevet i tidligere studier
- På SCIG vedlikeholdsbehandling i mer enn 3 måneder før studien.
- Pasienter har gitt skriftlig informert samtykke, før studien, med den forståelse at samtykke kan trekkes tilbake når som helst uten fordommer.
Ekskluderingskriterier:
- Bulbar tegn eller symptomer.
- Øvre motoriske nevrontegn (spastisitet, hyperrefleksi, ekstensor plantar respons).
- Sensoriske symptomer og tegn med sensoriske mangler ved undersøkelse (unntatt vibrasjonssans) og unormale resultater av sensoriske nerveledningsstudier
- Andre nevropatier (f.eks. diabetisk, bly-, porfyr- eller vaskulitisk nevropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati, Lyme-nevroborreliose, post-strålingsnevropati, arvelig nevropati med risiko for trykkparese, Charcot-Marie-Tooth-nevropatier, meningeal karsinomatose).
- Behandling med andre immundempende legemidler (cyklofosfamid, azatioprin, cyklosporin) i de 6 månedene før studien.
- Kvinnelig pasient som er gravid eller ammer eller er i fertil alder.
- Bekreftelse på at pasienten ikke er gravid vil bli etablert ved en negativ b-HCG-test innen en 7-dagers periode før inkludering i studien. Mangel på fertilitet møtes ved å a) være postmenopausal, b) være kirurgisk steril, c) praktisere prevensjon med oral prevensjon, intrauterin enhet, diafragma eller kondom med sæddrepende middel eller d) være seksuelt inaktiv.
- Alder < 18 år
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppe A
24 ukers behandling med konvensjonelt subkutant immunglobulin (Subcuvia) etterfulgt av 24 ukers behandling med HyQvia
|
Humant immunglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidase for subkutan injeksjon
Andre navn:
Humant immunglobulin 16 % for subkutan injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Gruppe B
24 ukers behandling med HyQvia etterfulgt av 24 ukers behandling med konvensjonelt subkutant immunglobulin (Subcuvia)
|
Humant immunglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidase for subkutan injeksjon
Andre navn:
Humant immunglobulin 16 % for subkutan injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i isometrisk muskelstyrke
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Måling av isometrisk muskelstyrke til fire involverte muskelgrupper
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i funksjonshemmingspoeng
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Funksjonshemming blir evaluert ved bruk av Guy's Neurological Disability Scale
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Endringer i klinisk evaluering av muskelstyrke
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Medical Research Council (MRC) sumscore av 9 muskelgrupper bilateral (skulderabduksjon, albuefleksjon/ekstensjon, håndleddsfleksjon/ekstensjon, hoftefleksjon, knefleksjon/ekstensjon, ankel dorsal fleksjon)
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Utvikling av hodepine og kvalme
Tidsramme: I hele studietiden
|
Deltakerne bes registrere alvorlighetsgraden av hodepine og kvalme på en VAS-skala fra 0-100 mm på hver infusjonsdag og dagen etter.
|
I hele studietiden
|
|
Utvikling av hemolytisk anemi
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Blodprøver tas ved hvert besøk og analyseres for hemoglobin og relaterte parametere
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Utvikling av antistoff mot hyaluronidase
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Blod analysert for spesifikke antistoffer mot hyaluronidase
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Pasienttilfredshet
Tidsramme: Evaluering ved uke: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
Pasienten blir stilt forhåndsdefinerte spørsmål om tilfredshet med de to behandlingsregimene og skårer dem på en visuell analog skala fra 0-100 mm
|
Evaluering ved uke: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
|
Endringer i grepsstyrke
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Grepstyrke målt med Jamar® hånddynamometer
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Endringer i hånd-/fingerfunksjon
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
9-hulls pinnetest.
Standardisert test av hånd/fingerfunksjon.
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Endringer i gangytelse
Tidsramme: Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
40 meter gangprøve.
Standardisert test av gangytelse.
|
Evaluering i uke 0, 12, 24, 36, 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2018
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. september 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. september 2015
Først lagt ut (Anslag)
22. september 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2018
Sist bekreftet
1. mai 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RH-2015-200
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .