Effekt och säkerhet för HyQvia (Immunoglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidas) vid multifokal motorneuropati (MMN)
14 maj 2018 uppdaterad av: Johannes Jakobsen
Randomiserad, enkelblind, cross-over-studie som undersöker non-inferiority av effektivitet och säkerhet hos HyQvia i jämförelse med konventionell subkutan Ig-terapi vid multifokal motorneuropati
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av HyQvia (Immunoglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidas) med konventionell subkutan immunglobulinbehandling hos patienter med multifokal motorneuropati (MMN).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Behandling med subkutan immunglobulin (SCIG) för MMN är lika effektiv som intravenös immunglobulin (IGIV), kan vara självinducerad och kan inducera färre systemiska biverkningar.
Begränsade SC-infusionsvolymer och minskad biotillgänglighet kräver dock flera infusionsställen, tätare behandling och dosjustering för att uppnå farmakokinetisk ekvivalens.
Detta är ett problem i synnerhet i MMN där relativt höga och frekventa doser är nödvändiga för att upprätthålla en långsiktig förbättring av muskelstyrkan.
Rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20) ökar subkutan vävnadspermeabilitet och underlättar dispersion och absorption, vilket möjliggör subkutan administrering av högre (månatliga) doser av Ig.
Om behandling med HyQvia är minst lika effektiv och säker jämfört med konventionell Ig-behandling, kan HyQvia bli det föredragna behandlingsalternativet för patienter med MMN eftersom det kan ha attraktiva fördelar för patienterna genom dess administreringssätt.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Aarhus C, Danmark, 8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder vid debut 18 - 65 år.
- Förekomst av asymmetrisk svaghet i extremiteterna vid debut eller motorisk inblandning med en motorisk nervfördelning i minst två perifera nervfördelningar, dominerande inblandning i övre extremiteterna, invalidiserande svaghet MRC grad 4 eller mindre i minst en muskel.
- Minskade eller frånvarande senreflexer i drabbade extremiteter.
- Elektrofysiologiska bevis för ett ställe med bestämt motoriskt ledningsblock eller ett ställe med troligt ledningsblock enligt tidigare definierade kriterier.
- Svar på SCIG enligt kriterier som beskrivits i tidigare studier
- På SCIG underhållsbehandling i mer än 3 månader före studien.
- Patienter har givit skriftligt informerat samtycke, före studien, med förutsättningen att samtycket kan dras tillbaka när som helst utan fördomar.
Exklusions kriterier:
- Bulbar tecken eller symtom.
- Tecken på övre motorneuron (spasticitet, hyperreflexi, extensor plantar respons).
- Sensoriska symtom och tecken med sensoriska brister vid undersökning (förutom vibrationsavkänning) och onormala resultat av sensoriska nervledningsstudier
- Andra neuropatier (t.ex. diabetisk, bly, porfyr eller vaskulitisk neuropati, kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati, Lyme neuroborrelios, poststrålningsneuropati, ärftlig neuropati med risk för tryckpares, Charcot-Marie-Tooth neuropatier, meningeal carcinomatosis).
- Behandling med andra immunsuppressiva läkemedel (cyklofosfamid, azatioprin, ciklosporin) under de 6 månaderna före studien.
- Kvinnlig patient som är gravid eller ammar eller i fertil ålder.
- Bekräftelse på att patienten inte är gravid kommer att fastställas genom ett negativt b-HCG-test inom en 7-dagarsperiod innan inkludering i studien. Brist på barnafödande förmåga tillgodoses genom att a) vara postmenopausal, b) vara kirurgiskt steril, c) praktisera preventivmedel med p-piller, intrauterin apparat, diafragma eller kondom med spermiedödande medel eller d) vara sexuellt inaktiv.
- Ålder < 18 år
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp A
24 veckors behandling med konventionellt subkutant immunglobulin (Subcuvia) följt av 24 veckors behandling med HyQvia
|
Humant immunglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidas för subkutan injektion
Andra namn:
Humant immunglobulin 16 % för subkutan injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp B
24 veckors behandling med HyQvia följt av 24 veckors behandling med konventionellt subkutant immunglobulin (Subcuvia)
|
Humant immunglobulin 10 % med rekombinant hyaluronidas för subkutan injektion
Andra namn:
Humant immunglobulin 16 % för subkutan injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i isometrisk muskelstyrka
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Mätning av isometrisk muskelstyrka för fyra inblandade muskelgrupper
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i funktionshinderspoäng
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Funktionshinder utvärderas med hjälp av Guy´s Neurological Disability Scale
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Förändringar i klinisk utvärdering av muskelstyrka
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Medical Research Council (MRC) summapoäng av 9 muskelgrupper bilaterala (axelabduktion, armbågsflexion/extension, handledsflexion/extension, höftflexion, knäflexion/extension, ankel dorsal flexion)
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Utveckling av huvudvärk och illamående
Tidsram: Under hela studietiden
|
Deltagarna uppmanas att registrera svårighetsgraden av huvudvärk och illamående på en VAS-skala från 0-100 mm varje infusionsdag och dagen efter.
|
Under hela studietiden
|
|
Utveckling av hemolytisk anemi
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Blodprover tas vid varje besök och analyseras för hemoglobin och relaterade parametrar
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Utveckling av antikroppar mot hyaluronidas
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Blod analyseras för specifika antikroppar mot hyaluronidas
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Patientnöjdhet
Tidsram: Utvärdering i vecka: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
Patienterna ställs fördefinierade frågor om tillfredsställelse med de två behandlingsregimerna och poängsätter dem på en visuell analog skala från 0-100 mm
|
Utvärdering i vecka: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
|
Förändringar i greppstyrka
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Greppstyrka mätt med Jamar® Handdynamometer
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Ändringar i hand/fingerfunktion
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
9-håls stifttest.
Standardiserat test av hand/fingerfunktion.
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Förändringar i gångprestanda
Tidsram: Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
40 meters gångtest.
Standardiserat test av gångprestanda.
|
Utvärdering vecka 0, 12, 24, 36, 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juni 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 maj 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 september 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 september 2015
Första postat (Uppskatta)
22 september 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 maj 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2018
Senast verifierad
1 maj 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RH-2015-200
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .